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摘要 介绍 CRISPR – Cas9 基因编辑利用细菌防御机制，提供精确的 DNA 修饰，有望治愈遗传疾病。本综述严格评估了其潜力，分析了治疗应用、挑战和未来前景的证据。通过检查各种遗传疾病，评估其功效、安全性和局限性，强调医疗专业人员和研究人员需要彻底了解。认识到其变革性影响，系统评价对于知情决策、负责任的使用和指导未来研究以释放 CRISPR – Cas9 在实现遗传疾病治疗方面的全部潜力至关重要。方法 在 PubMed、Scopus 和 Web of Science 中进行全面的文献检索，确定了应用 CRISPR – Cas9 基因编辑治疗遗传疾病的研究，遵循系统评价和荟萃分析的首选报告项目指南。纳入标准涵盖针对各种遗传疾病的体外和体内模型，并报告疾病改变或潜在治愈的结果。质量评估显示偏倚风险一般为中度至高度。异质性阻碍了定量荟萃分析，促使对发现进行叙述性综合。讨论 CRISPR – Cas9 能够实现精确的基因编辑，纠正致病突变，为以前无法治愈的遗传疾病带来希望。利用遗传的表观遗传修饰，它不仅可以修复突变，还可以恢复正常的基因功能并控制基因表达。CRISPR – Cas9 的变革潜力有望实现个性化治疗，改善治疗结果，但必须严格解决道德考虑和安全问题，以确保负责任和安全的应用，特别是在具有潜在长期影响的种系编辑中。
CRISPR–Cas9 基因编辑：通过...治愈遗传疾病
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