摘要:通过血脑屏障(BBB)输送药物是一个重要的挑战。尽管目前采取了BBB规避的策略,但纳米技术仍提供了前所未有的选择性,用于结合选择性递送,改善生物利用度,药物保护和增强的药代动力学专业生物。壳聚糖纳米载体允许在细胞和亚细胞水平上制定更有效的策略。硼中子捕获疗法(BNCT)是一种靶向化学放射性治疗技术,可以通过选择性标记为10 B的癌细胞选择性耗尽癌细胞,然后用低能中子进行照射。因此,封闭有效BNCT药丸团的基于聚合物的纳米递送系统的组合可能会导致选择性递送到BBB以外的癌细胞。在这项工作中,评估了基于Carborane官能化的Decalizatizational decalizatizatization型的生物染色阳离子(DLC)的合成的新型硼酸化剂,以确保肿瘤细胞的安全性和选择性靶向。然后将化合物封装在壳聚糖构成的纳米载体中,以通过BBB促进渗透性。此外,将壳聚糖与多吡咯结合使用,形成智能复合纳米胶囊,预计将释放其药物负荷,并在pH中变化。结果表明,通过Carboranyl DLCS实现了更具选择性的硼递送。最后,初步细胞研究表明,在壳聚糖纳米胶囊中未检测到毒性,从而进一步增强了其作为脑肿瘤BNCT潜在递送载体的生存能力。
2025年2月12日,荷兰的艾哈迈达巴德和荷兰Nijmegen的肿瘤学产品,Zydus Lifesciences Ltd.(包括其子公司和分支机构),这是一家全球创新驱动的医疗保健公司,该公司宣布已签署了一种用于独家开发,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,商业化一般性的BV, 505(b)(2)未公开目标的肿瘤学产品。 根据本协议的条款,Synthon将负责成品的开发,制造和供应。 Zydus将负责美国NDA提交和商业化。 这505(b)(2)可能会在2026年提交,并将提供额外的优势,旨在提供减轻药丸负担,剂量调整的灵活性以及增强的患者依从性。 Sharvil Patel博士在Zydus Lifesciences Ltd.的董事总经理时说:“我们很高兴与Synthon合作在美国市场上商业化这种复杂的药品。 合作伙伴关系将带来高未满足需要的治疗区域。 我们确定,通过汇集我们的资源和知识,我们将满足患者和利益相关者的关键需求。” Synthon BV首席执行官Anish Mehta表示:“这505(b)(2)产品是Synthon出色的复杂产品开发能力的另一个例子,代表了朝着更复杂和临床差异化的产品迈出的战略性。 该组在与癌症相关的疗法中具有重要的作用,并提供了具有细胞毒性,支持和靶向药物的广泛溶液。 有关更多详细信息,请访问www.zyduslife.com2025年2月12日,荷兰的艾哈迈达巴德和荷兰Nijmegen的肿瘤学产品,Zydus Lifesciences Ltd.(包括其子公司和分支机构),这是一家全球创新驱动的医疗保健公司,该公司宣布已签署了一种用于独家开发,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,商业化一般性的BV, 505(b)(2)未公开目标的肿瘤学产品。根据本协议的条款,Synthon将负责成品的开发,制造和供应。Zydus将负责美国NDA提交和商业化。这505(b)(2)可能会在2026年提交,并将提供额外的优势,旨在提供减轻药丸负担,剂量调整的灵活性以及增强的患者依从性。Sharvil Patel博士在Zydus Lifesciences Ltd.的董事总经理时说:“我们很高兴与Synthon合作在美国市场上商业化这种复杂的药品。合作伙伴关系将带来高未满足需要的治疗区域。我们确定,通过汇集我们的资源和知识,我们将满足患者和利益相关者的关键需求。” Synthon BV首席执行官Anish Mehta表示:“这505(b)(2)产品是Synthon出色的复杂产品开发能力的另一个例子,代表了朝着更复杂和临床差异化的产品迈出的战略性。该组在与癌症相关的疗法中具有重要的作用,并提供了具有细胞毒性,支持和靶向药物的广泛溶液。有关更多详细信息,请访问www.zyduslife.com我们很高兴能加强与Zydus的合作关系,Zydus将把这种关键药物带到市场上,为患者提供这种极具挑战性状况的重要治疗方法。”根据IQVIA MAT,参考产品的可寻址市场规模约为15亿美元。关于Zydus Zydus Lifesciences Ltd.的总体目的是赋予人们自由生活和更充实生活的人们的能力,这是一家创新的全球生命生活公司,可发现,发展,开发,制造和销售广泛的医疗保健疗法。该集团在全球范围内拥有27,000多名员工,其中包括1400名从事研发的科学家,并由其使命通过影响生活的优质医疗保健解决方案来解锁新的可能性。该小组渴望通过破裂的发现来改变生活。
摘要:我们报告了原始[5,5] C 130 -D 5H(1)富勒伯液的开创性实验分离和DFT表征。此成就代表了以原始形式获得的最大的可溶性碳分子。[5,5] C 130物种是迄今为止纯化的最高纵横比的富列型,现在超过了最近的巨型[5,5] C 120 -D 5D(1)。与C 90,C 100和C 120富默物相比,C 130 -D 5H的纳米管碳(70)比末端cap富烯基原子(60)多。从39,393个可能的C 130孤立的五角大楼规则(IPR)结构开始,在分析了极化性,保留时间和紫外线光谱后,这三层数据层明显预测了单个候选异构体和富富集管,[5,5] C 130 -D 5H(1)。通过原子分辨率的茎数据增强了这种结构分配,显示了与[5,5] C 130 -D 5H(1)富勒伯一致的独特和管状“类似药丸”结构。与球体富勒烯反应的高选择性允许从烟灰提取物中轻松分离并去除富富集。实验分析(HPLC保留时间,UV-VIS和STEM)协同使用(具有极化性和DFT属性计算)来降低选择并确认C 130 FullerTube结构。实现了新的[5,5] C 130 -D 5H富勒特管的隔离,为富勒特管系列的电子限制,荧光和金属特征的应用开发和基本研究打开了富勒彭的一系列具有系统的管子伸长的分子。这个[5,5]富勒伯家族还邀请了单壁碳纳米管(SWCNT),纳米角(SWCNHS)和Fullerenes进行比较研究。
一、引言作为在大学从事人工智能 (AI) 研究的人,你与企业 AI 研究巨头(如 Googe DeepMind、OpenAI 和 Meta AI)建立了复杂的关系。每当你看到其中一篇论文,它训练某种巨大的神经网络模型来做一些你甚至不确定神经网络是否可以做的事情,毫无疑问地推动了最先进的技术并重新配置了你对可能性的看法,你就会感到矛盾。一方面:这非常令人印象深刻。你推动人工智能向前发展,真是太好了。另一方面:我们怎么可能跟上?作为一名人工智能学者,领导一个实验室,里面有几名博士生和(如果你幸运的话)一些博士后研究员,也许你的实验室里有几十个图形处理单元 (GPU),这种研究根本无法进行。需要明确的是,情况并非总是如此。就在十年前,如果你有一台不错的台式电脑和互联网连接,你就拥有了与最优秀的研究人员竞争所需的一切。开创性的论文通常是由一两个人撰写的,他们在常规工作站上运行所有实验。指出这一点对于过去十年内进入研究领域、需要大量计算资源的人来说尤其有用。如果我们从深度学习 [ 9 ] 中学到了一件事,那就是扩展是有效的。从 ImageNet [ 19 ] 竞赛及其各届获奖者到 ChatGPT、Gato [ 17 ] 以及最近的 GPT-4 [ 1 ],我们已经看到,更多的数据和更多的计算可以产生更好的定量结果,甚至通常是更好的定性结果。(当你读到这篇文章时,那份最近的人工智能里程碑列表可能已经过时了。)当然,学习算法和网络架构也有所改进,但这些改进主要在大规模实验的背景下有用。 (Sutton 谈到了“苦药丸”,指的是当有更多计算可用时,扩展性好的简单方法总能获胜 [ 22 ]。)如今,学术研究人员无法实现这种规模。据我们所知,普通研究人员可用的计算量与保持竞争力所需的计算量之间的差距每年都在扩大。这在很大程度上解释了许多学术界的人工智能研究人员对这些公司的不满。健康
引言 GS § 90-113.75B 从 2019 年 2 月 1 日开始,每年 2 月 1 日,该部门应向卫生和公共服务联合立法监督委员会、北卡罗来纳州医学委员会、北卡罗来纳州足病考试委员会、北卡罗来纳州护理委员会、北卡罗来纳州牙科委员会、北卡罗来纳州兽医委员会和北卡罗来纳州药房委员会报告向管制物质报告系统报告的数据。背景 GS § 90-113.75B 要求从 2019 年开始,每年 2 月 1 日向大会和许可委员会(如上文引言中所述)提交年度报告。该报告必须至少包括上一日历年向系统报告的目标管制物质的以下所有信息:(1) 按时间表细分的已配处方总数。(2) 关于配发处方的最终用户的人口统计数据。 (3) 每张处方药丸数量的统计。 (4) 两名或多名执业人员开具管制药品的最终使用者数量。 (5) 在一个以上县内开具处方的最终使用者数量。 (6) 开具管制药品的执业人员类别以及每类执业人员批准的处方数量。 就本细分而言,医生、外科医生、姑息治疗执业人员、肿瘤学家和其他肿瘤专科执业人员、疼痛管理执业人员、血液学专科执业人员(包括治疗镰状细胞病)以及治疗物质使用障碍的专科执业人员应被视为不同类别的执业人员。 (7) 卫生和公众服务联合立法监督委员会、北卡罗来纳州医学委员会、北卡罗来纳州足病考试委员会、北卡罗来纳州护理委员会、北卡罗来纳州牙科委员会、北卡罗来纳州兽医委员会或北卡罗来纳州药房委员会认为适当的任何其他数据。数据收集和说明北卡罗来纳州的药房有责任在不迟于处方送达后的下一个工作日结束前提交其配发的任何 II-V 类管制药品的数据。数据采用标准的美国药房自动化协会 (ASAP) 格式,其中包括患者、开处方者和药房等交易的详细信息。
哈佛商学院,马萨诸塞州波士顿 哈佛-麻省理工学院监管科学中心,马萨诸塞州波士顿 astern@hbs.edu 摘要 新兴的基因治疗和基因编辑技术将对患者生活和医疗保健产生越来越大的影响。我们分析了十年的临床试验和风险投资数据,以了解未来几年基因疗法的可能发展轨迹。2006 年至 2017 年,临床试验和风险投资交易的数量大幅增加。我们观察到行业赞助的试验和涉及药物开发专业领域的试验(包括肿瘤学、神经病学、血液学、眼科学和神经病学)的增长尤为显著。随着基因治疗和基因编辑技术的数量不断增长,我们预计此类疗法将对医疗保健产生重大而多样的影响,包括资源从慢性病管理转向更密集的急性发作性护理、所需知识产权和制造技术的复杂性增加,以及生物制药公司可能扩展到基于服务的商业模式。基因治疗和基因编辑简介 近年来,基因治疗和基因编辑在科学、医学和投资界引起了广泛关注。仅 2017 年就有 181 种基因疗法进入临床开发阶段,预计到 2026 年全球基因治疗市场规模将达到 55.5 亿美元。1 这些技术以及为有需要的患者提供便利而做出的努力 2 经常成为媒体头条,主要是因为标价高昂。3,4,5 与涉及药丸或简单输液的治疗不同,基因治疗通常需要复杂的患者治疗过程。例如,新批准的用于治疗 β 地中海贫血的基因疗法 Zynteglo 需要至少两次住院治疗,并且可能需要多次与医疗保健提供者进行后续会诊。6 在治疗期间,患者接受造血干细胞动员(使用刺激未分化干细胞从骨髓释放到血液中的因子进行治疗),
京都,日本,2024年12月27日-Nippon Shinyaku Co.动脉高血压(PAH),以及针对小儿0.05 mg的UPTRAVI®片剂的新药物应用。 PAH是一种预后较差的疾病,其特征是肺动脉中血压异常高。它分为特发性PAH,可遗传的PAH和与各种疾病有关的PAH,例如结缔组织疾病和先天性心脏病。由于小儿和成人患者的疾病病理相似,因此还建议针对儿科PAH患者使用前列环素途径药物的联合治疗,内皮素受体受体拮抗剂和磷酸二酯酶5抑制剂。但是,日本的小儿PAH治疗方案受到限制。尤其是在前列环素途径药物的情况下,只有需要连续静脉输注的注射式配方。因此,对前列环蛋白途径药物的口服制剂的需求未满足。UPTRAVI®是一种口服前列环素受体(IP受体)激动剂,对前列环素途径药物中IP受体的选择性很高。UPTRAVI®被认为可以通过与血管平滑肌细胞上的IP受体结合并增加营地产生,从而降低肺动脉压,从而导致血管舒张和抑制血管平滑肌增殖。(右侧的图;下载图像单击此处)。通过剂量滴定确定每个患者的UPTRAVI®的最佳剂量。新的0.05 mg片剂可为儿科患者提供更好的给药,但是有些患者可能需要一次服用更多的片剂。为了支持服用和分配该药物的专利和医疗保健专业人员,我们制定了一个新的药丸案例,尤其是针对儿科配方。使用该案件的专用填充剂,医疗保健专业人员只需通过填充案件就可以分配正确数量的平板电脑。然后,患者每次服用药物时都可以通过单行将片剂分配到一行中,以获取正确的片剂。Nippon Shinyaku专注于稀有和顽固的疾病作为关键领域,并继续努力开发新疗法并提供产品信息。,随着UPTRAVI®最近批准儿科使用的批准,我们希望为患有PAH,家人和医疗保健提供者的小儿患者做出贡献。
药物过量预防:CDC 估计,2022 年因药物过量死亡的 112,000 多人中,近 70% 的死亡是由芬太尼引起的。在青少年中,84% 的致命过量与芬太尼有关。芬太尼是一种强效的合成阿片类镇痛药,最初是为治疗癌症等严重或慢性疾病患者的疼痛而开发的。它的效力大约是吗啡的 100 倍,大约是海洛因的 50 倍。它有多种形式,包括透皮贴剂、含片和注射液。然而,芬太尼的非法生产和分销严重加剧了阿片类药物危机。非法制造的芬太尼经常与其他药物混合,如海洛因或可卡因,而使用者往往对此毫不知情。这增加了过量服用的风险,因为使用者可能不知道他们所服用物质的效力。芬太尼通过与大脑中控制疼痛和情绪的阿片类受体结合而起作用。这种结合会降低疼痛感,并产生欣快感。然而,它也会抑制呼吸系统,导致呼吸衰竭和死亡,尤其是与酒精等其他中枢神经系统抑制剂结合时。芬太尼过量服用的症状包括瞳孔缩小、嗜睡、意识模糊、昏迷和呼吸抑制。纳洛酮(商品名“Narcan”)是一种阿片类拮抗剂,如果及时使用,可以逆转芬太尼过量的影响。在 67% 的青少年用药过量死亡案例中,有旁观者在场,可以进行干预。Narcan 鼻喷雾剂可在网上或 Walgreens、CVS、Target、Walmart 等零售商处购买。除非药物由持牌医疗专业人员开具处方并由合法药房配发,否则您无法知道它是假药还是真药。如果不进行实验室检测,就无法知道单个药丸中的芬太尼含量或可能添加到另一种药物中的芬太尼含量。建议儿童避免使用未知物质,切勿共用药物。强调如果遇到任何可疑物质,寻求帮助的重要性。对于面临精神和/或物质使用障碍的个人和家庭,提供治疗转介和信息的全国帮助热线是 1-800-662-HELP (4357)。
创建机器的数字双胞胎已经是一项非常复杂的事业。那么,与人类有机体这样做必须有多困难?Fraunhofer实验软件工程研究所的研究人员正在研究数字患者双胞胎的可能性,挑战和潜力。,他们的目标是将来对数字“复制品”进行药物测试,然后再服用第一份药丸。在这次采访中,特蕾莎·阿伦斯(Theresa Ahrens)博士和乔纳斯·马塞洛(Jonas Marcello)博士共同领导弗劳恩霍夫(Fraunhofer)IESE的数字健康工程部门,解释了数字患者双胞胎的好处和附加值。什么是数字患者双胞胎?特蕾莎·艾伦斯(Theresa Ahrens):从本质上讲,数字患者双胞胎是生物单元的精确而动态的虚拟率。这种高度发达的模型可以模拟检查,用于检查,细胞结构,组织,器官,甚至整个人,理想地包含其现实世界中的所有信息,我的意思是实际患者。数字型双胞胎是动态的,因此它们会考虑随着时间的流逝而发生的变化,并且可以模拟基本的生理过程。这使我们能够做出各种谓词,例如关于生理功能,例如,如果医生正在考虑为患者考虑某些药物,这些功能会有所帮助。数字患者双胞胎如何改善医疗服务?乔纳斯·马塞洛(Jonas Marcello):数字患者双胞胎具有广泛不同应用的巨大潜力。举例说明,这些模型可以帮助可视化人体内部的代谢过程。机械生产是否有相似之处?虚拟双胞胎在医学上提供的一个大机会是,它们可以用来识别药物的影响,包括药物相互作用和侧面效果,甚至在该人服用第一颗药物之前。Marcello:与生产环境中的数字双胞胎一样,机器可以取消预测性维护,情况也相似:这为预分制的健康监测铺平了道路。和该技术在早期筛查和预防方面也打开了新的门,因为虚拟复制品可以在健康问题的开始阶段提供线索,或揭示出较高的特定疾病风险。这允许
2024年5月28日,亲爱的CIRM申请审查小组委员会成员,我的名字叫乔纳森·布鲁姆(Jonathan Blum),在我退休后约一个月后,我在2020年被诊断出患有ALS。对于背景,我拥有UCSF的医学博士学位和博士学位,直到退休之前,我都是传染病专家和医院流行病学家。我的疾病进展相对较慢。我被所有事物要求对Acurastem的TRAN1-16013发表评论,以开发AS-241(一种针对UNC13A的ASO),就ALS患者是否可以接受鞘内治疗。我对公司或其产品没有犯罪兴趣,我对此评论没有任何赔偿,也没有从任何以后的产品中临床上替代贝尼西特。此外,我同意在Acurastem之前发表评论,或者一切都知道我的陈述将是什么,他们对我的陈述没有实质性的投入。换句话说,我的回应没有被樱桃挑选。除支持护理外,当前的ALS护理标准还涉及两种非常有限的效率药物。在第三阶段试验失败后,制造商刚刚从市场上删除了第三种药物。尽管正在取得许多科学的进步,但神经退行性疾病是一个艰难的目标,而且很有可能选择会在一段时间内保持限制。换句话说,地平线上没有奇迹药。尽管不可否认,鞘内治疗不如药丸方便,但我认为使用这种疗法并不是一个重大障碍。这样做有几个充分的理由。首先,鞘内治疗已用于其他严重疾病,例如白血病,脊柱肌肉萎缩或在我的sield真菌脑膜炎中。第二,鞘内反义疗法实际上已经用于SOD-1基因突变的一小组患者中的ALS,正是SiRST ALS治疗已被证明可以逆转该疾病。在这些患者中摄取鞘内的Tofersen的吸收非常高。第三,正在开发鞘内治疗,用于治疗其他神经退行性疾病,特定于Creutzfeldt-Jakob疾病,甚至被视为预防治疗,在症状发作之前,患有这种疾病的遗传形式的人。3月22日的《科学》杂志中有一篇不错的文章。最后,我自己的观点:我进行了许多腰椎穿刺,并观察了患者如何容忍。我还面临着疾病的渐进式残疾和某些死亡。毫无疑问,我愿意接受鞘内疗法作为试验的一部分,也可以作为批准的治疗方法。实际上,当我参加Healy ALS平台试验时,有50%的可能会被随机分配到一个需要两次诊断腰椎穿刺的手臂上,而且我毫不犹豫。尽管我最终被随机分配到不需要腰椎穿刺的手臂上,但我的观点是,对于患有沮丧的预后且治疗选择很少的疾病,我和其他患者可以接受。真诚的,乔纳森·布鲁姆(Jonathan Blum),医学博士,桑尼维尔(Sunnyvale)