机构名称：
¥ 2.0
1. 简介 Vertex Pharmaceuticals Inc.（申请人）于 2023 年 3 月 31 日提交了生物制品许可申请 (BLA) 125785，以许可 exagamglogene autotemcel（exa-cel，以下简称为 CASGEVY，专有名称），用于治疗 12 岁及以上的输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 患者。在提交 STN 125785 后，CASGEVY 还根据另一项 BLA（STN 125787）接受审查，用于不同的适应症，并于 2023 年 12 月 8 日根据该 BLA 获得批准，用于治疗 12 岁及以上的镰状细胞病 (SCD) 和复发性血管闭塞性危象 (VOC) 患者。经批准后，BLA STN 125785 将在行政上关闭，并且这两项适应症的未来监管活动将在 BLA STN 125787 下进行。
2024 年 1 月 16 日监管行动依据摘要
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