Doctors rewrite DNA of infant with severe genetic disorder
在医学“第一”中，美国医生使用了基因编辑技术来重写男婴的DNA，只被称为KJ，他出生时患有严重的CPS1缺乏症，这是一种罕见的遗传疾病，导致体内有毒性氨的积累。该团队首先确定了影响KJ的特定基因突变，然后设计了一种基因编辑疗法来纠正它们。该疗法基于一种称为基础编辑的程序，该程序允许科学家一次重写一个“字母”。 KJ在今年2月接受了第一次治疗，随后在三月和四月接受剂量。团队说，KJ现在正在蓬勃发展，尽管他将需要一生仔细的监控。
