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CRISPR 是“成簇的规律间隔的短回文重复序列”的缩写,是一种编辑遗传物质的工具。通过载体将 DNA 导入细胞后,会有一个向导 RNA 找到需要编辑的 DNA 序列。然后,一种蛋白质(如 Cas 酶)会在向导 RNA 指示的位置切割 DNA。CRISPR 会移除、添加或更改 DNA 字母。然后,自然的 DNA 修复就会发生,使这种改变永久存在。

基因治疗

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