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MHLW批准UPTRAVI®片0.2 mg和0.4 ...
京都，日本，2024年12月27日-Nippon Shinyaku Co.动脉高血压（PAH），以及针对小儿0.05 mg的UPTRAVI®片剂的新药物应用。 PAH是一种预后较差的疾病，其特征是肺动脉中血压异常高。它分为特发性PAH，可遗传的PAH和与各种疾病有关的PAH，例如结缔组织疾病和先天性心脏病。由于小儿和成人患者的疾病病理相似，因此还建议针对儿科PAH患者使用前列环素途径药物的联合治疗，内皮素受体受体拮抗剂和磷酸二酯酶5抑制剂。但是，日本的小儿PAH治疗方案受到限制。尤其是在前列环素途径药物的情况下，只有需要连续静脉输注的注射式配方。因此，对前列环蛋白途径药物的口服制剂的需求未满足。UPTRAVI®是一种口服前列环素受体（IP受体）激动剂，对前列环素途径药物中IP受体的选择性很高。UPTRAVI®被认为可以通过与血管平滑肌细胞上的IP受体结合并增加营地产生，从而降低肺动脉压，从而导致血管舒张和抑制血管平滑肌增殖。（右侧的图；下载图像单击此处）。通过剂量滴定确定每个患者的UPTRAVI®的最佳剂量。新的0.05 mg片剂可为儿科患者提供更好的给药，但是有些患者可能需要一次服用更多的片剂。为了支持服用和分配该药物的专利和医疗保健专业人员，我们制定了一个新的药丸案例，尤其是针对儿科配方。使用该案件的专用填充剂，医疗保健专业人员只需通过填充案件就可以分配正确数量的平板电脑。然后，患者每次服用药物时都可以通过单行将片剂分配到一行中，以获取正确的片剂。Nippon Shinyaku专注于稀有和顽固的疾病作为关键领域，并继续努力开发新疗法并提供产品信息。，随着UPTRAVI®最近批准儿科使用的批准，我们希望为患有PAH，家人和医疗保健提供者的小儿患者做出贡献。
早期诊断和预防治疗...
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阶段3，随机，双盲，安慰剂对照试验
1医院，阿根廷布宜诺斯艾利斯市Británicode Buenos Aires 2英国莱斯特莱斯特大学3哥伦比亚大学3哥伦比亚大学欧文医学中心，美国美国4阿拉巴马州伯明翰大学，伯明翰大学，伯明翰大学，美利坚合众国伯明翰大学，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国。澳大利亚悉尼新南威尔士州简介：IGA肾病（IGAN）是原发性肾小球肾炎的主要原因，治疗方案有限。Zigakibart（Bion-1301）是一种新型的人源性单克隆抗体，可阻断4月份（一种诱导增殖的配体），这是一种igan患者的细胞因子。四月促进了致病性半乳糖缺陷型IgA1（GD-IGA1）的产生，从而导致免疫复合物的形成和肾小球沉积，从而导致炎症和肾脏损伤。用Zigakibart阻止4月是一种潜在的治疗Igan疾病的方法。在IGAN患者（NCT03945318）患者的Zigakibart的1/2期试验中，表现出GD-IGA1的快速且持久的降低，并且具有可接受的安全性，蛋白尿中持续有意义，临床上有意义的降低。 方法：超越是一个正在进行的第3阶段，随机，双盲，安慰剂对照试验，以评估Zigakibart对原始IGAN的成年人的影响，其渐进肾功能损失的风险。 将在北美，南美，欧洲和亚太地区大约272名患者入学。 患者将被随机分配1：1，以接受皮下600 mg Zigakibart Q2W或安慰剂104周。表现出GD-IGA1的快速且持久的降低，并且具有可接受的安全性，蛋白尿中持续有意义，临床上有意义的降低。方法：超越是一个正在进行的第3阶段，随机，双盲，安慰剂对照试验，以评估Zigakibart对原始IGAN的成年人的影响，其渐进肾功能损失的风险。将在北美，南美，欧洲和亚太地区大约272名患者入学。患者将被随机分配1：1，以接受皮下600 mg Zigakibart Q2W或安慰剂104周。关键资格标准包括过去10年内证实的活检IGAN（不是由于次要原因），EGFR≥30ml/min/min/1.73m 2（CKD-EPI）（CKD-EPI）和总尿液蛋白≥1.0g/day筛选时和UPCR≥0.7g/g。患者必须在筛查或不耐受RASI前至少12周内在最大耐受剂量的RAS抑制剂（RASI）上保持稳定。患者在筛查前至少12周也可能患有稳定剂量的SGLT2I，盐皮质激素受体拮抗剂和/或内皮素受体拮抗剂。该研究包括一个为期6周的筛查期，104周的双盲治疗以及24周的安全随访期。随机分组将按区域（亚洲与世界其他地方），基线蛋白尿（≥2g/day vs. <2 g/day）和EGFR（≤45ml/min/min/1.73m 2 vs.> 45 ml/min/min/min/1.73m 2）进行分层。附加