基因编辑系统纠正囊性纤维化突变

在囊性纤维化（CF）中，患者的器官被浓稠的粘液淹没，这会影响呼吸，并可能导致严重的细菌感染。自从科学家确定了1989年导致该疾病的基因突变以来，CF患者的前景得到了显着改善。1大多数病例是由囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因中的三碱基对突变引起的。这种称为F508DEL的突变导致整个患者体内的离子通道缺陷。

i 确定的 ¹ cftr

基因疗法对于CF等疾病具有巨大的潜力，因为它们提供了持久的治疗方法。但是，用于开发这些有希望的治疗方法的遗传编辑技术，包括诺贝尔奖获得者CRISPR-CAS9，在纠正F508DEL方面效率低下。现在，研究人员在自然生物医学工程上发表，使用了优化的基因组编辑技术素数编辑的版本来改变CF的肺部细胞中的突变。2该方法恢复功能与强大的CF药物联合治疗的程度相同。这些发现可能导致CF治疗，从而永久纠正该疾病的遗传起源。

已发布 自然生物医学工程 Prime编辑 ² David Liu 开发 ³

在2019年的论文中，Liu的团队使用Prime编辑来改变引起镰状细胞病和Tay-Sachs病的基因突变。刘解释说，他们也试图编辑突变的CFTR，但成功有限。刘说：“这是一个非常困难的更正。”指导主要编辑者的遗传机制被证明是不稳定的，不到突变的百分之一不到1％。

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刘对该方法的功效很乐观，但他指出，在菜肴中治疗细胞并不是对患者体内的细胞进行治疗。他补充说，主要编辑者的交付方法将是任何未来治疗对患者的有效性的关键决定因素。

露西·艾伦