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¥ 4.0
单次给药即可实现的基因疗法彻底改变了许多患有脊髓性肌萎缩症、血友病和镰状细胞病等严重或致命疾病的患者的治疗可能性。在不到七年的时间里，美国食品药品管理局 (FDA) 批准的单剂量基因疗法数量从 0 增长到 17 种。1,2 许多基因疗法的变革潜力令人兴奋，但人们普遍担心其长期效益的持久性以及高价带来的短期财务冲击。基因疗法的价格现在已超过 300 万美元。3,4 虽然考虑到目前接受治疗的患者数量很少，以这种价格进行基因疗法的总成本尚未被证明对大额支付者来说是无法承受的，但针对更大规模人群的基因疗法获批势在必行。总而言之，预计到 2032 年，超过 12 个治疗领域的 85 种新型基因疗法将获得监管部门的批准。5 未来十年，美国用于这些治疗的标价估计为 350 亿至 400 亿美元，这引发了人们的担忧，即基因疗法将给预算带来压力，从而限制大型支付机构的医疗服务可及性，而规模较小的雇主、州医疗补助计划和区域卫生计划可能会发现，如果不对定价或支付方式进行一些修改，就无法在财务上提供医疗服务。6-10 因此，在激励创新与确保医疗系统和患者公平且负担得起的医疗服务之间取得适当的平衡，是所有医疗系统参与者的共同责任，这将需要克服巨大的挑战。
应对基因治疗费用的挑战
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