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投资者概况表2024年6月
经导管主动脉瓣置换Edwards是经导管心脏瓣膜替换技术的全球领导者，该技术专为主动脉膜的最小侵入性替换。爱德华兹·萨皮恩（Edwards Sapien）的瓣膜家族，包括爱德华兹·萨皮恩（Edwards Sapien）3，爱德华兹·萨皮恩（Edwards Sapien）3 Ultra和爱德华兹·萨皮恩（Edwards Sapien）3 Ultra Resilia Systems，是基于导管的方法，用于治疗患有严重症状性主动脉st虫的患者。已验证的Sapien瓣膜家族在75多个国家 /地区可用，是世界上植入最广泛的经导管心脏瓣膜，自推出以来，有超过一百万的患者生命受到影响。Edwards最近推出的Sapien 3 Ultra Resilia系统具有Resilia，这是一种具有独特的抗计算特性的高级组织技术类别，进一步提高了Sapien 3平台的性能。这项技术建立在爱德华兹（Edwards）在组织技术和耐用性方面的40年领导力。Sapien 3 Ultra Resilia系统也是唯一提供干组织储存的经导管心脏阀。此外，Edwards Sapien 3 System和Alterra系统为先天性心脏病患者替换肺动脉瓣的最低侵入性选择。下一代Sapien X4系统正在开发中。在其他患者人群中，我们的TAVR设备的Sapien投资组合进行的研究也在继续注册。
Krishna Manohar Soman Rema 博士
Krishna Manohar Soman Rema 博士 (SR) (1956-2022) 是一位开创性的先天性心脏外科医生和鼓舞人心的教育家，他毕生致力于推进儿科心脏护理和指导下一代外科医生。他在喀拉拉邦的 Sree Chitra Tirunal 医学科学与技术研究所接受了心脏外科培训，并在那里担任了 20 年的教师，为 Chitra 心脏瓣膜的开发做出了重大贡献。他的职业生涯还包括在马德拉斯医疗团、边境生命线医院和班加罗尔怀特菲尔德的 Sri Sathya Sai 医院任职。Krishna Manohar 博士最持久的贡献是他为哈里亚纳邦帕尔瓦尔的 Sri Sathya Sai Sanjeevani 国际儿童心脏护理和研究中心建立了心脏外科服务，该中心是向贫困儿童提供免费先天性心脏手术的医院网络的一部分。在他的领导下，这些中心在十年内进行了超过 22,000 次开胸和介入手术，取得了出色的效果。作为一名杰出的导师，Krishna Manohar 博士为心脏外科手术引入了变革性的 ABCD 框架，强调适应性、合作、同情心和纪律。他采用了创新的教学方法，例如“手工制作自己的心脏”技术，为学员简化复杂的概念。他的奉献精神得到了认可，获得了无数赞誉，包括 2023 年印度儿科心脏协会授予的终身成就奖。Krishna Manohar 博士的遗产通过他的学生和他帮助建立的机构得以传承，激励后代继续他的使命，为先天性心脏病 (CHD) 儿童提供高质量、可及的护理。
类治疗稀有骨病骨的治疗
哥本哈根，2024年5月28日。Boost Pharma是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发新型细胞疗法，今天宣布，它已向新投资者Industrifonden和Karolinska Development筹集了额外的资金。Boost Pharma正在为先天性疾病成骨肌发育局（OI）（OI）（也称为脆性骨骼疾病）开发一种一类潜在的基于开创性的细胞治疗，这种疾病以脆弱的骨骼，恒定骨折和骨骼变形为特征。这种新型细胞疗法基于具有高骨形成能力的间充质干细胞（MSC）。该治疗旨在直接在诊断后直接给药，无论是在出生前还是在出生后，在大多数骨折的生命早期就可以在生命的早期就具有一类潜在的优势。开发的OI疗法已在美国和欧盟接受了罕见的小儿疾病指定，并且处于临床1/2研究的最后阶段。研究结果将于2024年晚些时候宣布。“ Boost Pharma起源于总部位于斯德哥尔摩的Karolinska Institute的合作研究，这是细胞疗法研究的世界领导者。因此，让来自瑞典的两个主要投资者加入我们为那些患有OI的儿童带来潜在疗法的努力是非常令人鼓舞的。“该治疗在一个领域中具有独特的位置，目前没有治疗选择，我们很乐意将Boost Pharma包括在我们的投资组合中，” Karolinska Development首席执行官Viktor Drvota说。“ Industrifonden很荣幸地支持Boost团队开发一种疗法，这使人们希望改善与OI出生的儿童的生活质量。” Industrifonden校长Jonathan Ilicki说。
探索斯洛文尼亚，2022 年 12 月
在培养社会和环境可持续性意识方面仍然很成功。我们可以用“绿色 - 智能 - 创新”这个口号来总结这一切。尽管如此，在自我保护和恢复能力方面，我们坚持对外国影响持开放态度，并遵循我们已经与我们最大的贸易和投资伙伴（德国、意大利、奥地利、克罗地亚和法国）一起观察到的良好做法和方法。在“所有危机之母”随时可能袭击我们的时候，建立相互（国际）恢复能力似乎是最好的计划。而且，由于在邻国甚至全世界发明、创造和营销优质产品并不容易，成功的斯洛文尼亚企业家和开发商在利基领域和活动中发挥了高度专业化的牌。在制药和化学、汽车及相关行业、机械工程、机械和金属、电气和电子、健康和医疗设备以及 ICT 等关键行业，开发吸引外国合作伙伴的创新产品和解决方案至关重要。交叉和突破领域包括智能工厂、机器人技术的概念，如果您愿意的话，还包括农作物昆虫的数字监测或可持续时尚以及我们希望有一天在火星上建造的充气温室。力争做到最好，这使我们能够向瑞典出口特种钢，并建立和主办第一个全球（联合国环境规划署）国际人工智能研究中心，以及开发从加密技术转向现实世界的区块链技术。所有这些都表明，在您的供应链中间环节拥有斯洛文尼亚合作伙伴可能是优化您的产品、服务和业务的绝佳选择。当然，我们也希望在链条的末端，在最终产品品牌方面首屈一指，这也是我们的目标。所以请浏览这本杂志，我希望它不仅能让您了解斯洛文尼亚在商业方面的卓越表现，还能给您带来惊喜。当然，在您与斯洛文尼亚人直接接触时，不要忘记称赞我们在（某些）运动方面的表现有多么出色，以及我们的天性有多么纯洁。n
印度东北部一家教学医院的先天性畸形设施数据分析——一项观察性研究作者
医院，阿加尔塔拉，特里普拉邦，印度。 通讯作者：Abhijit Shil 博士，助理教授，妇产科，AGMC & GBP 医院，阿加尔塔拉，特里普拉邦，印度；电子邮件：drabhijitshil30@gmail.com 手稿提交 – 2022 年 10 月 1 日 同行评审完成 – 2023 年 7 月 5 日 接受 Epub – 2023 年 7 月 10 日 署名-非商业性分发 – 相同方式共享 4.0 国际（CC BY-NC-SA 4.0） 摘要：背景：出生以来的结构和功能异常，包括宫内生活期间的身体代谢紊乱，被定义为先天性出生缺陷或先天性畸形。这些是发达国家和发展中国家婴儿死亡的主要原因。它们可以在产前诊断，也可以在出生后识别。先天性异常与多种产妇风险因素有关。目的：本研究旨在确定先天畸形的范围。方法：本研究基于 2019 年 7 月至 2021 年 6 月 AGMC 和 GBP 医院妇产科所有患有各种先天畸形的新生儿的住院记录。分析数据以找出先天畸形的百分比和相关风险因素。P 值被认为小于 0.05。结果：在 10274 次分娩中，有 121 名婴儿被发现患有先天畸形。64.46% 的病例发生在 20-30 岁年龄组。42.97% 的病例在 20 周后被诊断出来。先天畸形的存在与妊娠结果之间存在显着相关性。肌肉骨骼畸形发生率较高（35.53%），其次是中枢神经系统畸形（31.40%）和胃肠道缺陷（23.97%）。结论：先天性畸形是危及生命的疾病。它们是发达国家和发展中国家新生儿死亡的主要原因。母亲危险因素与各种先天性畸形有关。先天性畸形的模式对于早期诊断和决定未来处理伴有致命畸形的复杂妊娠非常重要。关键词：先天性畸形、死产、死亡率。
先天性心脏病的社会认知和行为结果：概况和神经精神病合并症
自闭症谱系障碍在先天性心脏病（CHD）的儿童中比普通人群更为普遍。没有诊断自闭症的CHD儿童也有神经发育和精神病障碍的风险增加。我们表征了CHD儿童的社会和行为成果，并检查了神经发育和精神病合并症。未经诊断为自闭症的儿童接受了婴儿的心脏手术。父母报告评估了社会交流，异常行为，自我调节，焦虑和执行功能（EF）。神经心理学测试评估心理理论（TOM），工作记忆和言语理解。结果与规范数据进行了比较。线性回归估计为父母报告的分数和TOM能力作为结果。预测因子是焦虑症状，父母报告的EF和工作记忆评分。协变量是年龄，父母教育，多动症诊断和言语理解。鉴定出与临床相关的合并症（n个儿童评分≥1SD低于规范）。实际上参加了56名儿童（10.8±1.8岁）。与规范相比，患有CHD的儿童汤姆（Tom）受损，更异常的行为（p = .002）和较少的自我调节（p = .018），但社交交流更好（p = .014）。“类似自闭症的”特征与焦虑症状呈正相关（ß（95％CI）= 0.28（0.08-0.49），p = .008）和较差的工作记忆（ß（95％CI）= -0.36（-0.36（-0.59-0.13），P = .003），P = .003）。存在共存焦虑和EF受损的高风险，这可能会增加疾病负担。在22名表现出临床相关的社会和行为评分的儿童中，有21个也表现出焦虑症状（n = 4），EF受损（n = 7）或两者（n = 10）。没有诊断自闭症的CHD儿童的异常行为，自我调节较低和汤姆受损。需要采取针对性的治疗干预措施，以减少这些儿童的长期社会心理风险。
AB科学
AB Science成立于2001年，是一家临床阶段的公司，该公司设计和开发其自身的治疗分子，并专门研究化学合成的分子，尤其是酪氨酸激酶抑制剂，尤其是酪氨酸激酶抑制剂，这是一类用于细胞内信号通路的药物。ab科学已经开始使用Masitinib进行的一系列临床试验，Masitinib是一种有选择地抑制试剂盒，CSF1R酪氨酸激酶的分子，从而调节了肥大细胞和巨噬细胞的活性，在先天性免疫的前线上，涉及许多神经变性和炎症界面。在神经退行性病理中，例如肌萎缩性侧面硬化症（ALS），多发性硬化症（MS）的进行性形式和阿尔茨海默氏病（AD），动员的是马斯蒂尼尼替尼的抗神经性炎症和神经保护作用。肥大细胞的参与开辟了马斯替尼的另一个适应症，例如懒惰的全身肥大症（MSI），肥大细胞激活综合征（MAS），以及镰状细胞贫血（SCD）。Masitinib在共依替尼和转移的前列腺癌中有资格获得多西他赛的发展。AB科学已经处于非常高级的阶段，因为Masitinib处于III阶段，即注册前的最后阶段，在4个指示，ALS，MS，AD和MSI的渐进形式。此外，该公司基于初始IIB研究，与两名监管机构（加拿大EMA，加拿大EMA，加拿大EMA）进行了有条件的Masitinib注册。AB科学还基于微管破坏稳定分子（MDMS）开发了一个新的血液肿瘤学平台。AB8939目前处于该平台的第一个化合物中，它在AML中的开发中结合了几个优势，即能够克服“多药抗性”的机制，这种能力不通过骨髓过氧化物酶导致的能力，骨髓氧化酶，最终与参考治疗的强大的同义效应，azacitine。
患者相似性网络（CHDMAP）预测先天性心脏外科手术后的结局：发展和验证研究
背景：尽管基于证据的医学提出了个性化的护理，以考虑最好的证据，但在许多实际临床情况下，它仍然无法解决个人治疗，因为情况的复杂性不适用可用的证据。“基于医学的证据”（MBE）提出了大数据和机器学习技术，以从现实世界中的临床实践中从适当匹配的患者中得出治疗反应。但是，将这个概念框架转化为实践中仍然存在许多挑战。目的：本研究旨在将MBE概念框架从技术上转化为实践，并评估其在先天性心脏病（CHD）手术后为结果提供一般决策支持服务的表现。方法：收集了4774个CHD手术的数据。使用自然语言处理技术从每个超声心动图报告中提取了总共66个指标和所有诊断。结合了一些基本的临床和手术信息，每个患者之间的距离通过一系列计算公式进行测量。受结构映射理论的启发，不同维度之间距离的融合可以由临床专家调节。除了支持直接类似推理外，还可以基于类似患者来构建机器学习模型以提供个性化的预测。提出并开发了一个名为CHDMAP的CHD的患者相似性网络（PSN），以根据MBE方法提供一般决策支持服务。结果：使用256例CHD病例，对2种不同类型的术后预测预测任务进行了评估：二进制分类任务，以预测术后并发症和多个分类任务，以预测机械通风持续时间。与3位临床医生的平均表现相比，PSN提供的大多数相似患者的简单民意调查可以实现更好的预测结果。使用从PSN获得的类似患者构建逻辑回归模型可以进一步改善这两个任务的性能（接收器操作角色下的最佳区域 -
牙颌畸形及其在修复实践中的处理
摘要 牙颌畸形包括多种骨骼和牙齿差异，可严重影响患者的口腔功能、美观和整体生活质量。这些畸形可能由先天性、发育性或后天性因素引起，每种因素都会增加诊断和治疗的复杂性。唇腭裂和遗传综合症等先天性疾病通常会导致严重的颅面异常。发育障碍，包括激素失衡和营养不良，会进一步加剧这些疾病。此外，创伤、感染和肿瘤在后天性牙颌畸形的病因中起着关键作用。有效管理修复学中的牙颌畸形需要采用多学科方法，整合正畸学、口腔颌面外科和先进的修复技术。诊断方面的进步，包括 3D 成像和数字工作流程，有助于精确规划和定制修复解决方案。正畸治疗和正颌手术对于纠正骨骼差异和为修复康复奠定稳定的基础至关重要。术后修复干预涉及使用高强度陶瓷、氧化锆和生物相容性植入材料来恢复牙齿功能和美观。技术进步彻底改变了修复实践。计算机辅助设计和计算机辅助制造 (CAD/CAM) 技术可以精确设计和制造假体组件，从而提高治疗的可预测性和效率。微创技术的发展，例如引导式种植手术和激光应用，降低了手术侵入性并改善了患者的治疗效果。数字工具和先进材料的整合显著提高了假体修复的精度、耐用性和美观性。总体而言，修复技术和材料的进步极大地改善了牙颌畸形的治疗，为患者提供了更好的功能和美观效果。持续的创新和研究对于解决与这些畸形相关的复杂挑战至关重要，最终可以提高修复实践中的患者护理和治疗效果。
如何使用大理石文档 7-24-20
早期发现和早期干预对自闭症儿童的一生都有影响。如果自闭症的早期迹象没有及早发现，可能会对大脑发育产生连锁反应，导致严重的社交、语言和认知缺陷以及挑战性行为。通过及早发现自闭症，您可以尽早进行干预并指导孩子的成功。研究表明，自闭症儿童每周应至少花 25 个小时积极有效地参与有意义的学习活动，以改善结果。这听起来很多，但通过利用您已经在进行的活动，每天零零星星地花几个小时就可以为自闭症儿童提供所需的强度。重要的是您的孩子在每一刻和每一项活动中的学习投入程度。重要的是要关注一天中分散的各种活动，以支持孩子的积极参与并促进跨活动的学习概括。左边的单个弹珠代表您每周与早期干预提供者在一起的时间，这是大多数家庭在孩子进入幼儿园之前接受早期干预的时间。右边的罐子里有 167 颗弹珠，代表到下一次干预之前还有 167 个小时。最重要的是您在两次干预之间的时间——与每周只有一个小时甚至几个小时的干预者相比，您可以为孩子的成功做出更大的贡献。试图让您的孩子每周参与 25 个小时似乎令人难以承受。但请考虑一下，167 颗弹珠中的 25 颗弹珠只占 15%。因此，您还有时间做您一周需要做的所有其他事情。此图表显示了如何安排 25 个小时。随着这成为第二天性，您将能够在您已在做的大多数活动中支持孩子的学习，从而更容易达到所需的强度。您的早期干预提供者每周与您在一起的一个小时最好用来指导您，与您一起找出如何在您每天已在做的活动中增加学习机会。