在整个细胞发育中,DNA可能遭受威胁基因组完整性和细胞存活的损害。最有害的病变之一是双链DNA断裂(DSB),因为它可能导致基因组信息的丢失。DSB可能自然发生在细胞代谢期间,也可能是由外部因素触发的(Deriano; Roth,2013)。无论哪种方式,这些损坏都会通过细胞立即修复,主要是通过两种途径:非同源末端连接(NHEJ)或同源指导修复(HDR)。与通过NHEJ进行修复不同,NHEJ仅将裂解的DNA的末端连接起来(请参阅第2章),HDR途径需要存在相同或非常相似的模板,即完整的序列,以准确地修复病变的DNA(Heyer等人,2010年)。提供用于HDR中使用的模板的可能性代表了通过同源重组(HR)途径进行基因编辑的关键元素,该途径可能被利用为几种新的繁殖技术(NBT)之一。
摘要:干细胞研究进展迅速,由于其独特的自我更新和多能分化能力,为难治性疾病提供了有希望的治疗方法。干细胞在治疗遗传疾病、神经退行性疾病 (NDD)、心血管疾病和癌症方面发挥着关键作用。在遗传疾病中,将干细胞与 CRISPR-Cas9 等基因编辑工具相结合,可以精确纠正致病基因,而健康的干细胞则通过替换患病细胞来修复组织。对于 NDD,iPSC 可以分化为多巴胺能神经元,以取代受损的脑细胞并增强神经再生。在心血管疾病中,它们促进心肌和血管修复。在癌症中,干细胞增强抗肿瘤免疫力并将药物直接输送到肿瘤部位,从而提高治疗效果。尽管取得了这些突破,但挑战依然存在。高质量干细胞的生产有限,控制分化以防止肿瘤发生仍然至关重要。同种异体移植存在免疫排斥的风险,而使用胚胎干细胞则引发了伦理问题。需要制定监管框架和临床标准来确保安全性和有效性,同时解决道德和患者权利问题。随着不断创新,干细胞疗法将彻底改变医学,为复杂疾病提供新方法并改善全球健康。
结果和讨论:在总共617个共培养Calli中,21(3.4%)再生芽表现出三种不同的表型:白化,嵌合和浅绿色;与野生型非转化的再生芽相比。在白化芽中,总叶绿素含量大大降低,并且在嵌合芽中显着降低。在六个CAS9基因确认的再生芽中,两种芽表现出由于插入/缺失(Indels)和ACPDS靶点位置和周围的基于替代的突变而引起的白化表型。深度扩增子测序显示两个SGRNA之间的indel频率显着,范围从1.2%到63.4%,以及53.4%的替代频率。ACPDS基因的突变产生了可检测到的白化病表型,因此确定了ACPDS基因的成功编辑。这是第一次在洋葱中成功建立了CRISPR/CAS9介导的基因组编辑方案,而ACPD基因作为一个例子。这项研究将为研究人员提供进一步的洋葱基础研究和应用研究的必要动力。
结肠癌是美国癌症的主要原因之一。结肠癌是由结肠癌细胞基因组中的许多基因突变发展而来的。长的非编码RNA(LNCRNA)会导致许多癌症(包括结肠癌)的发育和进展。lncRNA已经并且可以通过簇状的定期间隔短的短质体重复序列(CRISPR)相关的核酸酶9(CRISPR/CAS9)系统的聚类重复序列的基因编辑技术来纠正,以减少结肠癌细胞的增殖。但是,许多用于运输基于CRISPR/CAS9的疗法的当前输送系统需要更多的安全性和效率。基于CRISPR/CAS9的治疗药需要安全有效的递送系统,以更直接,更明确地靶向结肠中存在的癌细胞。本综述将提供有关使用植物衍生的外泌体样纳米颗粒作为纳米载体的效率和安全性的相关证据,以提供基于CRISPR/CAS9的疗法以直接靶向结肠癌细胞。
结果与讨论:通过野生型(WT)和TGP PSLOX2突变型线的DNA测序确定了稳定转基因PEA系(TGP)的成功CRISPR/CAS9介导的LOX基因编辑(TGP)。还评估了这些线路的LOX活性,PUFA水平和VOC。Compared to WT peas, the TGP lines showed a signi fi cant reduction (p < 0.05) in LOX activity and in the concentration of key VOCs, including hexanal, 2-hexenal, heptanal, (E)-2-heptenal, (E,E)-2,4- heptadienal, 1-octen-3-ol, octanal, (E)-2-octenal (E,E)-2,4-非二烯和Furan-2-苯基。在TGP浮动中,两个必需的PUFAS,亚油酸和二酚酸的含量是LOX的已知底物,表明CRISPRPR介导的基因编辑的效率在最小化其氧化和PUFAS及其产品的进一步调节方面具有效率。vocs的集合
抗生素耐药性ESKAPE(屎肠球菌、金黄色葡萄球菌、肺炎克雷伯菌、鲍曼不动杆菌、铜绿假单胞菌和肠杆菌属)病原菌是对人类健康的全球威胁。ESKAPE病原菌是院内感染中最常见的机会性致病菌,相当一部分临床分离株对常规抗菌治疗不敏感。因此,能够有效对抗ESKAPE病原菌的创新治疗策略将带来巨大的社会效益和经济效益,并减轻成千上万患者的痛苦。在这些策略中,CRISPR(成簇的规律间隔的短回文重复序列)系统由于其高特异性而受到了格外的关注。遗憾的是,目前还没有基于CRISPR系统的直接抗感染治疗方法。本文就CRISPR-Cas系统在ESKAPE病原体研究中的应用进行综述,旨在为理想的新型药物研究提供方向,为解决后抗生素时代多重耐药菌(MDR)引起的一系列问题提供参考,但多数研究距离临床应用还有一定的距离。
1。smriti mallapaty。如何保护第一个“ CRISPR婴儿”引发道德辩论。自然。2022年2月25日。https://www.nature.com/articles/d41586-022-00512-w 2。Antonio Regalado。 CRISPR婴儿的创建者已从中国监狱释放出来。 MIT技术评论。 2022年4月4日。https://www.technologyreview.com/2022/04/04/04/1048829/he-jiankui-prison-prison-free-crispr-babies/ 3. J. Benjamin Hurlbut。 解码CRISPR的故事。 MIT技术评论。 2021年2月24日。https://www.technologyreview.com/2021/02/24/1017838/crispr-baby-gene-gene-gene-editing-jiankui-history/ 4。 David Cyranoski。 什么Crispr-baby监狱判处男子进行研究。 自然。 2020年1月3日。https://www.nature.com/articles/d41586-020-00001-y 5。 Patrick Foong。 CRISPR婴儿:故事展开。 Mercatornet。 2021年12月6日。https://mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。 海蒂·莱德福德(Heidi Ledford)。 顾问说,应该领导基因组编辑政策。 2021年7月12日。https://www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。 当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。Antonio Regalado。CRISPR婴儿的创建者已从中国监狱释放出来。MIT技术评论。 2022年4月4日。https://www.technologyreview.com/2022/04/04/04/1048829/he-jiankui-prison-prison-free-crispr-babies/ 3. J. Benjamin Hurlbut。 解码CRISPR的故事。 MIT技术评论。 2021年2月24日。https://www.technologyreview.com/2021/02/24/1017838/crispr-baby-gene-gene-gene-editing-jiankui-history/ 4。 David Cyranoski。 什么Crispr-baby监狱判处男子进行研究。 自然。 2020年1月3日。https://www.nature.com/articles/d41586-020-00001-y 5。 Patrick Foong。 CRISPR婴儿:故事展开。 Mercatornet。 2021年12月6日。https://mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。 海蒂·莱德福德(Heidi Ledford)。 顾问说,应该领导基因组编辑政策。 2021年7月12日。https://www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。 当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。MIT技术评论。2022年4月4日。https://www.technologyreview.com/2022/04/04/04/1048829/he-jiankui-prison-prison-free-crispr-babies/ 3.J. Benjamin Hurlbut。 解码CRISPR的故事。 MIT技术评论。 2021年2月24日。https://www.technologyreview.com/2021/02/24/1017838/crispr-baby-gene-gene-gene-editing-jiankui-history/ 4。 David Cyranoski。 什么Crispr-baby监狱判处男子进行研究。 自然。 2020年1月3日。https://www.nature.com/articles/d41586-020-00001-y 5。 Patrick Foong。 CRISPR婴儿:故事展开。 Mercatornet。 2021年12月6日。https://mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。 海蒂·莱德福德(Heidi Ledford)。 顾问说,应该领导基因组编辑政策。 2021年7月12日。https://www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。 当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。J. Benjamin Hurlbut。解码CRISPR的故事。MIT技术评论。 2021年2月24日。https://www.technologyreview.com/2021/02/24/1017838/crispr-baby-gene-gene-gene-editing-jiankui-history/ 4。 David Cyranoski。 什么Crispr-baby监狱判处男子进行研究。 自然。 2020年1月3日。https://www.nature.com/articles/d41586-020-00001-y 5。 Patrick Foong。 CRISPR婴儿:故事展开。 Mercatornet。 2021年12月6日。https://mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。 海蒂·莱德福德(Heidi Ledford)。 顾问说,应该领导基因组编辑政策。 2021年7月12日。https://www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。 当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。MIT技术评论。2021年2月24日。https://www.technologyreview.com/2021/02/24/1017838/crispr-baby-gene-gene-gene-editing-jiankui-history/ 4。David Cyranoski。 什么Crispr-baby监狱判处男子进行研究。 自然。 2020年1月3日。https://www.nature.com/articles/d41586-020-00001-y 5。 Patrick Foong。 CRISPR婴儿:故事展开。 Mercatornet。 2021年12月6日。https://mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。 海蒂·莱德福德(Heidi Ledford)。 顾问说,应该领导基因组编辑政策。 2021年7月12日。https://www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。 当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。David Cyranoski。什么Crispr-baby监狱判处男子进行研究。自然。2020年1月3日。https://www.nature.com/articles/d41586-020-00001-y 5。Patrick Foong。 CRISPR婴儿:故事展开。 Mercatornet。 2021年12月6日。https://mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。 海蒂·莱德福德(Heidi Ledford)。 顾问说,应该领导基因组编辑政策。 2021年7月12日。https://www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。 当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。Patrick Foong。CRISPR婴儿:故事展开。Mercatornet。2021年12月6日。https://mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。海蒂·莱德福德(Heidi Ledford)。应该领导基因组编辑政策。2021年7月12日。https://www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。当归Peebles。CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。2022年4月4日。
多倍体在禾本科植物中很常见,对传统育种提出了挑战。基因组编辑技术绕过了杂交和自交,能够在一代中对多个基因拷贝进行有针对性的修改,同时保持许多多倍体基因组的杂合背景。巴哈草(Paspalum notatum Flügge ́;2 n =4 x =40)是一种无融合生殖的四倍体 C4 物种,在美国东南部广泛种植,作为肉牛生产和公用事业草坪的饲料。叶绿素生物合成基因镁螯合酶(MgCh)被选为在四倍体巴哈草中建立基因组编辑的快速读出目标。含有 sgRNA、Cas9 和 npt II 的载体通过基因枪法递送到愈伤组织培养物中。通过基于 PCR 的检测和 DNA 测序对编辑植物进行了表征,并观察到高达 99% 的 Illumina 读数的诱变频率。野生型 (WT) 巴哈草的测序显示,MgCh 的序列变异水平很高,这可能是因为存在至少两个拷贝,可能包含八种不同的等位基因,包括假基因。MgCh 突变体表现出明显的叶绿素消耗,叶片绿度降低了 82%。两种品系显示出随时间推移的编辑进展,这与体细胞编辑有关。获得了嵌合 MgCh 编辑事件的无融合生殖后代,并允许在一系列叶绿素消耗表型中识别出统一编辑的后代植物。高度编辑的突变体的 Sanger 测序显示 WT 等位基因的频率升高,可能是由于频繁的同源定向修复 (HDR)。据我们所知,这些实验是首次报道将基因组编辑应用于多年生暖季草皮或牧草。该技术将加速巴哈草品种的开发。
Invest , 2021 , 41 ( 1 ): 1-7.[7] 中华医学会 , 中华医学会杂志社 , 中华医学会全科医学分会 , 等 .
评论CRISPR的生物伦理问题:一种基因组编辑技术Ashima Bhan,Satish Sasikumar,Arvind Goja,Rajendra TK Genetics and Molecular Biologary Lim,D。Y. Patil Biotechnologicy and BiioInformatics D. Y. Patil Vidyapeeth博士,D。通讯作者:Ashima Bhan。电子邮件 - ashimabhan@gmail.com摘要生物技术领域的最新和重大科学成就是CRISPR的发现(聚集了定期散布的短篇小说重复序列)。crispr已成为最现代,最受欢迎的工具之一,这主要是由于其低成本和效率,可用于编辑基因组。因此,这项技术几乎是生物医学和农业科学的每个维度的关键,并且在治疗病毒感染,血友病,癌症和遗传遗传异常方面具有潜在的应用。但是,当这种用于编辑基因的技术不公平地用于改善生物学特征时,道德问题可能会出现,这仅仅是出于美学的目的或比人群中其他人的优势。这不仅会导致社会歧视和动荡,而且有可能改变生物的进化进化。在这方面,应制定对CRISPR技术,风险评估,政策和程序的监管实施,以防止严重滥用这项技术。关键词:生物伦理学,生物技术,CRISPR,进化,优生学,基因编辑