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World File Search System闭塞性
儿童的孕妇闭塞性支气管炎
摘要简介：传染性后的细支气管炎（BOPI）是一种慢性且不可逆的肺部疾病，会影响下部气道。在严重的病毒感染发作后，尤其是腺病毒，在儿童中更常见，在儿童中更常见。目标：在其各个方面收集有关BOPI的主要更新，这主要是由于AV感染。材料和方法：这是关于食管静脉曲张的一般临床特征的综合文献综述。峰值策略用于阐述指导问题。此外，跨越描述符“支气管炎Obliteira”，“腺病毒”，“儿科”的穿越； “儿童”，在国家医学图书馆（PubMed Medline），科学Eltreonic Library Online（Scielo），EBSCohost，Google Scholar和Virtual Health Library（BVS）。结果和讨论：重要的是要注意风险因素，而患者通常是一岁以下的男孩的概况。低氧血症和机械通气的需求是重要的危险因素。支持BOPI的症状涉及次要，咳嗽，西比洛斯，运动不耐受和持续性低氧血症，至少在严重的支气管炎或呼吸道损伤后6周。诊断标准的评估代表了协助案件阐明的重要工具。关键词：支气管炎Obliteira；腺病毒；孩子。PICO策略用于提出指导问题。结论：ainda faltam conhecimentosososososososososose que que ecomenhecimento precoce，prevençãoeo tratamento dadoença，especialmentepecialementepopopósinfeccçãespelopeloadenovírus。摘要简介：感染后的细支气管炎（BOPI）是一种慢性且不可逆的肺部疾病，影响下呼吸道。它代表了一种罕见的疾病，在严重的病毒感染发作后，特别是腺病毒，在儿童中更常见。目的：在其各个方面收集有关BOPI的主要更新，尤其是由于AV感染而导致的。材料和方法：这是关于食管静脉曲张的一般临床特征的综合文献综述。此外，描述符“支气管炎玻璃体”，“腺病毒”，“儿科”和“儿童”和“儿童”在国家医学图书馆（PubMed Medline），Scientific Electronic Library Online（Scielo），EBSCohost，Google Scholar和Virtual Health图书馆（VHL）数据库中进行了交叉参考。结果和讨论：必须注意风险因素和患者概况，这通常是一岁以下的男孩。低氧血症和机械通气的需求是重要的危险因素。暗示BOPI的症状包括tachypnea，咳嗽，
使用定量脑电图系统检测大血管闭塞性卒中患者血管内治疗后的早期神经功能恶化
摘要 背景 早期神经功能恶化（END）是大血管闭塞（LVO）卒中患者的严重并发症。然而，目前缺乏监测血管内治疗（EVT）后神经功能的方式。本研究旨在评估定量脑电图（qEEG）系统对 END 的诊断准确性。方法 在这项前瞻性嵌套病例对照研究中，我们纳入了 2023 年 5 月至 2024 年 1 月期间来自中国天津不同临床中心的 47 名前循环 LVO 卒中患者和 34 名健康成人。卒中患者在入院时和 EVT 后接受脑电图检查。通过受试者操作特性曲线分析评估 qEEG 特征对 END 的诊断准确性，并通过无伪影数据和设备相关不良事件的百分比评估可行性。结果 14 名卒中患者患有 END（29.8%，95% CI 16.2% 至 43.4%），其中大多数在血管再通后 12 小时内发生（n=11）。qEEG 特征与美国国立卫生研究院卒中量表评分和梗塞体积有显著相关性。匹配后，13 名 END 患者和 26 名对照者被纳入诊断分析。相对 alpha 功率对患侧和健侧半球的诊断准确率最高。健侧半球的最佳电极位置为 FC3/4，患侧半球的最佳电极位置为 F7/8 和 C3/4。未报告与设备相关的不良事件。结论 qEEG 系统对 END 的诊断准确率高，可能成为监测神经功能的有前途的工具。确定最佳电极位置可以提高设备的便利性。临床试验注册号 ChiCTR 2300070829。
读者对 AI 的看法以及对 CT 评估的影响......
空气滞留和闭塞性细支气管炎是弥漫性肺损伤的重要途径，由小气道炎症阻塞引起。它们见于各种呼吸系统疾病，包括慢性阻塞性肺病 (COPD) (1)、移植物抗宿主病、闭塞性细支气管炎综合征 (BOS)、肺移植患者的慢性排斥或同种异体移植功能障碍 (2,3)、囊性纤维化和过敏性肺炎等 (3-5)。这些疾病在胸部 CT 扫描上有共同的表现，即在吸气期和呼气期图像之间观察到肺部衰减的马赛克图案和实质衰减变化的消失 (6)。空气滞留的测量结果也可用于评估治疗效果和长期进展，特别是在 COPD 和肺移植中 (7-9)。虽然放射科医生对胸部 CT 扫描的解释仍然是临床标准，但检测空气滞留是一项视觉上困难的任务 (7)。有证据表明，定量 CT 方法有可能在粒度级别上检测和分级诸如空气滞留之类的特征 (1,10)，并预测 BOS 等疾病过程的结果 (11-13)。定量测量显示出好处，但可能耗时耗力 (14)。利用卷积神经网络的机器学习算法有可能实现定量测量的自动化 (15,16)，并可能使其在临床上更可行。尽管它们具有能力，但如何将这些能力转化为实际结果仍不确定
CasgevyTM (exagamglogene autotemcel)
严重感染的患者可能会出现各种并发症，如严重贫血、因小血管阻塞（血管闭塞性危象 [VOC]；镰状细胞危象）导致的反复急性疼痛性血管闭塞性事件 (VOE)、急性胸部综合征 (ACS；具有肺炎样症状的急性事件)、脑血管病、可能涉及骨骼、肾脏、心脏、肝脏和肺等的慢性器官损害或导致严重的感染性并发症，如功能性脾功能低下和过早死亡。治疗包括控制并发症、缓解疼痛、预防感染和尽量减少器官损害的措施。标准药物治疗包括药物治疗，如羟基脲 (Hydrea)、止痛药和输血。在基因疗法发展之前，对于有合适供体的患者，造血干细胞移植一直是一种治愈方法。基因疗法现在为没有愿意 HLA 匹配的家族供体的严重镰状细胞病成员提供了一种治疗选择。 β 地中海贫血 地中海贫血是指一系列疾病，其特征是一种或多种珠蛋白链生成减少或缺失。β 地中海贫血是由血红蛋白 β 基因座 (HBB，β 珠蛋白基因) 的变异 (突变) 引起的，导致 β 珠蛋白链生成受损。其严重程度各不相同，一些患者依赖定期输血，称为重型 β 地中海贫血；也称为输血依赖性 β 地中海贫血 (TDT)。美国约有 2,000 名患者患有地中海贫血，其中 1,500 名患有 TDT。TDT 患者通常会在出生后第一年出现症状，需要定期输血以减轻严重贫血，以及随后的螯合疗法以去除血液中多余的铁。未经治疗的严重贫血婴儿可能出现黄疸、苍白、易怒、溶血引起的深色尿液以及肝脾肿大引起的腹部肿胀，随后可能出现感染、发育不良和高输出量心力衰竭。治疗方法有限，包括控制症状的措施，例如使用 Reblozyl 药物治疗贫血。同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 已成为一种潜在的治愈性治疗方法，但通常无法找到匹配的供体。基因疗法现在为没有愿意 HLA 匹配的家庭供体的 TDT 成员提供了一种治疗选择。美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的适应症：CASGEVY 是一种自体基因组编辑的造血干细胞基因疗法，适用于治疗 12 岁及以上的患者：• 伴有复发性血管闭塞性危象 (VOC) 的镰状细胞病 (SCD)
Crispr 对镰状细胞病的革命性影响
摘要 CRISPR 是一种基因修饰工具，前景十分光明，尤其是在生物技术和医学领域。CTX001 是一种自体基因修饰干细胞，其工作原理是允许和促成高水平胎儿血红蛋白的产生。这是一种 CRISPR 疗法，用于治疗血红蛋白病或导致血红蛋白结构异常的疾病，包括镰状细胞病，这是一种遗传性疾病，会产生新月形红细胞，从而导致可怕的后果，可能非常痛苦甚至危及生命。目前，这种疗法正在接受治疗镰状细胞病和输血依赖性β-地中海贫血 (TDT)（另一种遗传性血液疾病）的试验，正在观察和分析进一步的结果和数据。本研究论文的目的是理解和认识 CTX001 的价值及其在治疗镰状细胞病方面的重要性，并提供参与该 CRISPR 治疗临床试验的患者的数据和实例，提供有关 CTX001 对疾病以及更重要的是对他们的生活的影响的信息。回顾了两名患者，提供了个人经历等不同方面的详细信息以及更科学的数据导向分析。以这些患者为主要例子发现，到目前为止，这种治疗方法仍然非常成功，将胎儿血红蛋白的产生率提高了 40%，并为镰状细胞病患者提供了越来越多无法想象的机会，包括没有血管闭塞危机发作以及消除输血的必要性，从而使生活越来越没有痛苦。关键词：CRISPR、CTX001、镰状细胞病、血管闭塞性发作/VOC/血管闭塞性危象、胎儿血红蛋白 CRISPR 是治疗镰状细胞病（一种困扰世界的衰弱性疾病）的解决方案吗？
2024 年 1 月 16 日监管行动依据摘要
1. 简介 Vertex Pharmaceuticals Inc.（申请人）于 2023 年 3 月 31 日提交了生物制品许可申请 (BLA) 125785，以许可 exagamglogene autotemcel（exa-cel，以下简称为 CASGEVY，专有名称），用于治疗 12 岁及以上的输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 患者。在提交 STN 125785 后，CASGEVY 还根据另一项 BLA（STN 125787）接受审查，用于不同的适应症，并于 2023 年 12 月 8 日根据该 BLA 获得批准，用于治疗 12 岁及以上的镰状细胞病 (SCD) 和复发性血管闭塞性危象 (VOC) 患者。经批准后，BLA STN 125785 将在行政上关闭，并且这两项适应症的未来监管活动将在 BLA STN 125787 下进行。
血红蛋白病在增量
世界 - 疟疾所在或流行的同一地区。作为Kohne和Kleihauer表演，这些疾病在德国不再是罕见的。 此处报告的数字证实了小儿血液学家的经历：任何大量儿科血液学单位的大部分顾客症患者和镰状疾病患者。 他们的治疗会消耗能够考虑的资源。 丘脑贫血患者需要终生输血。 他们还需要繁琐而压力的铁灭绝治疗，并且在大多数情况下是复杂的内分泌管理。 如果可以找到合适的供体，则应进行造血干细胞转移（8）。 患有镰状细胞疾病的患者患有多器官疾病，主要以血管闭塞性危机和慢性器官不足为特征。 贫血本身通常是最小的问题（9）。 de-恶化这些疾病表现，优化的治疗方案改善了受影响儿童的预后，因此他们现在可以生存到成年。 因此，在成人内科医学中，血红蛋白疾病的频率也增加。 正如文章伴随的命令2所示，在整个德国，不仅在该国最大的城市中都是如此。作为Kohne和Kleihauer表演，这些疾病在德国不再是罕见的。此处报告的数字证实了小儿血液学家的经历：任何大量儿科血液学单位的大部分顾客症患者和镰状疾病患者。他们的治疗会消耗能够考虑的资源。丘脑贫血患者需要终生输血。他们还需要繁琐而压力的铁灭绝治疗，并且在大多数情况下是复杂的内分泌管理。如果可以找到合适的供体，则应进行造血干细胞转移（8）。患有镰状细胞疾病的患者患有多器官疾病，主要以血管闭塞性危机和慢性器官不足为特征。贫血本身通常是最小的问题（9）。de-恶化这些疾病表现，优化的治疗方案改善了受影响儿童的预后，因此他们现在可以生存到成年。因此，在成人内科医学中，血红蛋白疾病的频率也增加。正如文章伴随的命令2所示，在整个德国，不仅在该国最大的城市中都是如此。
CasgevyTM (exagamglogene autotemcel)
镰状细胞病 (SCD) 镰状细胞病 (SCD) 是一组遗传性衰弱性血液疾病，由 β-珠蛋白基因突变引起，导致产生异常镰状血红蛋白 (HbS)。在 SCD 中，镰状红细胞变得僵硬，过早溶血导致贫血，无法将氧气输送到重要器官。这种疾病影响了美国 100,000 多人，每 365 个黑人新生儿中就有 1 个患有这种疾病，每 16,300 个西班牙裔美国人新生儿中就有 1 个患有这种疾病。严重感染的患者可能会出现各种并发症，如严重贫血、因小血管阻塞（血管闭塞性危象 [VOC]；镰状细胞危象）导致的反复急性疼痛性血管闭塞性事件 (VOE)、急性胸部综合征 (ACS；具有肺炎样症状的急性事件)、脑血管病、可能涉及骨骼、肾脏、心脏、肝脏和肺等的慢性器官损害或导致严重的感染性并发症，如功能性脾功能低下和过早死亡。治疗包括控制并发症、缓解疼痛、预防感染和尽量减少器官损害的措施。标准药物治疗包括药物治疗，如羟基脲 (Hydrea)、止痛药和输血。在基因疗法发展之前，对于有合适供体的患者，造血干细胞移植一直是一种治愈方法。基因疗法现在为没有愿意 HLA 匹配的家族供体的严重镰状细胞病成员提供了一种治疗选择。 β 地中海贫血 地中海贫血是指一系列疾病，其特征是一条或多条珠蛋白链生成减少或缺失。β 地中海贫血是由血红蛋白 β 基因座 (HBB，β 珠蛋白基因) 的变异 (突变) 引起的，导致 β 珠蛋白链生成受损。其严重程度各不相同，有些患者依赖定期输血，称为重型 β 地中海贫血；也称为输血依赖性 β 地中海贫血 (TDT)。地中海贫血影响了美国大约 2,000 名患者，其中 1,500 名患有 TDT。
Hausmann，David，Med博士。Hausmann，David，Med博士。
Year(s) Education Since 2023 Postdoc at the Research Group Experimental Neurooncology, DKFZ (Prof. Frank Winkler) and the Department of Neurology: Expanding our understanding of glioblastoma cell networks, clinical translation of previous results, improving patient care 2018 - 2022 Doctorate in medicine (summa cum laude) at the Research Group Experimental Neurooncology, DKFZ (Prof. Frank Winkler):恶性神经胶质瘤的细胞间钙通讯 - 海德堡大学医院外科诊所的网络特征，分子机制和生物学相关性2019 - 2020年研究助理（教授beatmüller）：大型研究和从康奈尔大学生物医学工程学院（Chris Schaffer教授）的BMBF 2018研究助理的资金进行计划：确定闭塞性毛细血管在使用神经变性疾病中使用两光荧光荧光显微镜显微镜的影响
编号 125787
附件包含美国食品药品管理局 (FDA) 为咨询委员会小组成员准备的背景信息。FDA 背景资料包通常包含由 FDA 个别审阅人员撰写的评估和/或结论和建议。此类结论和建议不一定代表个别审阅人员的最终立场，也不一定代表审查部门或办公室的最终立场。我们将 exagamglogene autotemcel 对复发性血管闭塞性危象镰状细胞病患者的益处-风险带到此咨询委员会，以获得委员会的见解和意见。背景资料包可能不包括与最终监管建议相关的所有问题，而是旨在重点关注机构确定的供咨询委员会讨论的问题。在考虑了咨询委员会流程的意见并完成了所有审查之前，FDA 不会就手头的问题做出最终决定。最终决定可能会受到咨询委员会会议上未讨论的问题的影响。