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摘要 人们对基因治疗领域的兴趣和投资重新燃起，这主要归因于病毒载体技术的进步。这促使美国食品药品管理局最近批准了第一种专门针对由单个基因突变引起的疾病的基因治疗产品。LUXTURNA™ 是一种将 RPE65 基因的功能性版本引入视网膜细胞的治疗方法。它用于治疗与双等位基因 RPE65 突变相关的视网膜营养不良症，这是一种导致失明的疾病。由于对眼部疾病的遗传原因以及使其适合局部基因治疗的眼部区域的具体特征有了更好的了解，一些新的基因治疗计划正在开发中。这些计划旨在解决遗传性视网膜疾病以及其他眼部疾病。在这篇综述中，我们研究了越来越多的讨论眼部基因治疗产品的创造和进步的文献。我们特别关注靶标和载体的选择，以及它们开发中涉及的化学、生产和法规。
基因治疗在药物干预中的应用
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