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成簇的规律间隔的短回文重复序列...
摘要：CRISPR/Cas 最初于 35 年前在大肠杆菌中被发现，是一种防止病毒（或其他外源）DNA 入侵基因组的防御系统，它开创了功能遗传学的新时代，并成为生命科学所有分支领域的一种多功能遗传工具。CRISPR/Cas 以简便快速的方式彻底改变了基因敲除方法，但它在基因敲入和基因修饰方面也非常有效。在海洋生物学和生态学领域，该工具在“暗”基因的功能表征和基因旁系同源物的功能分化记录中发挥了重要作用。尽管它非常强大，但仍存在一些挑战，阻碍了一些重要谱系中功能遗传学的进展。本综述探讨了 CRISPR/Cas 在海洋研究中的应用现状，并评估了迅速扩大这一强大工具的部署以解决无数基础海洋生物学和生物海洋学问题的前景。
成簇规律间隔短回文基因编辑技术
摘要 利用CRISPR-Cas9技术开展遗传疾病治疗已取得重大进展。本文讨论了 CRISPR-Cas9 的历史和工作原理，重点介绍了其在遗传疾病治疗中的应用。这项研究的重点包括囊性纤维化、地中海贫血和杜氏肌营养不良症等疾病。利用 CRISPR-Cas9 进行基因治疗涉及编辑特定基因以纠正致病突变，从而开辟更有效治疗的可能性。然而，该技术的使用存在各种障碍，例如可能出现脱靶效应、伦理问题和长期安全性。然而，人们正在努力提高 CRISPR-Cas9 的特异性和准确性，以便开发有效的递送方法和提高安全性成为研究的主要重点。未来，CRISPR-Cas9 可能成为一种更具针对性和个性化的基因疗法，为在分子水平上治疗遗传疾病开辟机会，并为以前难以治疗的疾病提供替代疗法。此外，该技术还有可能早期预防遗传疾病并开发更实惠的基因疗法。跨学科合作是优化 CRISPR-Cas9 潜力的关键，以确保开发出符合伦理道德且有益于未来人类健康的遗传疾病疗法。关键词：CRISPR-Cas9，遗传病，基因编辑技术，基因治疗
基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的人类遗传疾病 ...
摘要 CRISPR/Cas9 系统 ( 常间回文重复序列丛集 / 常间回文重复序列丛集关联蛋白系统 ) 为靶向基因编辑提 供了强大的技术手段 . 利用序列特异性 sgRNA 的引导 , CRISPR/Cas9 系统能够精准地在目标 DNA 的确切位置导 入双链切口 . 与已有的基因编辑手段相比 , 该系统具有更优异的简便性、特异性和有效性 . 目前 , 大量涉及体内 外多物种的 CRISPR/Cas9 基因编辑研究已充分展示了该技术的巨大潜力 , 为基于该技术的疾病治疗研究和临床 应用带来了希望 . 基于 CRISPR/Cas9 基因编辑技术所介导的非同源性末端连接和同源性 DNA 修复作用 , 近期多 个研究工作已经成功应用该技术修复了包括点突变和基因组缺失等在内的遗传疾病相关基因组缺陷 . 本综述 将总结近期有关利用 CRISPR/Cas9 基因编辑技术治疗人类遗传性疾病的相关临床前研究进展 .
基因编辑：成簇规律间隔短回文重复序列技术对当代社会的影响
分子，由圣保罗州梅斯基塔大学（UNESP）完成；德国明斯特大学法医学研究所（DAAD/CNPq 奖学金获得者）；临床分析硕士学位，重点领域：分子生物学，毕业于圣保罗大学。 2004 年获圣埃斯皮里图联邦大学药学-生物化学学位（学士学位）。她是圣埃斯皮里图联邦大学阿雷格里校区的副教授。从事遗传学和分子生物学领域的工作，具有人类和非人类法医遗传学、SNP分析、通过DNA条形码进行物种识别以及开发新DNA分析技术的经验。 ORCID：https://orcid.org/0000-0001-8035-4199。 CV Lattes：http://lattes.cnpq.br/8176374147579841。 ggpaneto@gmail.com
在原核生物中，CRISPR（成簇的规律间隔的短回文重复序列）最初是作为防御入侵的机制而开发的。
在原核生物中，CRISPR（成簇的规律间隔的短回文重复序列）最初是作为防御入侵质粒和病毒的机制而开发的。Ishino 于 1987 年首次发现 CRISPR 结构。1 在其他细菌和古细菌中发现许多类似结构后，Jansen 于 2002 年创造了 CRISPR 这个绰号。2-3 后来，Mojica 及其同事推测 CRISPR 模式及其相关蛋白质可以抵御遗传影响，并可能具有免疫防御活性。4 然而，这一领域的三位主要贡献者是 Charpentier、Doudna 和 Zhang。CRISPR Cas-9 的机制首先由 Charpentier 阐明。后来 Charpentier 和 Doudna 报道了 Cas-9 介导的生化表征和系统优化。5 张是第一个在多细胞生物中实现 CRISPR Cas-9 遗传修饰的人。6
利用 CRISPR‐FrCas9 系统靶向回文 TA 位点扩大植物基因组编辑范围和概况
摘要 CRISPR-Cas9 被广泛用于基因组编辑，但其 PAM 序列要求限制了其效率。在本研究中，我们探索了 Faecalibaculum rodentium Cas9 (FrCas9) 用于植物基因组编辑，尤其是水稻。FrCas9 识别简洁的 5 0 -NNTA-3 0 PAM，与最流行的 SpCas9 的 5 0 -NGG-3 0 PAM 位点相比，它靶向植物基因组中更丰富的回文 TA 位点。FrCas9 在所有测试的 5 0 -NNTA-3 0 PAM 位点处均显示出切割活性，编辑结果与典型的 CRISPR-Cas9 系统具有相同的特征。FrCas9 在稳定的水稻品系中诱导高效靶向诱变，容易产生具有预期表型的双等位基因突变体。我们通过与核酸外切酶 TREX2 融合增强了 FrCas9 产生更大缺失的能力。 TREX2-FrCas9 产生的缺失比 FrCas9 大得多，且不会影响编辑效率。我们证明了 TREX2-FrCas9 是一种有效的 microRNA 基因敲除工具。此外，我们还开发了 FrCas9 衍生的胞嘧啶碱基编辑器 (CBE) 和腺嘌呤碱基编辑器 (ABE)，用于在水稻植物中进行 C 到 T 和 A 到 G 的靶向碱基编辑。基于全基因组测序的脱靶分析表明 FrCas9 是一种高度特异性的核酸酶。然而，TREX2-FrCas9 在植物中的表达会导致可检测到的不依赖向导 RNA 的脱靶突变，主要是单核苷酸变体 (SNV)。我们共同建立了一种有效的 CRISPR-FrCas9 系统，用于在植物中进行靶向诱变、大量缺失、C 到 T 碱基编辑和 A 到 G 碱基编辑。 PAM 中的简单回文 TA 基序使 CRISPR-FrCas9 系统成为一种有前途的植物基因组编辑工具，具有扩大的靶向范围。
成簇的规律间隔的短回文重复序列/相关蛋白 9 介导的抑制乙型肝炎病毒感染的体内递送工具：最新进展
尽管已有有效的预防性乙型肝炎病毒 (HBV) 疫苗，但慢性乙型肝炎病毒 (HBV) 感染仍然是全球主要的健康问题。目前的抗病毒疗法无法完全治愈慢性乙型肝炎 (CHB)，因为共价闭合环状 DNA (cccDNA)（HBV 的复制模板）具有持久性，因此需要开发替代治疗方法。CRISPR/Cas 系统是一种新兴的基因组编辑工具，在基因组编辑和基因治疗方面具有巨大的前景。多项体外和/或体内研究已证明 HBV 特异性成簇规律间隔短回文重复序列 (CRISPR)/相关蛋白 9 (CRISPR/Cas9) 系统在切割 HBV DNA 和 cccDNA 方面的有效性。尽管 CRISPR/Cas 技术的最新进展增强了其在临床应用抗 HBV 感染的前景，但将 CRISPR/Cas9 系统体内递送到目标部位仍然是一项重大挑战，需要在其临床应用于 CHB 基因治疗之前解决。在本综述中，我们讨论了用于靶向 HBV 感染的 CRISPR/Cas9 递送工具，重点介绍了腺相关病毒载体和基于脂质纳米颗粒 (LNP) 的 CRISPR/Cas 核糖核蛋白 (RNP) 递送治疗 CHB 的开发。此外，我们还讨论了递送工具在增强 CRISPR/Cas9 抗 HBV 感染的抗病毒功效方面的重要性。
