预防带状疱疹(也称为带状疱疹)以及伴随而来的身体一侧(通常是脸部或躯干)的疼痛性皮疹和水疱。水疱通常会在 7 - 10 天内结痂,并在 2 - 4 周内完全消退。但是,对于某些人来说,皮疹消退后疼痛可能会持续数月甚至数年。建议 50 岁及以上的成年人使用,包括曾经患过带状疱疹或接种过带状疱疹疫苗的成年人。
1 印度大诺伊达,夏尔达大学基础科学与研究学院 (SBSR) 生命科学系,邮编 201310 2 印度北方邦,阿米蒂大学分子医学与干细胞研究中心 (AIMMSCR),邮编 201313 诺伊达,印度北方邦,Sec-125 3 英国伦敦德里,科莱拉尼,克罗莫尔路,阿尔斯特大学药学院与制药科学学院,邮编 BT52 1SA 4 印度大诺伊达,夏尔达大学工程与技术学院 (SET) 生物技术系,邮编 201310 5 英国桑德兰大学药学院,邮编 SR1 3SD,桑德兰,切斯特路 6 印度北方邦,勒克瑙,工程与技术学院,邮编 226021 7 印度索纳教育城,GD 戈印卡大学基础与应用科学学院生物科学系路,古尔冈,哈里亚纳邦,122103,印度 8 塞浦路斯大学生物科学系,纯科学与应用科学学院,塞浦路斯尼科西亚 9 埃及亚历山大法罗斯大学药剂学与制药技术系 10 阿联酋大学医学与健康科学学院药理学与治疗学系,邮政信箱 17666,阿联酋艾因 11 玛哈希达亚南德大学药剂学系,哈里亚纳邦罗塔克,124001,印度 12 斋浦尔国立大学药学院,斋浦尔,302017,印度 13 洛夫利专业大学药学院,旁遮普邦帕格瓦拉,144001,印度 14 国际医科大学 (IMU) 药学院生命科学系,马来西亚吉隆坡,57000 15澳大利亚新南威尔士州悉尼科技大学健康研究生院药学专业,2007 年 * 通讯作者:ankur.sharma7@sharda.ac.in ** 通讯作者:电话:+61 295 147 387;kamal.dua@uts.edu.au ‡ 作者贡献相同
摘要 遗传学、分子生物学和基因工程的成就彻底改变了现代医学:它们使我们认识和理解许多疾病的遗传基础,并为寻找通过修复缺陷基因进行治疗铺平了道路。近年来,基因治疗和基因治疗在儿童神经肌肉疾病方面取得的最大成功是:脊髓性肌萎缩症和杜氏肌营养不良症。这种现代治疗方法采用了多种技术,例如使用病毒载体进行基因运输、使用反义寡核苷酸和“小分子”进行基因表达修饰、以及使用 CRISPR-Cas9 系统进行基因组编辑,这些技术仍在研究中,但前景广阔。本文概述了 SMA 和 DMD 治疗方面的突破性疗法,以及在其他儿童神经肌肉疾病中研究的基因疗法。关键词:基因治疗、剪接修饰、神经肌肉疾病。
对复杂疾病(例如糖尿病)遗传基础的机械理解在很大程度上是由于影响疾病表型的渗透率和/或表现的遗传疾病改良剂的活性而难以捉摸。面对这种复杂性,单基因突变(单基因糖尿病)引起的罕见形式可用于模拟单个遗传因素对胰腺B细胞功能障碍的贡献和葡萄糖稳态的分解。在这里,我们回顾了蛋白质编码和非蛋白质编码遗传疾病修饰对糖尿病亚型发病机理的贡献,以及人类多能干细胞(HPSC)的生成,分化和基因组编辑的最新技术进步如何启用基于细胞疾病模型的发展。最后,我们描述了一种疾病修饰的发现平台,该平台利用这些技术使用诱导的多能干细胞(IPSC)鉴定出新的遗传修饰者,这些干细胞(IPSC)源自由杂合突变引起的单基因糖尿病患者。
在可再生能源的高渗透下,电网正面临着诸如生产延迟,风能和太阳能放弃等发展问题。随着可再生能源安装的持续增长,例如风能,光伏(PV)以及发电能力的增加,迫切需要在大规模上增加峰值负载和频率调节能力,以减轻大型可再生能源整合引起的消耗问题,然后需要大量的可再生能源集成,然后需要增加相关量和频率调节设备的发电企业。因此,峰值负载和频率调节企业必须对设备资产进行科学成本管理。本文介绍了生命周期成本的概念,发展和观点(LCC)在高估的可再生能源电网中的设备资产管理,并在设备资产管理过程中探究成本收集和估算方案。
肺癌是全球癌症相关死亡的主要原因,可以分为小细胞肺癌和非小细胞肺癌(NSCLC)。NSCLC是最常见的组织学类型,占所有肺癌的85%。NSCLC中常见的Kirsten大鼠肉瘤病毒癌基因(KRAS)突变与预后不良有关,这可能是由于对大多数全身疗法的反应不良,并且缺乏靶向药物。有关新的小分子KRAS G12C抑制剂,AMG510和MRTX849的最新发表的临床试验数据,表明这些分子可能有可能有助于治疗KRAS突变的NSCLC。同时,在免疫治疗过程中,在患有KRAS突变的患者中观察到了免疫效率。在本文中,综述了本文的发病机理,治疗状况,免疫疗法的进展以及KRAS突变NSCLC的靶向治疗。
在基因组医学时代,罕见的儿童神经系统疾病的诊断率正在上升。许多疾病无法治愈且会限制生命,这导致基因治疗的发展异常增长。预计到 2025 年,将有 20 种基因治疗产品获得美国食品药品监督管理局的批准。以病毒基因疗法为例,它被认为是 1 型脊髓性肌萎缩症患者的潜在单剂量治愈方法,同时却导致 2020 年三名患有 X 连锁肌管性肌病的男孩在接受高剂量基因治疗后死亡,那么基因治疗的现状如何?几十年来病毒基因治疗被大肆宣传的背后是什么?它是否影响巨大,但风险也很大?在这篇综述中,我们概述了病毒基因治疗的发展原则,并总结了基因治疗对儿童神经系统疾病治疗效果的最新临床证据。我们讨论了腺相关病毒和慢病毒载体、反义寡核苷酸、新兴的基因编辑方法以及该领域目前仍然面临的局限性。
遗传性或发育神经系统疾病(HND或DND)影响生活质量,并促进新生儿的高死亡率。大多数HND都是无法治愈的,人们对新的和有效的治疗方法受到人类脑部特殊的挑战的阻碍,人脑受到近乎易用的血脑屏障的保护。群集定期间隔短的短质体重复(CRISPR),这是一种基因编辑工具,是针对病毒的细菌防御系统重新使用的,有人被某些人吹捧为遗传性疾病的灵丹妙药。crispr加快了对HND的研究,使体外和体内模型能够模拟由遗传变异引起的人类生理学变化。在这篇综述中,我们描述了CRISPR的基本原理和工作原理以及为扩大其应用而进行的修改。然后,我们回顾了重要的基于CRISPR的研究,这些研究为HND的治疗(例如脆弱的X综合征和唐氏综合症)打开了新的门。我们还讨论了如何使用CRISPR来生成研究模型,以检查遗传变异和咖啡因疗法对发育中的大脑的影响。CRISPR的几个缺点可能排除其在诊所的使用,尤其是神经元细胞对基因编辑的不利影响以及CRISPR递送到大脑的不良效果的脆弱性。在总结综述时,我们提供了一些建议,以增强CRISPR的基因编辑效率,以及如何将其变成HND和其他脑部疾病的安全有效疗法。
收到日期:2020 年 9 月 8 日;修改稿收到日期:2020 年 11 月 24 日;接受日期:2020 年 11 月 26 日;J-STAGE 预发表于 2021 年 2 月 2 日在线发布 初审时间:38 天 千叶大学医学院呼吸内科,千叶(NT、SS、K. Tatsumi);西生会习志野医院肺动脉高压中心,习志野(NT);东京大学医学院医疗质量评估系,东京(H. Kumamaru);东京国际医疗福祉大学三田医院肺动脉高压中心(YT);濑户东正综合医院呼吸内科和过敏科(HT、TK、YK);神户药科大学临床药学系,神户(NE);日本铁路东京综合医院胸腔医学科,东京(YY、K. Tanaka);近畿大学医学院呼吸内科和过敏科,大阪(ON);北海道大学医院第一医学部,札幌(IT、HO、MN);长野红十字医院呼吸内科,长野(H. Kuraishi);神户大学医学院内科呼吸内科(Y. Nishimura);东京日本医学院医学院肺循环和呼吸衰竭高级医学科和呼吸内科,东京(H. Kimura);日本抗结核协会(JATA)福寿寺医院呼吸内科,东京(H. Kimura);(脚注续下页。)
动态系统理论通过识别有机体与环境之间的持续相互作用来改变我们对运动控制的理解。移动不再仅仅是作为对刺激模式的响应或先前意图的证明;运动取决于上下文,并因周围世界的持续动态而不断地重塑。虚拟现实是一种方法论变量,它使我们能够控制和操纵这种环境环境。存在大量文献,以支持视觉流,视觉条件和视觉感知对运动计划和执行的影响。在康复实践中,这项技术主要是用作动机和享受体育锻炼的工具。在实践中通常会忽略通过虚拟世界参数调节运动行为的机会。在本文中,我们介绍了实验室和其他实验的结果,表明通过不同的感官方式介绍虚拟世界的特定特征将改变平衡和运动行为。我们将讨论虚拟世界中的运动如何打开电动机计划过程的窗口,并向我们通知视觉和体感信号的相对权重。最后,我们讨论了这些发现应如何影响未来的治疗设计。