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受到环境威胁的阿拉斯加原住民村庄的未满足需求：
在这样的报告中，知识的共同生产非常重要，因为目标是在地方层面创造变革。包括社区和主题专家在内的土著专家可以提供相关的框架、代表性语言和语气，链接关键点和概念，并协助在机构、治理和社会层面提升和转发建议的关键信息和行动。2021 年，本报告的初稿分发给了阿拉斯加当地、部落、联邦、州和非营利组织的多个社区和合作伙伴。我们收到了 46 位审阅者的评论，其中包括来自 11 个阿拉斯加原住民社区和 7 个阿拉斯加原住民组织的代表。所有评论都在当前草案中尽可能地得到解决。2022 年，我们为机构工作人员和社区工作人员及领导人举办了研讨会，以提供有助于重组报告的重要反馈。总计
系统性硬化症间质性肺病：未满足的需求和潜在的解决方案
系统性硬化症 (SSc) 或硬皮病是一种罕见、复杂的系统性自身免疫性疾病，病因不明，其特点是发病率高、死亡率高，常由间质性肺病和肺动脉高压等心肺并发症引起。尽管在阐明 SSc 发病机制所涉及的途径方面取得了重大进展，并且临床试验中测试的治疗靶点数量也越来越多，但这种疾病仍然无法治愈，尽管几种拟议的治疗方法可能会限制特定器官的受累，从而减缓疾病的自然病程。最近研究的一个具体重点是解决 SSc 相关间质性肺病全球管理方面大量未满足的需求，包括其发病机制、早期诊断、患者风险分层、适当的治疗方案和治疗反应监测，以及进展的定义和进展和死亡的预测因素。根据临床特征和分子特征对患者进行更精细的分层，识别具有不同临床轨迹的亚群，并实施未来临床试验的结果测量，也可以改善治疗管理策略，有助于避免与肺部受累相关的不良后果。
fosidol®免疫屏蔽未满足的医疗需求
创始人经过18年的研究，我们成功地从牛初乳中分离了纳米肽，并对患有癌症，传染病，艾滋病，猪流感和免疫疾病的受试者进行了全球临床研究，特别是针对基于独立艾滋病疗法模型的医疗需求，尤其是解决医疗需求。
UC Irvine 患者衍生的结直肠癌的人血管化微肿块模型概括了临床疾病 使用隐藏的Markov建模和揭示设计构想的隐藏模式 在针对CLL/SLL的目标治疗时代认识到未满足的需求：“过去是序言”（莎士比亚） 机器学习辅助高温储层热储能优化
准确地对肿瘤生物学进行建模并测试对患者衍生细胞的新疗法对于开发针对患者特定疾病的个性化治疗方案至关重要。血管化的微肿块（VMT）或“芝士肿瘤”是一种生理性临床前癌模型，它结合了天然人类肿瘤微环境的关键特征，可在透明的微富集平台中，可在体外快速药物筛查。在此，我们优化了使用新鲜的结直肠癌（CRC）活检和手术切除术来生成患者来源的VMT（PVMT）的方法，以测试单个患者水平的药物敏感性。响应标准化疗和TGF-βR1抑制作用，我们观察到来自6例患者活检的PVMT之间的异质反应，PVMT概括了肿瘤的生长，组织学特征，代谢异质性和实际CRC肿瘤的药物反应。我们的结果表明
委员会定义未满足的医疗需求和高未满足医疗需求的标准
图2。委员会提议的标准定义HUMN（法规）应用于过去四年中通过集中程序批准的孤儿指定的新的活性物质的群体； （1）与标准70.1（a）有关 - 是否授权产品用于疾病； （2a）与标准70.1（b）有关 - 该产品是有意义地降低了疾病发病率还是死亡率； （2B）与标准70.1（a/b）有关授权产品的条件有关 - 该产品是否会带来出色的治疗进步并导致疾病发病率或死亡率有效降低； *仅显示了仅显示适度福利的产品或被认为太过限制的数据
未满足的社会需求与2型糖尿病患者的二甲双胍使用
二甲双胍仍然是2型糖尿病（T2D）的第一线药物治疗。它负担得起，可广泛可用，并降低了全因死亡率风险。然而，对二甲双胍的依从性是次优的，二甲双胍不足会导致血糖控制不良（1）。术语“合规性”和“依从性”可能会污名化（2），而框架药物则是与个人责任和小型结构因素的作用相关的属性。尽管不利影响和对服用药物的不喜欢的因素是部分解释，但重要的是考虑其他导致次优的因素。此类因素的一类是由健康的社会决定因素（SDOH）导致的个人水平的需求（例如，粮食不安全，社会隔离） - 结构性，人口级别的因素（例如收入分布），这些因素（例如，收入分布）驱动T2d（3）个人的健康结果和差异。未满足的社会需求与T2D结局不良有关（即血红蛋白A 1C [HBA 1C]）（4,5）（4,5），包括各种途径，包括药物不足；但是，社会需求与二甲双胍使用之间的关系研究了。2021年对SDOH对所有药物类型遵守的影响的系统综述和荟萃分析，在T2D，
为什么心血管疾病中有许多未满足的医疗需求，而新认可的药物很少？
1个心脏病学系，马斯特里赫特大学医学中心，心血管研究所Maastricht，P。Debyelaan25，6229 HX Maastricht，荷兰； 2哥本哈根大学卫生与医学科学系生物医学科学系，丹麦哥本哈根3B，哥本哈根2200； 3 Cardioologisches Centrum Bethanien，Agaplesion Bethanien Krankenhaus，德国法兰克福； 4意大利安科纳市马尔马大学医院马尔马理工大学心脏病学和心律失常诊所； 5瑞士卢加诺市Ente Ospedaliero Cantonale Cardiocentro Ticino Institute心脏病学系； 6生物医学科学学院，瑞士卢加诺大学意大利河della svizzeraUniversitàdellasvizzera； 7临床调查中心CIC 1402 Poitiers，Chu Poitiers，Inserm，2 Rue delaMilétrie，Poitiers，Poitiers 86021，法国； 8大学医院医院心脏病学系，法国86021的POITIERS RUE DE LARETRIE 2号； 9瑞典乌普萨拉乌普萨拉大学医院心脏病学系；瑞典乌普萨拉乌普萨拉大学医学科学系10； 11心脏部，皇家布罗姆普顿医院，盖伊和圣托马斯NHS基金会信托基金会，英国伦敦；英国Stevenage Lister Hospital的East和North Hertfordshire NHS Trust 12； 13 Fondazione Toscana Gabriele Monasterio心脏病学系，通过Moruzzi 1，Pisa 56124，意大利；和14 Hannover心律中心，德国汉诺威汉诺威医学院心脏病学和血管病学系
疫苗对未满足医疗需求的贡献
2023 年 9 月 2023 年 4 月 26 日，欧盟委员会发布了修订欧盟一般药品法规的提案，目标是确保获得负担得起的药品，满足未满足的医疗需求，支持欧盟制药业的竞争力、创新和可持续性，增强危机防范和应对能力，并解决药品短缺问题 1 。疫苗在实现这些目标中发挥着重要作用。作为修订药品一揽子计划的一部分，欧盟委员会旨在正式确定未满足的医疗需求的定义，并加强对 UMN 领域创新的激励。目前，尚无对 UMN 的既定统一定义，尽管 UMN 的概念在整个药品生命周期和价值链中都有使用，例如引导公共资金用于研发、确定 PRIME 资格、加速评估、有条件的监管批准和孤儿药指定。行业管道中有 100 种候选疫苗，旨在应对当前和未来的挑战 2 。我们呼吁一个广泛、包容、以使命为导向的 UMN 概念，以科学和社会需求的发展为出发点，涵盖从预防到护理的创新需求，真正造福个人、公共卫生、医疗系统、经济和整个社会。在本立场文件中，我们根据疫苗作为关键预防工具的独特方面、与实施疫苗接种计划相关的挑战、公共卫生层面、传染病和全球威胁的未知性质以及疫苗研究、开发、制造和供应过程的复杂性，提出了与 UMN 概念相关的其他考虑因素。认识到解决 UMN 的初级预防：疫苗和疫苗接种计划的独特方面疫苗接种被认为是我们这个时代最伟大的医疗干预措施之一，它挽救了数百万人的生命，并大大减少了全球疾病、残疾和不平等。在过去的一个世纪里，疫苗接种支持了健康和富有成效的社会的发展和维持，并将继续这样做。作为领先的具有成本效益的预防干预措施之一，疫苗接种显着减轻了传染病的负担，并在宏观经济层面产生了更广泛的积极影响 3 。
未满足的医疗需求：直接影响的人的案例研究
可用的唯一的阿尔茨海默氏病治疗可缓解暂时的症状；在欧洲没有可用于解决其进展或提供治疗方法的疾病改良治疗方法。随着人口迅速衰老的速度，广告是全球越来越多的公共卫生和社会关注。因此，未满足医疗需求一词在阿尔茨海默氏病中被大量使用，以倡导更多的研究投资。创新的药品计划（IMI）强调了广告作为主要优先事项，这导致了几个项目。这是一个适合公私合作伙伴关系的研究领域，因为它为利益相关者提供了机会，可以通过数十年的研究，他们犯的错误以及他们从多年失败的尝试开发疾病改良治疗的尝试中汇编的数据来汇集他们所学到的课程。
卵巢癌治疗进展及铂类耐药患者未满足的治疗需求：叙述性综述
观察 本综述总结了铂类耐药卵巢癌的当前和发展中的治疗前景，重点关注新型化合物的开发。生物和靶向疗法，如贝伐单抗和聚（ADP-核糖）聚合酶（PARP）抑制剂——最初在铂类耐药环境中获得批准，但后来被撤回——现在用于前期或铂类敏感环境，延长了铂类敏感的持续时间并推迟了非铂类药物的使用。维持治疗的使用增加以及强调在一线治疗之外使用铂类药物，很可能与患者在被指定为铂类耐药卵巢癌之前接受的铂类治疗线数增加有关。在这种当代环境下，最近对铂类耐药卵巢癌的试验大多结果不佳，自贝伐单抗联合化疗获批以来，没有一项试验对无进展生存期或总生存期产生临床显著影响。尽管如此，许多新疗法正在接受评估；初步结果令人鼓舞。重点关注生物标志物指导的治疗和患者选择可能会在寻找治疗铂耐药性卵巢癌的新疗法方面取得更大的成功。