1马萨诸塞州综合医院和美国马萨诸塞州波士顿的哈佛医学院; 2德国慕尼黑的路德维希 - 马克西米利人 - 大学医院; 3美国马萨诸塞州剑桥市Amylyx Pharmaceuticals,Inc。; 4个国家医院组织Higashinagoya国家医院,日本纳戈亚; 5意大利帕多瓦大学帕多瓦大学; 6加利福尼亚大学,美国加利福尼亚州旧金山; 7医院诊所De Barcelona/IDIBAPS/西班牙加泰罗尼亚巴塞罗那大学巴塞罗那大学UBNEURO研究所; 8 SorbonneUniversité,援助PublicqueHôpitauxde Paris,巴黎脑研究所 - ICM,Inserm,CNRS,CNRS,Pitié-Salpêtrière医院神经病学系,法国巴黎; 9 Edmond J. Safra计划帕金森氏病和Rossy PSP中心,大学卫生网络和加拿大多伦多多伦多大学; 10伦敦大学伦敦大学皇后广场神经病学研究所,英国伦敦; 11 Karolinska Institutet,Solna,瑞典;瑞典哥德堡大学哥德堡大学12号; 13罗伯特·伍德·约翰逊医学院,美国新泽西州新泽西州新泽西州
正在研发的后期疗法之一是 Amylyx Pharmaceuticals 的 AMX0035,这是一种联合疗法,旨在最大限度地减少与 ALS 细胞死亡相关的细胞机制。2020 年 9 月下旬,一项名为 CENTAUR 的 2/3 期试验的结果公布。9 试验表明,与安慰剂组相比,治疗组患者的病情进展有轻微但统计学上显着的下降,这是通过 ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 来衡量的,该测试用于测量患者随时间的身体功能。FDA 表示有兴趣在考虑批准该药物之前收到 3 期试验的数据。Amylyx 计划于 2021 年中期开始一项全球 3 期试验,参与者将来自欧洲和美国。Amylyx 还在寻求加拿大和欧盟对该药物的批准。10,11 i Biogen 的 tofersen (BIIB067) 就是正在开发的后期基因导向疗法的一个例子。针对一种特定基因(SOD1,12-20% 的遗传性 ALS 病例由该基因引起)突变的治疗研究已显示出早期前景。Tofersen 专门针对这种遗传性 ALS(SOD1-ALS)。目前,该候选药物正处于 3 期临床试验阶段,并于 2021 年夏季开始为已确诊 SOD1 突变的参与者提供扩大使用计划。12,13
认知活力报告®是由神经科学家在阿尔茨海默氏症药物发现基金会(ADDF)上撰写的报告。这些科学报告包括分析药物,开发药物,药物靶标,补充剂,营养学,食品/饮料,非药物干预措施和危险因素。神经科学家评估了可能影响脑部健康的与年龄相关的健康问题(例如心血管疾病,癌症,糖尿病/代谢综合征)的潜在益处(或危害)。此外,这些报告还包括对安全数据的评估,如果可用的临床试验以及临床前模型的评估。CK2抑制剂证据摘要CK2影响了多种细胞信号通路。CK2抑制剂最适合于癌症,并显示出良好的安全性。其他适应症可能需要更多的选择性抑制剂。
