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基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的人类遗传疾病 ...
摘要 CRISPR/Cas9 系统 ( 常间回文重复序列丛集 / 常间回文重复序列丛集关联蛋白系统 ) 为靶向基因编辑提 供了强大的技术手段 . 利用序列特异性 sgRNA 的引导 , CRISPR/Cas9 系统能够精准地在目标 DNA 的确切位置导 入双链切口 . 与已有的基因编辑手段相比 , 该系统具有更优异的简便性、特异性和有效性 . 目前 , 大量涉及体内 外多物种的 CRISPR/Cas9 基因编辑研究已充分展示了该技术的巨大潜力 , 为基于该技术的疾病治疗研究和临床 应用带来了希望 . 基于 CRISPR/Cas9 基因编辑技术所介导的非同源性末端连接和同源性 DNA 修复作用 , 近期多 个研究工作已经成功应用该技术修复了包括点突变和基因组缺失等在内的遗传疾病相关基因组缺陷 . 本综述 将总结近期有关利用 CRISPR/Cas9 基因编辑技术治疗人类遗传性疾病的相关临床前研究进展 .
基于基因编辑技术的非人灵长类动物模型构建
[3] Cho J, Parks ME, Dervan PB. Cyclic polyamides for identification in the minor groove. Proc Natl Acad Sci USA, 1995, 92: 10389-92 [4] Shen B, Zhang J, Wu H, et al. Generation of gene- modified mice via Cas9/RNA-mediated gene hunting. Cell Res, 2013, 23: 720-3 [5] Mali P, Esvelt KM, Church GM. Cas9 as a versatile tool for engineering biology. Nat Methods, 2013, 10: 957-63 [6] Wang H, Yang H, Shivalila CS, et al. One-stepgeneration of mice carrymutations in multiple genes by CRISPR/Cas-mediated gene engineering. Cell, 2013, 153: 910-8 [7] Wood AJ, Lo TW, Zeitler B, et al.使用ZFN和TALEN进行跨物种靶向基因组编辑。科学，2011，333：307 [8] Moscou MJ、Bogdanove AJ。TAL效应子通过一种简单的密码控制DNA识别。科学，2009，326：1501 [9] Lo TW、Pickle CS、Lin S等人。使用TALEN和CRISPR/Cas9对进化多样化的线虫进行精确且可遗传的基因组编辑以设计插入和缺失。遗传学，2013，195：331-48 [10] Cho SW、Kim S、Kim JM等人。利用Cas9 RNA引导的核酸内切酶在人类细胞中进行靶向基因组工程。自然生物技术，2013，31：230-2 [11] Gaj T、Gersbach CA、Barbas CF第3。基于ZFN、TALEN和CRISPR/Cas的基因组工程方法。Trends Biotechnol，2013，31：397-405 [12] Brandsma I, Gent DC. DNA双链断裂修复中的途径选择：平衡行为的观察。
生成式AI 进军基因编辑领域
发表在预印本服务器bioRxiv 上 的论文尚未经过专家同行评审。预 计下个月，该公司将在美国基因和细 胞治疗学会年会上提交这篇论文。 与此同时，OpenCRISPR-1 或其变体 在多种生物体（包括植物、小鼠和人 类）中是否都能发挥作用还有待证 明。此外，技术的伦理和安全问题也 需要考虑。但令人兴奋的是，这些突 破性成果为生成式AI 开辟了一条新 途径，将对医学和健康领域产生广泛 影响，有望从根本上改变人们的基因 蓝图。
CRISPR/Cas9基因编辑技术安全性研究进展
Invest , 2021 , 41 ( 1 ): 1-7.[7] 中华医学会 , 中华医学会杂志社 , 中华医学会全科医学分会 , 等 .
靶向基因编辑技术在秀丽隐杆线虫中的应用
引用格式 : 陈向阳 , 冯雪竹 , 光寿红 .靶向基因编辑技术在秀丽隐杆线虫中的应用 .中国科学 : 生命科学 , 2018, 48: 266–277 Chen X Y, Feng X Z, Guang S H. Application of targeted genome-editing technologies in Caenorhabditis elegans (in Chinese).Sci Sin Vitae, 2018, 48: 266–277, doi: 10.1360/N052017-00250
基因编辑技术在作物育种中的应用与展望
收稿日期：2020 - 03 - 25 基金项目：国家统计生物新品种培育重大专项（2018ZX08003 - 03B） 作者简介：李树磊，男，硕士研究生，研究方向：植物分子生物学与基因工程；邮箱：lishuleilsl@163.com 通讯作者：王磊，男，博士，研究员，研究方向：作物功能基因组学；邮箱：wanglei01@caas.cn
基因编辑技术在作物育种中研究及应用
[52] Lin，C.S.，Hsu，C.T.，Yang，L.H.，Lee，L.Y.，Fu，J.Y.，Cheng，Q.W.，Wu，F.H. S.B.和Shih，M.C。 （2018）原生质体技术与CRISPR/CAS9诱变的应用：从单细胞突变检测到突变植物再生。 植物生物技术杂志，16，1295-1310。 https://doi.org/10.1111/pbi.12870和Shih，M.C。（2018）原生质体技术与CRISPR/CAS9诱变的应用：从单细胞突变检测到突变植物再生。植物生物技术杂志，16，1295-1310。 https://doi.org/10.1111/pbi.12870
利用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗β-地中海贫血的最新进展
dsDNA 或 ssODN 作为模板进行精确修复 , 而非同源末端连接 (NHEJ) 介导的随机修复可造成插入 、 缺失或突变 . ssODN: 单链寡核苷酸 ; dsDNA: 双链 DNA Figure 3 Two CRISPR/Cas9 gene editing strategies. Cas9 creates DNA double strand break at three bases upstream of the PAM sequence. Homologous recombination repair (HDR) mediates precise repair using dsDNA or ssODN as a template, while non-homologous end joining (NHEJ) -mediated repair can cause insertion, deletion or mutation. ssODN: Single-strand oligodeoxynucleotide; dsDNA: Double strand DNA
CRISPR基因编辑技术及其在眼科疾病中的应用进展
基金项目 (Foundation item) ： 深圳湾实验室基金 (21250071) 。 This work was supported by Shenzhen Bay Laboratory Foundation, China (21250071).
CRISPR/Cas CRISPR/Cas系统在寄生虫基因编辑系统在 ...
* 通信作者 E⁃mail: zhengbin@nipd.chinacdc.cn ; ORCID: 0000⁃0002⁃1768⁃7609 ［数字出版日期］ 2024⁃06⁃17 13:42:02 ［数字出版网址］ https://link.cnki.net/urlid/32.1374.R.20240613.1443.002