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2024年5月28日,亲爱的CIRM申请审查小组委员会成员,我的名字叫乔纳森·布鲁姆(Jonathan Blum),在我退休后约一个月后,我在2020年被诊断出患有ALS。对于背景,我拥有UCSF的医学博士学位和博士学位,直到退休之前,我都是传染病专家和医院流行病学家。我的疾病进展相对较慢。我被所有事物要求对Acurastem的TRAN1-16013发表评论,以开发AS-241(一种针对UNC13A的ASO),就ALS患者是否可以接受鞘内治疗。我对公司或其产品没有犯罪兴趣,我对此评论没有任何赔偿,也没有从任何以后的产品中临床上替代贝尼西特。此外,我同意在Acurastem之前发表评论,或者一切都知道我的陈述将是什么,他们对我的陈述没有实质性的投入。换句话说,我的回应没有被樱桃挑选。除支持护理外,当前的ALS护理标准还涉及两种非常有限的效率药物。在第三阶段试验失败后,制造商刚刚从市场上删除了第三种药物。尽管正在取得许多科学的进步,但神经退行性疾病是一个艰难的目标,而且很有可能选择会在一段时间内保持限制。换句话说,地平线上没有奇迹药。尽管不可否认,鞘内治疗不如药丸方便,但我认为使用这种疗法并不是一个重大障碍。这样做有几个充分的理由。首先,鞘内治疗已用于其他严重疾病,例如白血病,脊柱肌肉萎缩或在我的sield真菌脑膜炎中。第二,鞘内反义疗法实际上已经用于SOD-1基因突变的一小组患者中的ALS,正是SiRST ALS治疗已被证明可以逆转该疾病。在这些患者中摄取鞘内的Tofersen的吸收非常高。第三,正在开发鞘内治疗,用于治疗其他神经退行性疾病,特定于Creutzfeldt-Jakob疾病,甚至被视为预防治疗,在症状发作之前,患有这种疾病的遗传形式的人。3月22日的《科学》杂志中有一篇不错的文章。最后,我自己的观点:我进行了许多腰椎穿刺,并观察了患者如何容忍。我还面临着疾病的渐进式残疾和某些死亡。毫无疑问,我愿意接受鞘内疗法作为试验的一部分,也可以作为批准的治疗方法。实际上,当我参加Healy ALS平台试验时,有50%的可能会被随机分配到一个需要两次诊断腰椎穿刺的手臂上,而且我毫不犹豫。尽管我最终被随机分配到不需要腰椎穿刺的手臂上,但我的观点是,对于患有沮丧的预后且治疗选择很少的疾病,我和其他患者可以接受。真诚的,乔纳森·布鲁姆(Jonathan Blum),医学博士,桑尼维尔(Sunnyvale)
碳水化合物的定性分析。碳水化合物的定性和定量测试。碳水化合物的定性和定量分析。碳水化合物定量分析。碳水化合物PDF的定性分析。碳水化合物是在动物和植物中都可以发现的复杂分子。它们的特征是其化学配方cn(H2O)N,其中n代表碳原子和水分子的数量。这些化合物通过氧化提供了能量,并用作储存的化学能源。除了作为主要能源外,碳水化合物还在细胞成分的合成中起着至关重要的作用。碳水化合物分为三个主要类别:单糖,二糖和多糖。单糖由包含3至7个碳的单个碳水化合物分子组成,而二糖是通过将两个单糖连接在一起而形成的。多糖由许多单糖单元组成。当我们食用碳水化合物时,它们在我们的体内分解,最终形成水和二氧化碳,释放出用于各种身体功能的能量。多余的碳水化合物可以在肝脏中存储为糖原或转化为脂肪。植物通过光合作用产生碳水化合物,该过程利用来自太阳的能量来从水和二氧化碳中构建这些化合物。单糖结构可以使用Fischer投影来表示,这显示了分子中每种手性碳的立体化学。这有助于轻松比较单糖结构。例如,葡萄糖和半乳糖是两个糖,它们的名称不同,因为它们在碳4。在溶液中,大多数单糖作为环状半含量存在,其中醛或酮基在同一分子的另一端与一个羟基反应。有两种主要形式的D-葡萄糖:α-D-葡萄糖和β-D-葡萄糖。这些结构在解决方案中不断互相互连。化学测试可以确定糖是否还原。还原糖含有一个游离的异源碳,该碳可以与Fehling的试剂(如Cu2+还原引起的红色变红)反应。Barfoed的测试相似,但与各种糖的反应不同。Seliwanoff的测试涉及脱水,并形成带有酮的樱桃红色复合物,而Aldose的反应较慢。化学测试还可以识别特定类型的碳水化合物。例如,碘形成带有淀粉的蓝色复合物,表明淀粉糖或其他螺旋盘绕的多糖。产生的颜色取决于多糖的结构和碘溶液的强度/年龄。与酵母配对时,许多碳水化合物可以进行发酵,从而产生乙醇和二氧化碳作为副产品。C6H12O6→2 CH3CH2OH + 2 CO2(G)发酵用于酿造啤酒和葡萄酒,在这里生产的酒精可作为所需的结果。但是,并非所有糖都可以用酵母作为食物来源。注意:有些测试需要热水浴。确定在存在酵母菌的情况下发酵哪些糖,哪些糖不得进行,您将进行一系列测试。发酵的证据将表现为二氧化碳气体的进化。在每个测试中,一个含有酵母和要测试的糖的溶液将被困在倒置的小试管中。几天后,检查测试管中的气泡形成。如果存在,则表明发酵发生。二糖和多糖暴露于酸或特定酶时可以水解。当水解二糖时,其产物是单个单糖。多糖在水解后产生葡萄糖,麦芽糖和葡萄糖的混合物。如果完全水解,则产品将是葡萄糖。在本实验中,您将水解蔗糖,然后测试是否存在还原糖。您还将水解淀粉并同时测试减少糖和淀粉。实验过程中始终戴安全护目镜。在实验的结论中,将所有废物处理在指定的无机废物容器中。在热板上加热几个烧杯,在需要时准备好它们。1。发酵:本部分描述了如何制备测试。大型测试管已被标记并填充了要测试的每个溶液。将一个小试管倒置在每个大型试管中,使其完全填充溶液。记录演示开始的日期和时间。接下来是Barfoed的测试!大型试管的每个顶部都被覆盖并倒置,以便内部的小试管完全充满溶液。加入并溶解到每个试管,0.5 g的碳水化合物样品,50 mL实验室水和0.02-0.03 g的酵母菌。检查小型测试管中的任何气泡。如果存在,则表明在反应过程中产生了气体,在管中发生了表示发酵。您的任务是进行一些观察!在实验的这一部分中,您将测试已知的葡萄糖,果糖,乳糖,蔗糖,淀粉的样品,并将其与未知成分样品进行比较。您将使用三种不同的测试:Fehling的测试,Barfoed的测试和Seliwanoff的测试。在Fehling的测试中,您将与6 ml溶液B混合6 mL溶液A,以创建Fehling的溶液。然后,在包含未知样品的每个试管中加入2 ml的该组合溶液,以及一些已知样品进行比较。将管子在沸水浴中加热5分钟,并观察发生的事情。如果您看到红色沉淀形式,则表示正反应。您将在每个试管中将每种溶液与3 mL barfoed的试剂混合1毫升。然后,将管子在沸腾的水浴中加热5分钟,观察发生的事情。如果看到红色沉淀形式,它也表示正反应。请注意沉淀出现需要多长时间。最后,您将使用Seliwanoff的测试!然后,加入4毫升Seliwanoff试剂并充分混合。记录您的观察结果!5。6。将每种溶液添加10滴以在包含未知样品的每个试管中测试,以及一些已知样品进行比较。在沸腾的水浴中加热管子,直到看到颜色变化(这可能需要大约10分钟)。记住要仔细观察并记录您做出的任何结果或观察结果!碘测试:我们将测试葡萄糖,果糖,乳糖,蔗糖,淀粉,水,并将其与未知成分样品进行比较。首先,将每种溶液的1 ml添加到7个标记的测试管之一中。然后,将3滴碘溶液添加到每个管中并混合。比较颜色并记录您的观察结果。水解:该部分分为三个部分(6A-C)。在6A中,我们将在试管中将0.5 mL 3 M HCl与5 ml的1%蔗糖溶液混合。在沸腾的水浴中加热20分钟,然后冷却并用1 M NaOH中和混合物,直到在pH纸上测试中性。将该溶液的8-10滴转移到小试管中。接下来,将1毫升Fehling溶液A与1 mL Fehling溶液B混合,然后将其添加到包含水解的蔗糖的小试管中。在沸水浴中加热几分钟。记录您的观察结果。6b:在这一部分中,我们将在试管中将3 ml的1%淀粉与0.5 mL HCl混合。在沸水浴中加热10分钟,然后冷却并用1 M NaOH中和混合物,直到在pH纸上测试中性。将该溶液的8-10滴转移到小试管中。在沸水浴中加热几分钟。2。接下来,将1毫升Fehling溶液A与1 mL Fehling的溶液B混合,然后将其添加到包含水解淀粉的小试管中。记录您的观察结果。6C:使用步骤6B的剩余溶液,将1 mL传递到小试管中,并加入3滴碘溶液。记录您的观察结果,并将它们与尚未水解的淀粉的结果进行比较。发布实验室问题:1。基于实验每个部分的结果,确定您的未知组件并解释原因。将蔗糖的Fehling测试结果与水解蔗糖的测试结果进行了比较。您的结果告诉您什么?3。重写文本:讨论了Fehling对淀粉和水解淀粉的测试的结果。此外,在淀粉和水解淀粉上进行的碘测试进行了比较。阐明了“还原糖”的概念。此外,检查了Seliwanoff测试和碘测试中的水的目的。绘制了α-D-Fructose和β-D-Fructose的结构图。 分析了一种与Fehling试剂,Seliwanoff的试剂和Barfoed的试剂反应的未知碳水化合物。 关于碳水化合物的结论是根据其反应得出的。 对蔗糖和乳糖,葡萄糖和淀粉的区分以及葡萄糖和果糖进行了区分的测试以及每种测试的解释。 最后,检查所有二糖都不会使用酵母进行发酵的原因。绘制了α-D-Fructose和β-D-Fructose的结构图。分析了一种与Fehling试剂,Seliwanoff的试剂和Barfoed的试剂反应的未知碳水化合物。关于碳水化合物的结论是根据其反应得出的。对蔗糖和乳糖,葡萄糖和淀粉的区分以及葡萄糖和果糖进行了区分的测试以及每种测试的解释。最后,检查所有二糖都不会使用酵母进行发酵的原因。(注意:重写文本在应用“添加拼写错误(SE)”方法时保持文本的原始含义和结构。)
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