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到目前为止，唯一获批的 CRISPR 疗法 CASGEVY 用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。然而，CASGEVY 是一种体外 CRISPR 疗法，从患者体内取出细胞并在体外进行编辑然后再重新注入，而 NTLA-2002 是一种体内 CRISPR 疗法，其中靶向基因编辑直接发生在体内。
基因编辑为患有遗传性疾病的人带来希望
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