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摘要 综述目的 在此，我们总结了临床前研究的主要发现，这些研究测试了编辑肝脏基因可以降低血浆低密度脂蛋白 (LDL) 胆固醇水平，从而降低动脉粥样硬化心血管疾病风险的概念。 最新发现 选择性递送成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR)/CRISPR 相关蛋白 9 (Cas9) 介导的针对前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 类型 9 (PCSK9) 的基因编辑工具到肝细胞，即通过封装到 N-乙酰半乳糖胺偶联的脂质纳米颗粒中，能够诱导小鼠和非人灵长类动物血浆 PCSK9 水平稳定降低约 90% 并同时降低 LDL 胆固醇水平 60%。小鼠研究表明，这项最先进的技术可以扩展到包括与血脂异常相关的其他靶点，例如血管生成素样 3 和几种载脂蛋白。摘要 使用基因编辑器有望在人类环境中降低血浆 LDL 胆固醇水平。然而，在这种方法取得临床成功之前，必须保证基因编辑的安全性。
基因编辑治疗高胆固醇血症
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