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CRISPR/Cas基因编辑技术治疗人类遗传性疾病的临床 ...
[1] Egger G，Liang G，Aparicio A等。人类疾病的表观遗传学和表观遗传疗法的前景。 自然，2004，429：457-63 [2] Varmus H.为基于基因的药物做好准备。 New Engl J Med，2002，347：1526-7 [3] Pogue RE，Cavalcanti DP，Shanker S等。 罕见的遗传疾病：诊断，治疗和在线资源的更新。 Div> Discov今天，2018年，23：187-95 [4] Fischer A，Cavazzana-Calvo M.遗传疾病的基因治疗。 Lancet，2008，371：2044-7 [5] Porteus M.基因组编辑：一种新的人类治疗方法。 Annu Rev Pharmacol Toxicol，2016，56：163-90 [6] Cox DBT，Platt RJ，ZhangF。治疗基因组编辑：前景和挑战。 nat Med，2015，21：121-31 [7] Barrangou R，Fremaux C，Deveau H等。 crispr提供了对原核生物中病毒的抗药性。 Science，2007，315：1709-12 [8] Deltcheva E，Chylinski K，Sharma CM等。 CRISPR RNA通过反式编码的小RNA和宿主因子RNase III成熟。 自然，2011，471：602-7 [9] Cong L，Ran FA，Cox D等。 使用CRISPR/CAS系统的多重基因组工程。 Science，2013，339：819-23 [10] Jinek M，Chylinski K，Fonfara I等。 适应性细菌免疫中可编程的双RNA引导的DNA内切酶。 Science，2012，337：816-21 [11] Maruyama T，Dougan SK，Truttmann MC等。 通过抑制非同源末端连接来提高精确基因组编辑的效率。 nat Biotechnol，2015，33：538-42 [12] Shmakov S，Smargon A，Scott D等。 快照：2类CRISPR-CAS系统。人类疾病的表观遗传学和表观遗传疗法的前景。自然，2004，429：457-63 [2] Varmus H.为基于基因的药物做好准备。New Engl J Med，2002，347：1526-7 [3] Pogue RE，Cavalcanti DP，Shanker S等。罕见的遗传疾病：诊断，治疗和在线资源的更新。Div> Discov今天，2018年，23：187-95 [4] Fischer A，Cavazzana-Calvo M.遗传疾病的基因治疗。Lancet，2008，371：2044-7 [5] Porteus M.基因组编辑：一种新的人类治疗方法。Annu Rev Pharmacol Toxicol，2016，56：163-90 [6] Cox DBT，Platt RJ，ZhangF。治疗基因组编辑：前景和挑战。nat Med，2015，21：121-31 [7] Barrangou R，Fremaux C，Deveau H等。crispr提供了对原核生物中病毒的抗药性。Science，2007，315：1709-12 [8] Deltcheva E，Chylinski K，Sharma CM等。CRISPR RNA通过反式编码的小RNA和宿主因子RNase III成熟。自然，2011，471：602-7 [9] Cong L，Ran FA，Cox D等。使用CRISPR/CAS系统的多重基因组工程。Science，2013，339：819-23 [10] Jinek M，Chylinski K，Fonfara I等。适应性细菌免疫中可编程的双RNA引导的DNA内切酶。Science，2012，337：816-21 [11] Maruyama T，Dougan SK，Truttmann MC等。通过抑制非同源末端连接来提高精确基因组编辑的效率。nat Biotechnol，2015，33：538-42 [12] Shmakov S，Smargon A，Scott D等。快照：2类CRISPR-CAS系统。2类CRISPR-CAS系统的多样性和演变。Nat Rev Microbiol，2017，15：169-82 [13] Makarova KS，Zhang F，Koonin EV。Cell，2017，168：328-328.e1 [14] Zetsche B，Gootenberg JS，Abudayyeh Oo等。CPF1是2类CRISPR- CAS系统的单个RNA引导的内切酶。 Cell，2015，163：759-71 [15] Ran Fa，Cong L，Yan WX等。 使用金黄色葡萄球菌Cas9的体内基因组编辑。 自然，2015，520：186-91 [16] Kim E，Koo T，Park SW等。 在体内基因组编辑中，带有弯曲杆菌的小Cas9直系同源CPF1是2类CRISPR- CAS系统的单个RNA引导的内切酶。Cell，2015，163：759-71 [15] Ran Fa，Cong L，Yan WX等。使用金黄色葡萄球菌Cas9的体内基因组编辑。 自然，2015，520：186-91 [16] Kim E，Koo T，Park SW等。 在体内基因组编辑中，带有弯曲杆菌的小Cas9直系同源使用金黄色葡萄球菌Cas9的体内基因组编辑。自然，2015，520：186-91 [16] Kim E，Koo T，Park SW等。在体内基因组编辑中，带有弯曲杆菌的小Cas9直系同源在体内基因组编辑中，带有弯曲杆菌的小Cas9直系同源
CRISPR/Cas9 基因编辑系统在食药用真菌中的研究进展
收稿日期：2021 - 08 - 18 基金项目：国家自然科学基金项目（31972059），国家现代农业产业技术体系资助（CARS - 20） 作者简介：刘笑天，男，硕士研究生，研究方向：食药用真菌遗传育种；E - mail ：sheltonliu@foxmail.com 通讯作者：赵明文，男，博士，教授，研究方向：食药用真菌遗传育种；E - mail ：mwzhao@njau.edu.cn
基于专利数据的植物基因编辑技术发展动态与竞争态势分析
突变或遗传工程，及其涉及的 DNA 或 RNA, 载体 ( 如质粒 ) 或其分理、制备 或纯化；所使用的宿主 Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engi- neering, vectors, e. g. plasmids, or their isolation, preparation or purifica- tion; Use of hosts therefor 酶；酶原；其组合物、制备、活化、抑制、分离或纯化酶的方法 Enzymes, e. g. ligases; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating, or purifying enzymes 微生物本身，如原生动物；及其组合物；繁殖、维持或保藏微生物或其组 合物的方法；制备或分离含有一种微生物的组合物的方法；及其培养基 Microorganisms, e.g. protozoa; Compositions thereof; Processes of propa- gating, maintaining or preserving microorganisms or compositions thereof; Processes of preparing or isolating a composition containing a microorgan- ism; Culture media therefor 具有多于 20 个氨基酸的肽；促胃液素；生长激素释放抑制因子；促黑激 素；其衍生物 Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Mela- notropins; Derivatives thereof 饲养或养殖其他类不包含的动物；动物新品种 Rearing or breeding animals, not otherwise provided for; New breeds of animals 包含酶、核酸或微生物的测定或检验方法；其组合物；这种组合物的测定方法 Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microor- ganisms; Compositions therefor; Processes of preparing such compositions
CRISPR/Cas9 基因编辑技术水稻育种应用的实验教学设计
浙江师范大学生命科学学院国家级生物学实验教学示范中心，浙江金华 321004 摘要：CRISPR/Cas9 基因编辑技术在作物育种中具有重要的应用价值，了解和掌握该技术将为生物学、农学及相关专业的学生从事科研和工作奠定坚实的基础。为将 CRISPR/Cas9 技术融入高校实验教学课程，设计了题为“利用 CRISPR/Cas9 技术增强水稻对白叶枯病的抗性”的创新教学实验。实验内容包括：
CR3010-S E.coli. CRISPR/Cas9 基因编辑试剂盒（单靶点）
5'-tcctaggtataAtaTaCtaAgtaAgcagggGACTAACATGTGGTGGTTTTTTAGAGCTAGAAATAGC-3'
CRISPR/Cas9基因编辑技术在阿尔茨海默病研究中的应用
[4] Kisilevsky R. 从关节炎到阿尔茨海默病：关于淀粉样变性发病机制的最新概念。Can J Physiol Pharmacol，1987，65：1805-15 [5] György B、Lööv C、Zaborowski MP 等人。CRISPR/Cas9 介导的瑞典 APP 等位基因破坏作为早发性阿尔茨海默病的治疗方法。Mol Ther Nucleic Acids，2018，11：429-40 [6] Zetterberg H、Mattsson N. 了解散发性阿尔茨海默病的病因。Expert Rev Neurother，2014，14：621-30 [7] Jack CR Jr、Knopman DS、Jagust WJ 等人。阿尔茨海默病病理级联动态生物标志物的假设模型。Lancet Neurol，2010，9：119-28 [8] Ittner LM、Ke YD、Delerue F 等。tau 的树突状功能介导阿尔茨海默病小鼠模型中的淀粉样蛋白 β 毒性。Cell，2010，142：387-97 [9] Muralidar S、Ambi SV、Sekaran S 等。tau 蛋白在阿尔茨海默病中的作用：主要的病理因素。Int J Biol Macromol，2020，163：1599-617 [10] Wang X、Wang W、Li L 等。阿尔茨海默病中的氧化应激和线粒体功能障碍。 Biochim Biophys Acta, 2014, 1842: 1240-7 [11] Grothe M, Heinsen H, Teipel SJ. 成年年龄范围内以及阿尔茨海默病早期阶段胆碱能基底前脑萎缩。Biol Psychiatry, 2012, 71: 805-13 [12] He Y, Ruganzu JB, Jin H, et al. LRP1 敲低通过调节 TLR4/NF- κB/MAPKs 信号通路加重 Aβ 1-42 刺激的小胶质细胞和星形胶质细胞神经炎症反应。Exp Cell Res, 2020, 394: 112166 [13] Huang HC, Hong L, Chang P, et al.壳寡糖减弱Cu 2+诱导的细胞氧化损伤和细胞凋亡，涉及Nrf2激活。Neurotox Res，2015，27：411-20 [14] Tomljenovic L. 铝和阿尔茨海默病：经过一个世纪的争论，是否存在合理的联系？J Alzheimers Dis，2011，23：567-98 [15] Shen H，Guan Q，Zhang X，等。阿尔茨海默病神经炎症的新机制：肠道菌群介导的NLRP3炎症小体的激活。Prog Neuropsychopharmacol Biol Psychiatry，2020，100：109884 [16] Ferreira-Vieira TH，Guimaraes IM，Silva FR，等。阿尔茨海默病：针对胆碱能系统。Curr Neuropharmacol，2016，14：101-15 [17] Scannevin RH。针对神经退行性蛋白质错误折叠障碍的治疗策略。Curr Opin Chem Biol，2018，44：66-74 [18] Giau VV，Lee H，Shim KH 等人。CRISPR-Cas9 的基因组编辑应用促进阿尔茨海默病的体外研究。Clin Interv Aging，2018，13：221-33 [19] Gupta D，Bhattacharjee O，Mandal D 等人。CRISPR-Cas9 系统：基因编辑的新曙光。生命科学, 2019, 232: 116636 [20] Makarova KS, Wolf YI, Alkhnbashi OS, et al.更新了
生命编辑基因编辑——随时随地进行编辑
双链断裂：双链断裂涉及核酸酶切割 DNA 的两条链，从而实现在切割位点的基因删除（敲除）或插入/修复（敲入）。我们的核酸酶的 PAM 多样性允许在基因组的几乎任何地方引入敲除或敲入编辑。碱基编辑：碱基编辑将一个核苷酸（碱基）转换为另一个核苷酸，而无需切割 DNA 的两条链。这是通过将经过修改以仅切割一条 DNA 链的核酸酶与编辑目标核苷酸的脱氨酶偶联来实现的。我们的模块化碱基编辑方法将我们的专有核酸酶和脱氨酶彼此偶联。
关于编辑
Victor Hugo C. de Albuquerque博士（IEEE的高级成员）是Teleformatics Engineering（DETI）/研究生课程的教授兼高级研究员，远程信息技术工程（PPGETI）的研究生课程（UFC）（UFC）（UFC）。 他曾在Paraíba联邦大学（UFPB，2010年）获得机械工程博士学位，并获得了PPGETI/UFC（UFC，2007年）的Teleforformatics工程硕士学位。 他在联邦技术教育中心完成了机电一体化工程的BSE（Cefetce，2006年）。 他具有生物医学科学和工程的经验，主要在应用计算，智能系统以及可视化和互动的研究领域，对模式识别，人工智能，图像处理和分析以及在生物信号处理，生物医学电路，生物医学电路和人类/人类/人类/人类/人类的互动和诸如动物的模型和美德的兴趣，以及生物信号处理，生物医学电路和人类脑电图和美德。 Victor教授是巴西生物医学工程学会（SBEB）的正式成员。 He is Editor-in-Chief of the Journal of Artificial Intelligence and Systems and Journal of Biological Sciences , as well as Associate Editor of the IEEE Journal of Biomedical and Health Informatics , Computers in Biology and Medicine , Frontiers in Cardiovascular Medicine , Computational Physiology and Medicine , Applied Soft Computing , IEEE Access , Frontiers in Communications and Networks , Computational Intelligence and Neuroscience , Measurement , IET Quantum 沟通 。Victor Hugo C. de Albuquerque博士（IEEE的高级成员）是Teleformatics Engineering（DETI）/研究生课程的教授兼高级研究员，远程信息技术工程（PPGETI）的研究生课程（UFC）（UFC）（UFC）。他曾在Paraíba联邦大学（UFPB，2010年）获得机械工程博士学位，并获得了PPGETI/UFC（UFC，2007年）的Teleforformatics工程硕士学位。他在联邦技术教育中心完成了机电一体化工程的BSE（Cefetce，2006年）。他具有生物医学科学和工程的经验，主要在应用计算，智能系统以及可视化和互动的研究领域，对模式识别，人工智能，图像处理和分析以及在生物信号处理，生物医学电路，生物医学电路和人类/人类/人类/人类/人类的互动和诸如动物的模型和美德的兴趣，以及生物信号处理，生物医学电路和人类脑电图和美德。Victor教授是巴西生物医学工程学会（SBEB）的正式成员。He is Editor-in-Chief of the Journal of Artificial Intelligence and Systems and Journal of Biological Sciences , as well as Associate Editor of the IEEE Journal of Biomedical and Health Informatics , Computers in Biology and Medicine , Frontiers in Cardiovascular Medicine , Computational Physiology and Medicine , Applied Soft Computing , IEEE Access , Frontiers in Communications and Networks , Computational Intelligence and Neuroscience , Measurement , IET Quantum 沟通 。此外，他曾是几本著名的期刊和许多国际会议的TPC成员的首席嘉宾编辑。