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心血管疾病是全球发病率和死亡率的主要原因，其社会经济影响巨大。目前的治疗策略，如化合物药物或手术，往往受到限制。一方面，全身给药经常伴有不良副作用；另一方面，它们通常只能产生短期效果，需要每日摄入。因此，迫切需要新的治疗方法和概念。CRISPR-Cas9 基因组编辑的出现为纠正致病遗传突变带来了巨大的希望。由于此类突变通常非常罕见，因此纠正它们的基因编辑策略并不广泛适用于许多患者。值得注意的是，最近有证据表明，基因编辑技术也可以用于以有针对性、特异性和有效的方式破坏常见的致病信号级联，这提供了一种更普遍的方法。然而，仍有几个挑战需要解决，从编辑策略本身的优化到合适的传递策略，再到对编辑组件的潜在免疫反应。这篇评论文章讨论了重要的基于 CRISPR-Cas9 的基因编辑方法及其优缺点，并概述了它们在治疗心血管疾病方面的应用机会。© 2024 作者。由 Elsevier Inc. 出版。这是一篇根据 CC BY 许可开放获取的文章（http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）。
常见心血管疾病的基因编辑
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