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过去十年来，由于美国食品药品监督管理局批准的商业基因疗法 Luxturna 取得了良好的效果，人们开始广泛考虑使用基因疗法治疗视网膜疾病。近年来，新一代测序、视网膜疾病分子发病机制研究以及与临床表型的精确关联等技术进步促进了全球各种疾病的基因疗法的发展，最近在印度也是如此。因此，人们正在进行大量研究，以正确选择载体、转基因工程以及可获得且具有成本效益的大规模载体生产。目前正在进行许多视网膜疾病特异性临床试验，因此有必要整理此类信息，以供科学界和临床界参考。在本文中，我们概述了现有的基因治疗研究，这些研究来自对 PubMed、Google Scholar 和 clinicaltrials.gov 来源的广泛搜索。这有助于更好地了解这项尖端技术的基本方面以及有关当前针对多种不同情况的临床试验的信息。这些信息将对目前使用/研究的视网膜疾病个性化治疗方法提供全面评估。
视网膜疾病的基因治疗：从遗传学到治疗
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