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Giroctocogene fitelparvovec 基因疗法治疗重症血友病 A：1/2 期 Alta 研究的 104 周分析
血友病 A 患者需要外源性因子 VIII (FVIII) 或非因子止血剂来预防自发性出血事件。基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法正在接受临床研究，以实现内源性 FVIII 的产生。Giroctocogene filparvovec 是一种重组 AAV 血清型 6 载体，含有 B 结构域删除的人类 F8 基因的编码序列。在正在进行的 1/2 期剂量范围 Alta 研究中，4 组连续的严重血友病 A 男性参与者接受了单次静脉注射 giroctocogene filparvovec。主要终点是安全性和循环 FVIII 活性的变化。所有参与者治疗后长达 214 周的中期结果均已公布。11 名参与者接受了给药。丙氨酸和天冬氨酸氨基转移酶升高是最常见的治疗相关不良事件 (AE)，可通过使用皮质类固醇得到缓解。 1 名参与者在输注后 6 小时内报告了两起与治疗相关的严重不良事件（低血压和发热），并在输注后 24 小时内消退。在最高剂量水平（3 × 10 13 vg/kg；n = 5）下，根据显色测定，第 52 周的平均循环 FVIII 活性水平为 42.6%（范围为 7.8%-122.3%），第 104 周为 25.4%（范围为 0.9%-71.6%）。在任何参与者中均未检测到肝肿块、血栓事件或确认的抑制剂。这些 104 周的中期数据表明，在适当的临床管理下，giroctocogene fil telparvovec 通常耐受性良好，并且有可能提供具有临床意义的 FVIII 活性水平，最高剂量组中的低出血事件发生率表明了这一点。该试验在www.clinicaltrials.gov上注册为#NCT03061201。
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1有关矿物质关键评估的更详细讨论，请参见Whittle，D.，M。Yellishetty，S。D。Walsh，G。Mudd和Z. Weng（2020）。矿物质批判性评估。Alta 2020铀和REE会议。 A. Taylor。 珀斯。Alta 2020铀和REE会议。A. Taylor。 珀斯。A. Taylor。珀斯。
抽象的阴道念珠菌病是世界上最普遍的妇科真菌感染之一，其特征是复发的高频。由
抽象的阴道念珠菌病是世界上最普遍的妇科真菌感染之一，其特征是复发的高频。因此，自我诊断很常见，因此是自我诊断的目的是减慢症状。传统治疗可能会导致副作用，耐药性和感染的复发。在这种情况下，益生菌的使用已被广泛讨论为调节阴道稳态并防止外阴阴道念珠菌病的有前途的策略。鉴于此，这项全面的文献综述旨在探索益生菌在阴道菌群调节中的潜力和外阴阴道念珠菌病的预防。该研究是使用综合文献综述方法进行的，该方法包括来自各种书目来源的信息的收集，分析和综合。鉴于在这项研究中获得的结果，可以得出结论，益生菌在阴道微生物群调节中具有显着的潜力，并且与外阴阴道念珠菌相关的症状降低。但是，尽管有有希望的证据表明益生菌在预防和治疗阴道念珠菌病中的有效性，但仍然存在差距。
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