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CRISPR/Cas9 工具由一条核糖核酸 (RNA) 链和一种蛋白质 (2) 组成。 RNA 链的一部分(引导 RNA)是人工产生(合成)的,以便它能够识别 DNA 上的特定部分 (3)。 RNA线(1)和剪刀蛋白Cas9形成复合物。引导RNA引导剪刀到达DNA上的目标基因。在那里,Cas9 将双链 DNA 切成两半。
人类修饰和治疗疾病的潜力现在比以往任何时候都更加接近。首先,重要的是要注意体细胞基因组编辑与种系基因组编辑之间的差异。对种系进行更改意味着编辑将被传递到任何后代,因此将进入一般人群。这意味着,如果后来发现存在问题,几乎不可能停止这些编辑。躯体编辑不会传递给任何后代,从而仅影响该特定的人。在考虑我们舒适的哪种用途时,这是突出显示的重要一点。