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肌肉收缩

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> 肌营养不良症是一组罕见的肌肉病变，其特征是肌肉无力和进行性退化。这些是与肌肉功能有关的一个或多个基因突变引起的遗传性疾病。尽管近年来生物治疗领域取得了重大进展，但目前尚无针对这些病症的治愈方法。自发现 CRISPR-Cas9 基因组编辑工具以来进行的研究已经在肌营养不良症的治疗方面取得了重大且有希望的进展。 CRISPR-Cas9 系统可以稳定、永久地编辑基因组，并可以避免长期重复治疗。在这篇综述中，我们将讨论在遗传性肌营养不良症的背景下使用 CRISPR-Cas9 系统的最新治疗进展。 <

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