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World File Search System反义
反义寡核苷酸调节与SCN1A相关的Dravet综合征中毒药外显子的异常包含
摘要：随着发现诱导的多能干细胞（IPSC），现在可以从无限的体细胞来源产生多种细胞类型，包括IPSC衍生的心肌细胞（IPSC-CM）。这些IPSC-CM用于不同目的，例如疾病建模，药物发现，心脏毒性测试和个性化医学。2D IPSC-CM模型已显示出令人鼓舞的结果，但与体内成人心肌细胞相比，它们更不成熟。新颖的方法创建3D模型，并可能正在开发其他（心脏）细胞类型。这不仅会改善细胞的成熟度，而且还会导致更与人心脏更相似的生理相关模型。在这篇综述中，我们着重于2D和3D中遗传性心律不齐的建模以及这些模型在治疗开发和药物测试中的使用。
脂质纳米粒子用于反义寡核苷酸基因干扰脑边界相关巨噬细胞
1 西班牙马德里康普顿斯大学化学学院物理化学系，2 西班牙马德里十月十二日医院健康研究所 (Imas12)，3 德国比勒费尔德大学物理和生物物理化学系，药理学系，4 西班牙马德里康普顿斯大学医学院，5 精神健康网络生物医学研究中心 (CIBERSAM) ISCIII。马德里，马德里，西班牙，6 康普顿斯大学化学学院有机化学系，马德里，西班牙，7 巴塞罗那生物医学研究所，西班牙国家研究委员会 (CSIC) 08036 巴塞罗那，巴塞罗那，西班牙，8 调查研究所 (生物多样性生物医学科学研究所)，西班牙，9 弗朗西斯科·维多利亚大学生物卫生研究所，马德里，西班牙
针对严重衰弱或危及生命的疾病的个体化反义寡核苷酸药物产品的非临床试验
鉴于本指南涵盖的试验性反义寡核苷酸将仅用于少数患有 SDLT 疾病的个体，建议用于支持首次人体 (FIH) 暴露的非临床安全性 43 包通常不如用于开发旨在更广泛使用或在不太严重的临床情况下使用的反义寡核苷酸产品时通常建议的广泛。 3 为了抵消由于数据有限而导致的更大风险假设，重要的是申办方提供令人信服的体外和/或体内概念验证 (POC) 数据，作为任何试验前新药 (pIND) 会议 48 包或原始试验性新药 (IND) 提交的一部分（如果没有要求 49 前 IND 会议），用于本指南涵盖的试验性反义寡核苷酸。这些数据对于支持成人和儿科受试者的潜在益处非常重要。 51
Ankita Chakraborty -
项目标题：新型的长期非编码RNA作为胶质母细胞瘤的预测生物标志物的分子和表观遗传表征，匈牙利PECS，生物学系，匈牙利生物学系设计了合成的microRNA，以一种新型的不编码RNA（反义rna）（反义 - 含量）的表达量和co-Co-Co-Co-co-co-co-co-co-co-co-co-co-co-co-co-co- <
筛选稀有遗传诊断以促进反义寡核苷酸治疗的开发：回顾性队列研究
筛查罕见的遗传诊断，以保持反义寡核苷酸治疗的发展：一项回顾性队列研究David Cheerie 1,2 Marlen C. Lauffer 3 Logan Newton 1,2 Kimberly Amburgey 1,2,2,2,2,2,4 Danique Beijer 5,6 Bushra Haque 1 Brian Haque 1 Brian T. PAN 1,2 Miriam Reuter 9,10 Michael J. Szego 2,11,12 Anna Szuto 1,2,10 n = 1合作Annemieke aartsma-Rus 3,13 Michelle M. Axford 14,15 Ashish R. Deshwar 1,2,9,10,10,10,10,10 James J. Dowling 1,2,2,2,4,4,4,4,4,2 r.Marshall 14,1,25 Zhanda Zhanda Zhanda Zhanda Zhanda 14.25 Zhanda Zhanda Zhanda Zhanda Zhanda 14,1,25 ZHAL ZHARE 14,1,25 Matthis Synofzik 5,6 Timothy W. Yu 8,18 Gregory Costain 1,2,9,10,19 * 1遗传学和基因组生物学方面的计划中心，莱顿，荷兰荷兰4神经病学科医院，生病儿童医院，多伦多，安大略省，加拿大安大略省5个神经退行性疾病的转化基因组学科，赫尔蒂临床脑研究和神经病学中心和神经病学中心
基于反义寡核苷酸的药物开发，用于携带3849+10 kb c-t-t剪接突变的囊性纤维化患者
a Department of Genetics, The Life Sciences Institute, The Hebrew University, Jerusalem, Israel b SpliSense Therapeutics, Jerusalem, Givat Ram, Israel c Institut Necker Enfants Malades, INSERM U1151 Université de Paris, Faculté de Médecine Necker, Paris, France d Gregory Fleming James Cystic Fibrosis Research Center, University of Alabama在伯明翰，伯明翰，伯明翰，美利坚合众国E埃默里大学，埃默里大学，亚特兰大，佐治亚州亚特兰大，美利坚合众国，小儿肺部和睡眠单位，儿科部，哈达萨·希伯鲁大学医学中心，耶路撒冷，耶路撒冷，以色列G中心，以色列G分子医学，澳大利亚梅尔多克大学，澳大利亚，澳大利亚，澳大利亚，澳大利亚，梅尔多克大学 University of Western Australia, Nedlands, Western Australia, Australia i Hadassah-Hebrew University Medical Center, Department of Pediatrics and Cystic Fibrosis Center, Jerusalem, Israel j Cystic Fibrosis Center, Hôpital Necker Enfants Malades, Assistance Publique Hôpitaux de Paris, Paris, France k Université de Paris, France l European Reference Network Lung
基于 RNA 干扰和反义寡核苷酸的转录靶向治疗：当前应用和新型分子靶点
摘要：基于 RNA 干扰 (RNAi) 和反义寡核苷酸 (ASO) 的新型靶向疗法的发展正在呈指数级增长，通过以序列依赖的方式选择性地靶向 RNA 来治疗遗传病和癌症，这给治疗带来了挑战。多种疗法正在形成，可以通过沉默 RNA 来去除缺陷蛋白质（例如，Inclisiran 靶向蛋白质 PCSK9 的 mRNA，延长杂合家族性高胆固醇血症中 LDL 受体的半衰期），通过阻止 mRNA 翻译（即，Fomivirsen 结合 UL123-RNA 并阻止 CMV-视网膜炎中翻译成 IE2 蛋白），或通过重新激活修饰的功能性蛋白质（例如，Eteplirsen 能够通过跳过杜氏肌营养不良症中的外显子 51 来恢复功能较短的肌营养不良蛋白）或功能性不强的蛋白质。在最后一种情况下，使用 ASO 可以通过调节特定前 RNA 的剪接（例如，Nusinersen 作用于通常不表达的 SMN2 mRNA 中外显子 7 的剪接；它用于脊髓性肌萎缩）或通过下调转录水平（例如，Inotersen 作用于转甲状腺素 mRNA 以降低其表达；它用于治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变性）来改变特定蛋白质的表达，以恢复生化/生理状况并改善生活质量。在精准医疗时代，最近，一种实验性的剪接调节反义寡核苷酸 Milasen 被设计并用于治疗一名 8 岁女孩，该女孩患有一种罕见、致命、进行性的神经退行性疾病，导致其在青春期死亡。在本综述中，我们总结了迄今为止主要政府监管机构批准用于治疗遗传疾病的主要转录治疗药物以及近期针对治疗癌症的临床试验。主要讨论了它们的作用机制、化学结构、给药和生物医学性能。
复制的合成起源的工程质粒
默认情况下，将RNase H处理的RNA结构折叠为RNA结构，以创建用于DNA聚合酶I（pol I）的底物以启动DNA复制。反义RNA是由重叠基因产生的，如果允许该基因与RNA底漆相互作用，则会诱导不启动DNA复制的替代折叠。由于反义RNA的浓度与质粒副本成正比，因此作为拷贝控制负反馈回路。（b）10
免疫学/WCN 2025
1的图，来自：Barbour等人。ASN年会2024年； 1。 Chiu等。 前疫苗。 2021; 12：638309; 2。 Yeo等。 Pediatr Nephrol 2018：33：763-777; 3.Hladunewich等。 ionis-fb-lrx，一种反义寡核苷酸，用于补充IgA肾病的补充因子B。 ERA 2024摘要＃388; 4。 ionis新闻稿2022：https：//ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/ionis-presents-presents-pressent-posisity-phase-phase-phase-phase-phase-pata-patients-iga-iga-nephropathy; ASO =反义寡核苷酸； fb =因子B; Igan = Iga肾病； CFB =补体因子B; mRNA = Messenger RNA; MOA =行动方式； UPCR =尿蛋白/肌酐比； SC =皮下； Q4W =每4周一次； Gn =肾小球肾炎； ASO因子B与Ionis Pharmaceuticals合作ASN年会2024年； 1。Chiu等。 前疫苗。 2021; 12：638309; 2。 Yeo等。 Pediatr Nephrol 2018：33：763-777; 3.Hladunewich等。 ionis-fb-lrx，一种反义寡核苷酸，用于补充IgA肾病的补充因子B。 ERA 2024摘要＃388; 4。 ionis新闻稿2022：https：//ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/ionis-presents-presents-pressent-posisity-phase-phase-phase-phase-phase-pata-patients-iga-iga-nephropathy; ASO =反义寡核苷酸； fb =因子B; Igan = Iga肾病； CFB =补体因子B; mRNA = Messenger RNA; MOA =行动方式； UPCR =尿蛋白/肌酐比； SC =皮下； Q4W =每4周一次； Gn =肾小球肾炎； ASO因子B与Ionis Pharmaceuticals合作Chiu等。前疫苗。2021; 12：638309; 2。Yeo等。 Pediatr Nephrol 2018：33：763-777; 3.Hladunewich等。 ionis-fb-lrx，一种反义寡核苷酸，用于补充IgA肾病的补充因子B。 ERA 2024摘要＃388; 4。 ionis新闻稿2022：https：//ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/ionis-presents-presents-pressent-posisity-phase-phase-phase-phase-phase-pata-patients-iga-iga-nephropathy; ASO =反义寡核苷酸； fb =因子B; Igan = Iga肾病； CFB =补体因子B; mRNA = Messenger RNA; MOA =行动方式； UPCR =尿蛋白/肌酐比； SC =皮下； Q4W =每4周一次； Gn =肾小球肾炎； ASO因子B与Ionis Pharmaceuticals合作Yeo等。Pediatr Nephrol 2018：33：763-777; 3.Hladunewich等。ionis-fb-lrx，一种反义寡核苷酸，用于补充IgA肾病的补充因子B。ERA 2024摘要＃388; 4。ionis新闻稿2022：https：//ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/ionis-presents-presents-pressent-posisity-phase-phase-phase-phase-phase-pata-patients-iga-iga-nephropathy; ASO =反义寡核苷酸； fb =因子B; Igan = Iga肾病； CFB =补体因子B; mRNA = Messenger RNA; MOA =行动方式； UPCR =尿蛋白/肌酐比； SC =皮下； Q4W =每4周一次； Gn =肾小球肾炎； ASO因子B与Ionis Pharmaceuticals合作
