13:50-14:50 第 6 节 主席:Toya Ohashi 和 Hiromi Kanegae 先天性代谢错误的体内基因治疗 1) 针对罕见疾病患者正在进行的基因治疗临床试验的结果:MPS IIIa、GSDIa、OTC 缺乏症和威尔逊氏病 Eric Crombez – (Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 美国加利福尼亚州诺瓦托) 2) 通过在小鼠中表达血脑屏障穿透酶的 AAV 使 GM1 神经节苷脂储存完全正常化 Koki Matsushima (慈惠会大学医学院基因治疗系)
图3。干细胞分解和成熟到器官及其基因表达分析。(a)分离的细胞的代表性照片嵌入了胶状基质中,它们形成球体并以囊性,环形形态分化成肺类器官。嵌入式培养物被传递。(b)分化肺器官的基因表达分析表明,气道上皮细胞谱系富集,包括基础(TP63),纤毛(FOXJ1),分泌(SCGB3A2),Goblet(SPDEF)(SPDEF)和肺神经内分泌细胞(ASCL1)。nt:未测试。(c)分化肺类器官的基因表达分析表明肺泡上皮细胞谱系(SOX9),包括肺泡II型(ABCA3,SFTPB)和I型I型(Hopx)细胞。
多囊卵巢综合征 (PCOS) 影响 5% 至 10% 的育龄妇女,被认为是一种慢性病理,关于其发病机制的现有假设认为它是一种多基因综合征,雄激素及其受体的调节和作用以及胰岛素的作用和排泄都会发生变化。 2 型糖尿病的特征是一组代谢紊乱,其共同特征是因胰岛素作用或分泌缺陷而导致的高血糖。本研究的目的是通过文献综述证明多囊卵巢综合征 (PCOS) 与患者因胰岛素抵抗而患上 DM 2 的风险因素之间的关系,以及描述与之相关的其他病症的风险因素。该作品描述和分析了近几十年来发表的一些主要研究,这些研究展示了多囊卵巢综合征 (PCOS) 与患有该疾病的患者因胰岛素抵抗而患上 DM 2 的风险因素之间的关系,并描述了与之相关的其他病理的风险因素。主要目的是深化和强调多囊卵巢综合征(PCOS)与2型糖尿病(T2DM)之间的关系,并观察T2DM在PCOS中起致病作用。
3 另外,道具的展示顺序也是随机的。 4 由于10个项目中有4个被呈现,因此如果随机呈现,每个项目出现的次数可能会有所不同。因此,可以使用平衡的不完全区组设计(Louviere 和 Flynn,2010)来确保项目出现的频率相等。然而,由于本章的样本量非常大,达到 150,010(使用下面描述的计数方法),我们确定由于随机呈现而导致的出现次数差异很小。
急性呼吸窘迫综合征 (ARDS) 给医疗保健系统带来了沉重的负担,美国每年约有 20 万例确诊病例。ARDS 患者患有严重的难治性低氧血症、肺泡毛细血管屏障功能障碍、表面活性物质功能受损以及炎症途径异常上调,导致重症监护病房入院、住院时间延长和伤残调整生命年增加。目前,尚无治愈 ARDS 的方法或 FDA 批准的治疗方法。这项工作描述了基于工程化细胞外囊泡 (eEV) 的纳米载体的实现,用于将抗炎有效载荷以非病毒方式定向递送到发炎/受伤的肺部。结果表明,表面活性蛋白 A (SPA) 功能化的 IL-4 和 IL-10 负载 eEV 能够在体外和体内促进肺内滞留并减少炎症。早在接受 eEVs 治疗后 6 小时内,就观察到组织损伤、促炎细胞因子分泌、巨噬细胞活化、富含蛋白质的液体流入和中性粒细胞渗入肺泡空间的显著减弱。此外,代谢组学分析表明,eEV 治疗会导致发炎肺部代谢谱发生显著变化,从而驱动关键抗炎代谢物的分泌。总之,这些结果证实了源自真皮成纤维细胞的 eEVs 有可能通过非病毒传递抗炎基因/转录本来减少 ARDS 期间的炎症、组织损伤和损伤的发生率/进展。
肺移植中的抗真菌预防:对美国移植中心的调查。临床移植。2019;33:e13630。10. Segal B、Herbrecht R、Stevens D 等人。定义侵袭性真菌疾病临床试验中的治疗反应和研究结果:真菌病研究组和欧洲癌症研究与治疗组织的共识标准。临床传染病。2008;47:674-683。11. De Pauw B、Walsh T、Donnelly J 等人。欧洲癌症研究与治疗组织/侵袭性真菌感染合作组和国家过敏和传染病研究所真菌病研究组 (EORTC/MSG) 共识组对侵袭性真菌病的修订定义。临床传染病。2008;46:1813-1821。 12. Ljungman P、Boeckh M、Hirsch HH 等人。用于临床试验的移植患者巨细胞病毒感染和疾病的定义。临床感染病。 2017;64:87-91。 13.Hosseini-Moghaddam SM、Ouédraogo A、Naylor KL 等。发生率
▪吸烟是高收入国家慢性阻塞性肺疾病(COPD)的主要原因,约有70%的病例。戒烟是迈向改善肺部健康的第一步。▪患有COPD的人面临的肺癌风险明显更高。戒烟是降低这种风险并保护肺部健康的有力措施。▪心血管疾病和2型糖尿病是COPD患者的常见并发症。戒烟不仅可以改善COPD管理,而且还降低了发展这些共存条件的风险。▪烟草烟雾显着影响儿童的肺部生长和发育,从而增加了COPD后期的风险。政府应采取有效的烟草控制措施,以保护弱势群体。▪烟草业在尼古丁和烟草产品营销方面的积极策略专门针对儿童,青少年和年轻人。保护我们的年轻人免受这些有害策略的影响是重中之重。