Fabiana Colucci,1.2 Micol Avenali,3.4 Rosita de Micco,5 Marco Fusar Poli,6 Silvia Cerri,4 Mario Stanziano,7 Ana Bacila,4 Giada Conconato,8 Valentina Franco Franco,4.9 diego Franciotta Elia,1 Luigi Romito,1 Grazia Devigili,1 Valentina Leta。 1.10 Barbara Garavaglia, 11 Nico Golfrè Andreasi, 1 Federico Cazzaniga, 12 Chiara Reale, 11 Caterina Galandra, 8 Giancarlo Germani, 4 Pierfrancesco Mitrotti, 3 Gerardo Ongari, 4 Ilaria Palmieri, 4 Marta Picascia, 4 Anna Piciecchio, 3.4 Mattia Verri, 7 Fabrizio Esposito, 5 Mario Cirillo, 5 Federica Di Nardica, 5. Simone Aloisio, 5 Mattia Siciliano, 5.13 Sara Prioni, 6 Paolo Amami, 6 Sylvie Piacentini, 6 Maria Grazia Bruzzone, 7 Marina Grisoli, 7 Fabio Moda, 12 Roberto Eleopra, 1 Alessandro Tessitore, 5 Enza Maria Valente,4.8 Roberto cilia ift 1
这是一项剂量升级研究,其中最多10名成年患者(> 18岁)具有任何形式的Sanfilippo(MPS III),将接受Ambroxol。研究药物将通过口腔或喂食管给予。研究状态:尚未招募研究时间:60周;筛查4周,治疗期限为52周,治疗后4周进行提款/安全随访期临床试验清单:研究详细信息|一项开放式标签剂量升级研究,以评估成人(≥18岁)受试者MPS III的成人(≥18岁)受试者的高剂量Ambroxol盐酸盐的安全性,耐受性和药理性能。临床研究赞助商:Ozlem Goker-Alpan合作者:Sanfilippo团队研究地点:在美国弗吉尼亚州Fairfax的溶酶体和稀有疾病研究与治疗中心有一个临床站点,
gbA2抗糖基糖酶对降低糖脂脂的降低gbA3 a腹葡萄糖基酰胺酶,降低糖磷脂脂糖gpx1 ebselen谷胱甘肽过氧化物酶过氧化物酶诱导的氧化应激GPX2 EBSELENE粘液酶GPX2 EBSELENE氧化物GPX2 E氧气氧化剂GPX3 E氧化剂氧化剂氧化剂GPX3 induced oxidant stress GPX4 Ebselen Glutathione peroxidase induced oxidant stress GPX5 Ebselen Glutathione peroxidase induced oxidant stress GPX6 Ebselen Glutathione peroxidase induced oxidant stress GPX7 Ebselen Glutathione peroxidase induced oxidant stress HIF1A 2-deoxy-D-glucose glucose metabolism - hypoxia-inducible factor-1 𝛼 HRH2 Famotidine Histamine response in inflammation HTR1A Cyproheptadine Serotonin and histamine receptor binding HTR2A Cyproheptadine Serotonin and histamine receptor binding HTR3A Cyproheptadine Serotonin and histamine receptor binding HTR2C Cyproheptadine Serotonin and组胺受体结合
败血症和严重的急性呼吸综合症冠状病毒2(SARS-COV-2)感染及其严重的冠状病毒疾病2019(Covid-19),代表了现代时代的主要医疗挑战。治疗选择是有限的,主要是症状的,部分依赖于抗体和皮质类固醇,而对于SARS-COV-2感染,抗病毒药物remdesivir补充,最近由Molnupivavir,Nirmatrelvir/Ritonavir/Ritonavir/Ritonavir/Ritonavir,Janus kinib和Janus kinib andib andib andib andib andib andibin。败血症和严重的SARS-COV-2感染/COVID-19在病理生理学和促炎性介体的水平上具有许多特征,从而实现了共同的疾病管理策略。成功针对败血症和严重的SARS-COV-2感染/ COVID-19的预后严重程度和死亡率标志物3(PTX3)的新想法;补体(C3/C3A/C3AR和C5/C5A/C5AR轴);肿瘤坏死因子(TNF)-α,白介素(IL)-1β和IL-6表达; IL-6触发的C5AR受体在血管内皮细胞中的表达;抗炎IL-10的释放仍然缺失。具有溶酶体特征的小分子,例如批准的阿米替林药物,德斯洛拉塔丁,氟氟氧胺,阿塞拉斯汀和ambroxol,已证明了它们在COVID-19的啮齿动物模型或临床试验中的临床益处。但是,它们的确切作用方式仍有待完全阐明。合理的药物重新利用批准的药物或筛查具有实际上溶酶体药理学作用的活性化合物是改善预防和治疗败血症和/或SARS-COV-2感染的主要机会,以及其严重的形式的COVID-19。针对与疾病相关的靶标,例如宿主细胞的病毒感染,脱落类似受体的受体(TLR),促炎性介质的表达,例如TNF-α,IL-1β,IL-1β,IL-6,PTX3,以及补充受体C5AR,强调了与当前的跨性别方法相比的优势。