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VMIX™平台：量身定制的miRNA基因疗法...
5 Van Zundert B. Neurosci Lett 2017; 636：32-9; 6 Bravo-Hernandez M. Nat Med 2020; 26：118–30。 缩写：ALS：肌萎缩性侧硬化；方差分析：方差分析； ATXN2：ataxin-2; BP：基对； FTD：额颞痴呆； IGV：综合基因组学观众； mRNA：Messenger RNA； mirna：microRNA； PBS：磷酸盐缓冲盐水； NT：核苷酸； NS：不重要； SD：标准偏差； SOD1：超氧化物歧化酶1； WT：野生类型的致谢和披露：这项研究由Aviadobio Ltd. CA，RE，AU，AG，AG，DO，LO，LO，ZW，YB，AA，AA，PH，SC，PC，PC，CM，RJ，JI，JI，JI和CS是Aviadobio Ltd.的员工和股东Aviadobio Ltd.是Aviadobio Ltd.的雇员。 根据国际医学杂志编辑委员会（ICMJE）的建议，作者符合作者身份标准。 医学写作和社论支持由英国Costello Medical的David Morgan和Oliver Palmer，BSC（荣誉），并由Aviadobio Ltd. RJ资助。 CA已从伦敦大学学院和惠康信托基金会获得赠款/合同。5 Van Zundert B. Neurosci Lett 2017; 636：32-9; 6 Bravo-Hernandez M. Nat Med 2020; 26：118–30。缩写：ALS：肌萎缩性侧硬化；方差分析：方差分析； ATXN2：ataxin-2; BP：基对； FTD：额颞痴呆； IGV：综合基因组学观众； mRNA：Messenger RNA； mirna：microRNA； PBS：磷酸盐缓冲盐水； NT：核苷酸； NS：不重要； SD：标准偏差； SOD1：超氧化物歧化酶1； WT：野生类型的致谢和披露：这项研究由Aviadobio Ltd. CA，RE，AU，AG，AG，DO，LO，LO，ZW，YB，AA，AA，PH，SC，PC，PC，CM，RJ，JI，JI，JI和CS是Aviadobio Ltd.的员工和股东Aviadobio Ltd.是Aviadobio Ltd.的雇员。根据国际医学杂志编辑委员会（ICMJE）的建议，作者符合作者身份标准。医学写作和社论支持由英国Costello Medical的David Morgan和Oliver Palmer，BSC（荣誉），并由Aviadobio Ltd. RJ资助。CA已从伦敦大学学院和惠康信托基金会获得赠款/合同。
开发三体一步RT-DDPCR方法作为VMIX™平台的定量效力测定
参考：Becker La等。自然2017; 544：367–71。缩写：AAV9：腺相关病毒血清型9； ALS：肌萎缩性侧索硬化； atxn2：ataxin 2; AVB-205：AAV9-MIR-ATXN2; CB7：鸡β-肌动蛋白启动子；简历：变异系数； HKG：家政基因； HPRT1：低黄嘌呤 - 瓜氨酸磷酸贝糖基转移酶； ITR：反向终端重复； KD：敲除； mirna：microRNA； MOI：感染的多样性； mRNA：Messenger RNA； RNA：核糖核酸； RPP30：核糖核酸酶P蛋白亚基P30； RT-DDPCR：逆转录液滴数字聚合酶链反应； TDP-43：TAR DNA结合蛋白43; VG：病毒基因组。致谢和披露：这项研究由Aviadobio Ltd. RL，JK，LR，RJ，RJ，LL，IB，IB，JI，JI，AB，AM，AM，HC，HC，MM，PB是Aviadobio Ltd. RJ的雇员和/或股东，与VMIX™Platform and aviaDobio Ltd.RJ命名为AVIADOBIO LTD。根据国际医学杂志编辑委员会（ICMJE）的建议，作者符合作者身份标准。医学写作和社论支持由英国Costello Medical的Calum Suggett提供，并由Aviadobio Ltd.
vmix，一种创新的基于AAV的RNA干扰平台
缩写：AAV：腺相关病毒； ALS：肌萎缩性侧索硬化；方差分析：方差分析； ATXN2：ataxin-2; CD：编码序列； EC 50：最大有效浓度的一半； mRNA：Messenger RNA； mirna：microRNA； MOI：感染的多样性； NS：不重要； PAS：聚腺苷酸化过程； RT-QPCR：逆转录 - 定量聚合酶链反应； SD：标准偏差； SOD1：超氧化物歧化酶1； UTR：未翻译的区域； VG/DG：病毒基因组/二倍体基因组； WT：野生型。致谢和披露：这项研究由Aviadobio Ltd. RJ，ZW，DO，AG，LR，YB，JF，CA，CA，AA，PH，SC，PC，PC，CM，JI，JI，CS，CS，CS，DYL和YBL是Aviadobio Ltd. OB的雇员和股东。rj，CS，dyl和ybl在与VMIX相关的专利中命名
在BACN2 -Q72转基因小鼠中，在脑室内给药后，ATXN2的有效敲低ATXN2
参考文献：1 Masrori＆van Damme，2020年； 2 Becker等人2017年。缩写：AAV：腺相关病毒； ALS：肌萎缩性侧索硬化；方差分析：方差分析； ATXN2：ataxin-2; BAC -ATXN2 -Q72小鼠：表达人ATXN2的转基因小鼠；续：控制向量； DPCR：数字聚合酶链反应； FTD：额颞痴呆； G：mirna指南候选人； ICV：脑室室内； mRNA：Messenger RNA； mirna：microRNA； PBS：磷酸盐缓冲盐水； QPCR：定量聚合酶链反应； SD：标准偏差； TDP-43：焦油DNA结合蛋白43; VG：矢量基因组； VMIX TM：miRNA沉默平台。致谢和披露：这项研究由Aviadobio Ltd. PMC，RJ，ZW，ED，NS，LR，CA，CA，AA，LI，CJM，JI和CES资助，是Aviadobio Ltd. OB和NAMN的雇员和股东。RJ，CS，DYL和YBL在与VMIX™平台有关的专利中命名。
代表法律事务 - Oren Livne
• BMS 与 AI Proteins 就微蛋白疗法达成研究合作和期权协议，价值高达 4 亿美元。 • Astellas 与 AviadoBio 达成独家期权和许可协议，针对额颞叶痴呆症的试验性基因疗法，包括 2000 万美元的股权投资和高达 3000 万美元的期权行使付款，以及如果 Astellas 行使期权，可能获得的 21.8 亿美元许可费和里程碑付款及特许权使用费。