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婴儿通过世界上第一个个性化基因编辑治疗
在一个9½个月大的男孩中使用的技术有可能帮助患有成千上万种其他不常见遗传疾病的人。
来源:科学 | 纽约时报凯尔（Kyle）和妮可·穆尔登（Nicole Muldoon）的孩子有些问题。
医生推测。也许是脑膜炎？也许败血症？
当KJ只有一个星期大时，他们得到了答案。他患有罕见的遗传疾病，即CPS1缺乏症，仅影响130万婴儿。如果他幸存下来，他将有严重的心理和发育延迟，最终需要肝移植。但是，患有这种疾病的所有婴儿中有一半在生命的第一周死亡。
CPS1缺陷费城儿童医院的医生为婴儿提供了穆尔多恩斯的舒适护理，这是面对严峻的预后，有机会放弃积极的治疗。
“我们爱他，我们不希望他遭受苦难，” Muldoon女士说。但是她和丈夫决定给KJ一个机会。
相反，KJ已成为病史。据他的医生说，现在9½个月大的婴儿成为了任何年龄段的第一个接受定制基因编辑治疗的患者。他收到了仅为他进行的注入，旨在修复他的精确突变。
领导KJ努力的调查人员将于周四在美国基因和细胞疗法的年度会议上介绍他们的工作，并在《新英格兰医学杂志》上发布。
新英格兰医学杂志彼得·马克斯（Peter Marks）博士说。在美国，超过3000万人患有7,000多个罕见遗传疾病之一。大多数人如此罕见，以至于没有公司愿意花费数年的时间发展基因疗法，因此很少有人需要。
因与小罗伯特·肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.）的分歧而辞职 几十年的联邦资助研究 精确定位 基础编辑 社论，他说，“这确实可以改变医疗保健。”
他可以救婴儿吗？
kJ睡过它。