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2024年5月28日，亲爱的CIRM申请审查小组委员会成员，我的名字叫乔纳森·布鲁姆（Jonathan Blum），在我退休后约一个月后，我在2020年被诊断出患有ALS。对于背景，我拥有UCSF的医学博士学位和博士学位，直到退休之前，我都是传染病专家和医院流行病学家。我的疾病进展相对较慢。我被所有事物要求对Acurastem的TRAN1-16013发表评论，以开发AS-241（一种针对UNC13A的ASO），就ALS患者是否可以接受鞘内治疗。我对公司或其产品没有犯罪兴趣，我对此评论没有任何赔偿，也没有从任何以后的产品中临床上替代贝尼西特。此外，我同意在Acurastem之前发表评论，或者一切都知道我的陈述将是什么，他们对我的陈述没有实质性的投入。换句话说，我的回应没有被樱桃挑选。除支持护理外，当前的ALS护理标准还涉及两种非常有限的效率药物。在第三阶段试验失败后，制造商刚刚从市场上删除了第三种药物。尽管正在取得许多科学的进步，但神经退行性疾病是一个艰难的目标，而且很有可能选择会在一段时间内保持限制。换句话说，地平线上没有奇迹药。尽管不可否认，鞘内治疗不如药丸方便，但我认为使用这种疗法并不是一个重大障碍。这样做有几个充分的理由。首先，鞘内治疗已用于其他严重疾病，例如白血病，脊柱肌肉萎缩或在我的sield真菌脑膜炎中。第二，鞘内反义疗法实际上已经用于SOD-1基因突变的一小组患者中的ALS，正是SiRST ALS治疗已被证明可以逆转该疾病。在这些患者中摄取鞘内的Tofersen的吸收非常高。第三，正在开发鞘内治疗，用于治疗其他神经退行性疾病，特定于Creutzfeldt-Jakob疾病，甚至被视为预防治疗，在症状发作之前，患有这种疾病的遗传形式的人。3月22日的《科学》杂志中有一篇不错的文章。最后，我自己的观点：我进行了许多腰椎穿刺，并观察了患者如何容忍。我还面临着疾病的渐进式残疾和某些死亡。毫无疑问，我愿意接受鞘内疗法作为试验的一部分，也可以作为批准的治疗方法。实际上，当我参加Healy ALS平台试验时，有50％的可能会被随机分配到一个需要两次诊断腰椎穿刺的手臂上，而且我毫不犹豫。尽管我最终被随机分配到不需要腰椎穿刺的手臂上，但我的观点是，对于患有沮丧的预后且治疗选择很少的疾病，我和其他患者可以接受。真诚的，乔纳森·布鲁姆（Jonathan Blum），医学博士，桑尼维尔（Sunnyvale）
2024年5月28日
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