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有多种方法可以传递治疗基因来治疗遗传病或其他疾病，具体取决于传递遗传信息的方式。对于某些疾病，治疗基因直接传递到患者体内（体内基因治疗），通常使用病毒载体将遗传物质（DNA 或 RNA）运送到靶细胞或组织。这种基因治疗的一个关键挑战是确保治疗基因准确地靶向正确组织内的正确细胞，并有效地传递到数百万个细胞，而不会破坏邻近细胞的功能。同样重要的是确保插入的基因产生足够数量的所需蛋白质，以有效治疗医疗状况或遗传病。此外，治疗基因还需要一种可以进入细胞而不会引起免疫系统有害反应（有时是致命反应）的传递载体。这些障碍代表了成功实施基因治疗的关键方面。
澳大利亚基因相关治疗研究的重点
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