New drug offers hope for rare heart disease patients
美国食品药品管理局 (FDA) 批准了一种突破性药物 acoramidis（商品名为 Attruby），该药物由斯坦福医学院开发，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病 (ATTR-CM)。这种罕见的心血管疾病会导致心脏中错误折叠的蛋白质堆积，从而导致僵硬，阻碍心脏正常运作。这种药物为罕见心脏病患者带来了新的希望 […]新药为罕见心脏病患者带来希望一文首次出现在 Knowridge Science Report 上。
