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基因组编辑技术的发展彻底改变了生物医学研究，特别是自从 CRISPR/Cas9（成簇的规律间隔的短回文重复序列/CRISPR 相关蛋白 9）技术引入以来。该系统最初是在细菌免疫反应中发现的 1，随后应用于真核生物基因组编辑 2 – 4。CRISPR/Cas9 系统的简单性使基因组编辑比传统的 DNA 编辑技术更容易获得和更容易。作为一种基因组编辑工具，该系统由两个基本成分组成：一种切割 DNA 链的内切酶 Cas9，以及一种单向导 RNA（sgRNA），其中包含用于识别目标 DNA 区域的特定序列。值得注意的是，细菌中的内源性 Cas9 系统有两种 RNA 成分（CRISPR RNA（crRNA）和反式激活 crRNA）； CRISPR/Cas9 工具中的 sgRNA 是由 crRNA 和反式激活 crRNA 人工改造而成。当 Cas9 和 sgRNA 被递送到细胞中时，产生的 Cas9-sgRNA 复合物被导向目标基因组位点，在那里产生 DNA 中的双链断裂 (DSB)。然后通过内源性 DNA 修复机制修复 DSB，从而实现基因敲除或敲入 5 。
新型 CRISPR 工具在心血管研究和医学中的应用
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