表 4 总结了在急性大出血和紧急手术/侵入性操作随机对照试验 (RCT) 中报告的 Beriplex ® P/N 和血浆不良事件。两项 RCT 均为前瞻性、随机、开放标签、活性对照的多中心非劣效性试验。急性大出血试验共招募了 212 名受试者(103 名接受 Beriplex ® P/N 治疗,109 名接受血浆治疗),年龄从 26 岁到 96 岁。紧急手术/侵入性操作试验共招募了 176 名受试者(88 名接受 Beriplex ® P/N 治疗,88 名接受血浆治疗),年龄从 27 岁到 94 岁。
alpha 1-蛋白酶抑制剂(人),Zemaira®用于α1-蛋白酶抑制剂(1 -PI)缺乏症和肺气肿的临床证据的成年人的慢性增强和维持治疗。在1 -PI缺乏症中,使用Zemaira或任何1 -PI产品增强疗法对肺部恶化和肺气肿的进展的影响尚未在随机,对照临床研究中证明。
“仅几十年前,血友病的基因疗法才是一个遥远的概念,现在已成为现实。因此,自获得欧洲批准以来接受Hemganix®治疗的前两名患者是对血友病B社区的共同承诺的重大成就,也证明了访问和报销机构,为患者带来了创新的疗法。”“法国采用的创新直接访问计划使这一里程碑成为可能,使患者可以从早期获得开拓性治疗中受益。我们鼓励我们看到欧洲国家获得基因疗法的越来越多,并完全致力于确保继续使用潜在的改变生活的治疗。”
参考:1。Pipe SW,Van der Valk P,Verhamme P等。长期出血保护,持续的固定活性,降低血友病B基因治疗的固定消耗和安全性:在服用单剂量的伊特拉氏菌Dezaparvovec 3年后,HOPE-B试验的结果是严重或中度严重的血友病B.介绍:第65届美国血液学学会年会; 2023年12月9日至12日;加利福尼亚州圣地亚哥2。文件中的数据。可从CSL Behring提供DOF HGX-005。3。Pipe SW,Van der Valk P,Verhamme P等。长期出血保护,持续的固定活性,降低血友病B基因疗法的固定消耗和安全性:在服用单剂量的伊特兰纳氏菌去扎帕甘弗维克(Etranacogene Dezaparvovec)后3年,成年患者患有严重或中度严重的血友病B.摘要B。 2023年12月9日至12日;加利福尼亚州圣地亚哥摘要1055。4。Pipe SW,Castaman G,Miesbach W等。在Hope-B Etranacogene Dezaparvovec试验中,在24个月后,血友病B中对基因治疗反应的个体差异:IX因子活性水平的范围。摘要介绍:第12届BIC国际会议; 9月8日至10日,2023年;意大利巴勒莫。
hemgenix作为定制套件提供,以满足每个患者的给药要求,每个套件包含10至48个单使用小瓶(NDC 0053-0099-01),每个盒子的可提取体积不少于10 ml Hemgenix(请参见第3页)。每个套件中的小瓶总数对应于患者体重的单个患者的给药。自定义套件伴随着患者的外部纸箱的特定标识符编号(批次)。每个Hemgenix套件可能包含不同的药物产品。
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