使用成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 系统在核苷酸水平上编辑 DNA 的能力是一种相对较新的研究工具,它正在彻底改变人类健康和疾病(包括骨科疾病)许多方面的分析。CRISPR 是从细菌防御系统改编而来,用于哺乳动物细胞基因组编辑,已被证明是一种灵活、可编程、可扩展且易于使用的基因编辑工具。最近的改进通过设计 CRISPR 系统的特定元素、发现新的天然 CRISPR 分子以及使 CRISPR 超越基因编辑到调节基因转录和操纵 RNA 的修改,提高了 CRISPR 的功能。本文将回顾 CRISPR 基因组编辑的基础知识,包括它如何改变分子肌肉骨骼研究的某些方面的描述,并将通过推测 CRISPR 相关治疗和疗法在临床骨科实践中的应用前景来结束。