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World File Search System性贫血
“附表 A” 招聘机构 - 美国海军工程司令部太平洋司令部
- 言语障碍 - 脊柱异常（脊柱裂或脊柱侧弯） - 非瘫痪性骨科障碍 - HIV 阳性/艾滋病 - 病态肥胖 - 神经系统疾病（偏头痛、帕金森病、多发性硬化症） - 抑郁症、焦虑症或其他精神疾病。 - 血液病（镰状细胞性贫血、血友病） - 糖尿病 - 肝病 - 骨科疾病或骨关节炎 - 肺部或呼吸系统疾病（肺结核、哮喘、肺气肿） - 肾功能障碍 - 癌症（现在或过去病史） - 学习障碍或注意力缺陷多动障碍 (ADD/ADHD) - 胃肠道疾病（克罗恩病、肠易激综合征、结肠炎、乳糜泻、吞咽困难） - 自身免疫性疾病 - 酗酒史或吸毒史（但目前不使用非法药物） - 内分泌失调（甲状腺功能障碍） - 心血管或心脏疾病 “‘附表 A’ 计划有
开发了用触发性毛细血管扩张和RAD3相关的抑制剂Camonsertib
摘要◥目的：Camonsertib是telangiectasiaandrad3相关（ATR）激酶的高度选择性和有效的抑制剂。剂量依赖性贫血是一种与阶级相关的目标不良事件，通常需要剂量改良。个体患者的发展危险因素的发展贫血因素使选择“单一大小” ATR抑制剂（ATRI）剂量（ATRI）剂量和时间表变得复杂，这可能导致低贫血风险的患者中最佳的最佳治疗剂量。我们评估了是否可以鉴定出贫血的早期预测因素，以最终告知个性化的剂量模型方法。患者和方法：基于临床前观察结果以及对人口相关贫血的机械理解，我们确定了在多变量线性回归建模工具中探索的几个潜在因素，用于预测治疗的第22天（周期2）。
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阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的，威胁生命的疾病，可能影响任何年龄的人，尽管通常在年轻人中最常见于30年代和40多岁的年轻人。由于在磷脂酰肌醇聚糖A（PIG-A）基因中获得的突变而发生，因此导致了至关重要的末端补体抑制剂在细胞表面上的缺乏。在血细胞中缺乏这些蛋白质会触发不受控制的替代补体激活，这可能导致血细胞过早破坏（溶血症），溶血性贫血，血栓形成，最终导致死亡。PNH中的溶血分别以两种形式发生：在血管内（IVH）或血管外部（EVH）。IVH可以导致血栓形成，在补体抑制剂可用性之前，这是PNH患者死亡的主要原因。2，3
卡斯特尔的快速脱敏法作为主要的治疗方法......
具体而言，根据铂类 HR 的表型可推测其包括 I 型反应、细胞因子释放反应和混合反应，其中奥沙利铂的异质性最高，可引发细胞因子释放反应，表现为发烧、发冷、寒战、头痛、胸痛和/或背痛，同时伴有 IL-6 和 TNF-α 水平升高 [3]。与卡铂和顺铂不同，奥沙利铂还报道了免疫介导的溶血性贫血和血小板减少并发出血的病例 [4]。另一方面，紫杉烷可能通过 IgE 介导的机制、对嗜碱性粒细胞的直接作用或 IgG 介导的机制引起肥大细胞和/或嗜碱性粒细胞活化，从而导致补体活化和过敏毒素 (C3a、C5a) 的释放。紫杉烷在其商业制剂中含有乳化剂（聚乙氧基化蓖麻油
免疫功能低下的患者的营养方面
锌缺乏在这些患者中也很常见，这些炎症通过高消耗而重新分配了血清锌（15）。低水平的锌会伤害维生素动员。尽管对可用生化标记的锌水平的评估可能无效，但是如果锌或维生素A a血清水平不足，建议补充（15）。铁缺乏症在感染慢性贾第鞭毛病后可能会在患者中看到（11）。此外，其他因素如细菌过度生长，自身免疫性贫血和由炎症引起的慢性疾病可能解释了这种贫血（16）。最后，与健康组相比，硒缺乏症已显示出显着降低。硒通过螯合自由基并阻止核转录因子NF-KB激活来抑制促炎途径的激活。细菌感染与血清硒浓度的降低有关。以这种方式，补充硒可以改善缺陷（17）。
iptacopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿
Pegcetacoplan与NICE的PEGCETACOPLAN技术评估指南（TA778）一致。pegcetacoplan是每周两次通过皮下输注给药的C3抑制剂。临床专家指出，切换到Pegcetacoplan时通常会有良好的反应，但是有些残留贫血的人可能无法切换，因为这是一种自我管理的治疗方法。iptacopan是一种可以控制血管内和血管外抽血的近端补体抑制剂，是每天两次口服治疗。该公司将IPTACOPAN定位为血液溶质性贫血成人PNH的一线治疗选择，并将其作为C5抑制剂治疗后患有残留贫血的成年人的PNH的二线治疗选择。委员会同意临床专家认为Ravulizumab是首选的C5抑制剂。因此，它得出的结论是，拉库鲁津单抗和佩格曲霉是最相关的比较器。
针对巴尔通体的潜在药物靶点的优先排序...
巴尔通体杆菌 (Bb) 是一种革兰氏阴性致病菌，可导致卡里翁病 (CD)，从而引起溶血性贫血和皮肤病变。（1）这种感染是秘鲁、哥伦比亚和厄瓜多尔部分地区的地方病。它主要与贫困、气候变化和获得的少量财政支持有关。（2）这种疾病有两个不同的临床阶段。早期或急性期（奥罗亚热）症状包括发烧和严重贫血，通常在感染后约 60 天出现。如果不进行抗生素干预，此阶段对 40-88% 的患者来说是致命的，即使经过充分治疗，死亡率也会上升到 9-11%。慢性期或秘鲁疣的特征是出现皮肤疹，称为疣。此阶段很少致命，但病变可能会留下疤痕或出血，并且皮疹可能伴有发烧、头痛、淋巴结肿大、急性关节和骨痛。（3）
piezo1及其抑制剂 - 雷神 - 弗莱大学柏林
阳离子通道压电是在各种器官和组织中发现的一种关键的机械转换器，近年来已成为一种治疗靶标。随着这一趋势，已经发现并研究了几种压电抑制剂，并研究了潜在的药理特性。本综述概述了压电1的结构和功能重要性，并根据其作用机理讨论了压电1抑制剂的生物学活性。所讨论的化合物包括毒素GSMTX4，Aβ肽，某些脂肪酸，红色ruthenium和Gadolinium，dooku1，以及天然产物Tubeimoside I，Salvianolic Acid B，Jatrorrhzine和Escin。调查结果表明，压电1的表现可能与多种慢性疾病有关，包括高血压，癌症和溶血性贫血。因此，如许多体外和体内研究所示，抑制压电和随后的钙流入可能对各种病理过程产生有益的影响。然而，压电1抑制剂的开发仍在开始，还有许多机会和挑战尚待探索。
aplastic-anaemia.pdf
摘要简介：性障碍性贫血（AA）是一种罕见的骨髓衰竭疾病，其特征是骨髓性低细胞感与全年症。观察到亚洲AA的年发病率是欧洲和北美的两到三倍。自从引入免疫抑制治疗（IST）和同种异体干细胞移植（SCT）以来，严重AA的结果显着改善。我们对沙巴和砂拉越的成年AA人群进行了为期12年的多中心回顾性研究。材料和方法：从2006年1月至2017年1月至2017年12月，总共从相关地点的医院记录中确定了119名AA患者，从相关地点的医院记录，Sabah的女王伊丽莎白医院，沙拉瓦克综合医院，Sibu医院，Miri医院和砂拉越的Bintulu医院。结果：诊断时的中位年龄为46岁，来自卡达赞（Kadazan-Dusun）的沙巴（Sabah）的本地种族群体记录了41.2％的最高百分比，这可以通过HLA-DRB1*15：01的较高频率来解释，这是一个与AA的风险增加的艾勒尔（Alelle），在这个族裔中，这是一个与AA相关的Alelle。大多数患者（59.7％）接受环孢菌素（CSA）作为单一疗法或与其他非族人（例如Danazol）结合使用，Danazol（在48.7％的患者中提起），而其中三分之一（33.7％）接受了抗胸腺细胞（ATG）（ATG）（ATG）治疗或没有CSA和12.4％；所有AA患者的五年总生存期（OS）均为76.1％。老年患者> 60岁，患有严重疾病的患者的生存率较低。关键字：性贫血，流行病学，结果，沙巴和砂拉越结论：有必要进行一项前瞻性研究，以确定马来西亚AA患者的真实发生率，流行病学分布，治疗结果和总体存活。在东马来西亚建立同种异体SCT是必须使这种治疗疗法更容易被严重疾病患者使用并改善结果。
体内基因编辑的前景
近年来，基因编辑技术取得了长足进步，为治疗遗传疾病、改善疾病建模和增进我们对生物过程的理解提供了潜力。基因编辑最有潜力的方面之一是其在人类造血干细胞（HSC）中的应用，即血细胞的祖细胞，这可能会彻底改变白血病、镰状细胞性贫血和地中海贫血等血液病的治疗方法。传统的基因编辑方法通常提供体外培养，即分离干细胞，在体外进行编辑，然后移植回患者体内。虽然在许多情况下是有效的，但这一过程引发了人们对基因毒性的担忧，即有害基因变化可能导致癌症或其他不良影响。最近的进展表明，直接在活组织内进行基因编辑，而无需体外培养，可能通过避免与传统方法相关的基因毒性风险来提供更安全的替代方法。