机构名称：
¥ 1.0
向导 RNA 定位 TTR 基因，蛋白质进行编辑以将 TTR 基因从 DNA 序列中完全移除。这种方法是在体内进行的，这意味着它是通过注射进入体内的。病毒载体将遗传物质带入细胞，CRISPR Cas9 指示肝细胞停止制造导致有害淀粉样蛋白沉积的 TTR 蛋白。
ATTR 的基因治疗
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