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重组因子VIII FC融合蛋白用于治疗严重血友病A：Aspire扩展研究的最终结果
fi g u r e 1 Aspire扩展研究的主题处置。一个受试者正在采用情节治疗方案，由于慢性肾衰竭的非严重不良事件被认为与重组因子VIII FC融合蛋白无关。b受试者被撤回（n = 3）。c方案违规行为包括不符合预防剂量（n = 1），在不是紧急事故或事故的情况下使用非研究因子VIII（n = 2），不遵守研究程序，包括输注时间和伴随药物（n = 1）（n = 1），丢失了随访和不及时的研究（n = 1）。d包括产品在受试者的国家（n = 3），开始不同的临床试验（n = 2），无法遵守研究需求（n = 1），提前终止（n = 1）和监禁（n = 1）
通过人工智能探索新的生物相关化学空间：NCATS ASPIRE 计划
近年来，人工智能 (AI)/机器学习 (ML；AI 的一个子集) 对生物医学研究界越来越重要。这些技术与大数据和化学信息学相结合，具有巨大的潜力来改善新型疗法的设计并为患者提供安全有效的药物。美国国家转化科学促进中心 (NCATS) 的一项名为“创新研究探索专业平台 (ASPIRE)”的项目利用 AI/ML、自动化合成化学和高通量生物学方面的进步，并寻求通过催化对生物活性化学空间的探索来实现转化和药物开发。在这里，我们讨论了作为 ASPIRE 的一部分，将 AI/ML 应用于探索新型生物相关化学空间的机遇和挑战。
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