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13:50-14:50 第 6 节主席：Toya Ohashi 和 Hiromi Kanegae 先天性代谢错误的体内基因治疗 1) 针对罕见疾病患者正在进行的基因治疗临床试验的结果：MPS IIIa、GSDIa、OTC 缺乏症和威尔逊氏病 Eric Crombez – (Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 美国加利福尼亚州诺瓦托) 2) 通过在小鼠中表达血脑屏障穿透酶的 AAV 使 GM1 神经节苷脂储存完全正常化 Koki Matsushima (慈惠会大学医学院基因治疗系)

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加利福尼亚州 50 MPS Toya 14 临床试验表达储存 Kanegae Hiromi 13 试验的氏病基因治疗进行正常化小鼠美国错误的 Ohashi IIIa 穿透缺乏症

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