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正在研发的后期疗法之一是 Amylyx Pharmaceuticals 的 AMX0035，这是一种联合疗法，旨在最大限度地减少与 ALS 细胞死亡相关的细胞机制。2020 年 9 月下旬，一项名为 CENTAUR 的 2/3 期试验的结果公布。9 试验表明，与安慰剂组相比，治疗组患者的病情进展有轻微但统计学上显着的下降，这是通过 ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 来衡量的，该测试用于测量患者随时间的身体功能。FDA 表示有兴趣在考虑批准该药物之前收到 3 期试验的数据。Amylyx 计划于 2021 年中期开始一项全球 3 期试验，参与者将来自欧洲和美国。Amylyx 还在寻求加拿大和欧盟对该药物的批准。10,11 i Biogen 的 tofersen (BIIB067) 就是正在开发的后期基因导向疗法的一个例子。针对一种特定基因（SOD1，12-20% 的遗传性 ALS 病例由该基因引起）突变的治疗研究已显示出早期前景。Tofersen 专门针对这种遗传性 ALS（SOD1-ALS）。目前，该候选药物正处于 3 期临床试验阶段，并于 2021 年夏季开始为已确诊 SOD1 突变的参与者提供扩大使用计划。12,13
推进 ALS 药物开发的合作路线图
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