参与者将探讨与历史信息合并有关的收益和挑战,以及有关其对决策风险的影响的监管问题。,我们将使用有关控制组的汇总数据或有关治疗差异的信息借用外部信息。重点将放在动态的贝叶斯借贷方法上。这些方法允许将历史数据用作提供信息的先验,并允许根据观察到的历史和当前患者人群之间的差异来调整借贷程度,从而控制了历史数据的影响。我们还将涵盖借贷的替代方法,并讨论使用患者级数据的方法。
披露IJ是Chiesi USA,Inc。的Precisionheor顾问,并获得了赠款/研究资金; MG,SW,AC和EP是Chiesi USA,Inc的雇员,我们感谢Chiesi USA Inc的雇员Susan B,PharmD,以医学编辑和写作的支持1.文件中确定的医疗保健数据。市场分析2015-2019 2。Graffagnino等,Cerebrovasc Dis。2013; 36(3):173-80。 doi:10.1159/000351149。EPUB 2013年10月12日3.liu-deryke,神经关怀。2013年8月; 19(1):41-7。4。clevidipine处方信息。NDC:10122-0610-01。 5。 Labetalol处方信息。 NDC:72266-0103-01。 6。 Nicardipine处方信息。 NDC:72572-0470-01 7。 Katz JN等人,Am Heart J. 2009年10月; 158(4):599-606.e1。 doi:10.1016/j.ahj.2009.07.020。 PMID:19781420。 8。 Chiesi客户调查数据9。 processorx.com 10。 美联储经济数据:https://fred.stlouisfed.org/series/cpiaucslNDC:10122-0610-01。5。Labetalol处方信息。NDC:72266-0103-01。6。Nicardipine处方信息。NDC:72572-0470-01 7。 Katz JN等人,Am Heart J. 2009年10月; 158(4):599-606.e1。 doi:10.1016/j.ahj.2009.07.020。 PMID:19781420。 8。 Chiesi客户调查数据9。 processorx.com 10。 美联储经济数据:https://fred.stlouisfed.org/series/cpiaucslNDC:72572-0470-01 7。Katz JN等人,Am Heart J. 2009年10月; 158(4):599-606.e1。 doi:10.1016/j.ahj.2009.07.020。 PMID:19781420。 8。 Chiesi客户调查数据9。 processorx.com 10。 美联储经济数据:https://fred.stlouisfed.org/series/cpiaucslKatz JN等人,Am Heart J.2009年10月; 158(4):599-606.e1。doi:10.1016/j.ahj.2009.07.020。PMID:19781420。8。Chiesi客户调查数据9。processorx.com 10。美联储经济数据:https://fred.stlouisfed.org/series/cpiaucsl
这些会议由 Chiesi Limited 赞助,资金仅用于展位空间和房间租赁,除非另有说明,否则不会参与会议的教育内容。Chiesi 代表将全程出席会议。18:00 酒会
披露JJJ:Biolinerx和Pfizer的咨询。JK:Fulcrum,Ecor-1,Bausch,Watkins,Lourie,Roll&Chance,Chiesi,Beam,Novartis和Bluebird Bio,Inc。的咨询;曾担任董事会成员或在基西,诺华,蓝鸟生物,公司和糖基的咨询委员会任职;获得了Beam,Novartis,Bluebird Bio,NHLBI,CDC,HRSA,Novo Nordisk和Takeda的研究资金;并从新兴疗法解决方案,GLG Pharma,GuidePoint Global和Optum United Health获得了酬金。ril:没有什么可披露的。AC,MAK,AL,LP,ES-W和FJP:Bluebird Bio,Inc。的现任员工和股票持有人的现有员工AAT:咨询咨询公司,并从Bluebird Bio,Inc。,Beam,Editas和CRISPR/Vertex获得了研究资金,并获得了研究资金;在过去24个月中,全球血液疗法的平等剥离;并从诺华获得了研究资金。
a 加拿大多伦多大学家庭医生航空集团,加拿大多伦多 b 诺华制药公司,新泽西州东汉诺威 c 加拿大不列颠哥伦比亚大学医学系呼吸医学分部,不列颠哥伦比亚省温哥华 d 马萨诸塞州剑桥诺华生物医学研究所 e 荷兰格罗宁根全科医师研究所 f 格罗宁根大学,格罗宁根大学医学中心,GRIAC 研究所,荷兰格罗宁根 g 新加坡观察与实用研究所,新加坡 h 约阿尼纳大学医学院呼吸医学系,希腊约阿尼纳 i 新加坡观察与实用研究所,新加坡 j 阿伯丁大学应用健康科学部学术初级保健中心,英国阿伯丁 k 悉尼大学伍尔科克医学研究所,澳大利亚新南威尔士州悉尼 l 克里特岛大学医学院社会医学系,希腊伊拉克利翁 m 医学系,肺部和重症监护医学,吉森和马尔堡大学医学中心,菲利普斯马尔堡大学,德国肺研究中心 (DZL) 成员,德国马尔堡,诺华制药公司,瑞士巴塞尔 本研究的医学写作由诺华制药公司资助。利益冲突:A. Kaplan 是阿斯利康、贝林、勃林格殷格翰、Covis、Griffols、葛兰素史克 (GSK)、默克 Frosst、辉瑞、诺华、NovoNordisk、Teva 和 Trudel 的医学顾问或发言人。H. Cao 是新泽西州东汉诺威诺华制药公司的员工。J. M. FitzGerald 因参加诺华公司的顾问委员会和演讲局活动而获得个人费用,不列颠哥伦比亚大学也从诺华公司获得了研究资金。N. Iannotti 和 E. Yang 是马萨诸塞州剑桥市诺华生物医学研究所的员工。J. W. H. Kocks 自述获得阿斯利康、勃林格殷格翰、Chiesi Pharmaceuticals、葛兰素史克、诺华、Mundipharma 和 Teva 的资助、个人费用和非财务支持,并持有全科医生研究所 72.5% 的股份。K. Kostikas 曾获得阿斯利康、勃林格殷格翰、Chiesi、ELPEN、GSK、美纳里尼、诺华、NuvoAir 和 Sano 的资助、个人费用和非财务支持,并且曾是诺华制药公司的员工和股东(截至 2018 年 10 月 31 日)。D. Price 是安进、阿斯利康、勃林格殷格翰、Chiesi、Circassia、Mylan、Mundipharma、诺华、再生元制药、Sano Genzyme、Teva Pharmaceuticals 和 Thermo Fisher 的董事会成员,并与安进、阿斯利康、勃林格殷格翰、Chiesi、葛兰素史克、Mylan、Mundipharma、诺华、辉瑞、Teva 签订了咨询协议
a 加拿大多伦多大学家庭医生航空集团,加拿大多伦多 b 诺华制药公司,新泽西州东汉诺威 c 加拿大不列颠哥伦比亚大学医学系呼吸医学分部,加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华 d 诺华生物医学研究所,马萨诸塞州剑桥 e 荷兰格罗宁根全科医师研究所 f 格罗宁根大学,格罗宁根大学医学中心,GRIAC 研究所,荷兰格罗宁根 g 新加坡观察与实用研究所,新加坡 h 约阿尼纳大学医学院呼吸医学系,希腊约阿尼纳 i 新加坡观察与实用研究所,新加坡 j 阿伯丁大学应用健康科学部学术初级保健中心,英国阿伯丁 k 悉尼大学伍尔科克医学研究所,澳大利亚新南威尔士州悉尼 l 克里特岛大学医学院社会医学系,希腊伊拉克利翁 m肺部和重症监护医学,吉森和马尔堡大学医学中心,马尔堡菲利普斯大学,德国肺脏研究中心 (DZL) 成员,德国马尔堡 n 诺华制药公司,瑞士巴塞尔 本研究的医学写作由诺华制药公司资助。利益冲突:A. Kaplan 是阿斯利康、贝林、勃林格殷格翰、Covis、Griffols、葛兰素史克 (GSK)、默克、辉瑞、诺华、NovoNordisk、Teva 和 Trudel 的医学顾问或演讲者。H. Cao 是诺华制药公司的员工,该公司位于新泽西州东汉诺威。JM FitzGerald 因参加顾问委员会和演讲者职务而从诺华公司获得个人报酬,不列颠哥伦比亚大学从诺华公司获得研究资助。 N. Iannotti 和 E. Yang 是位于马萨诸塞州剑桥的诺华生物医学研究所的员工。JWH Kocks 自述获得阿斯利康、勃林格殷格翰、凯西制药、葛兰素史克、诺华、萌蒂制药和 Teva 的资助、个人费用和非财务支持,并持有全科医师研究所 72.5% 的股份。 K. Kostikas 曾获得阿斯利康、勃林格殷格翰、Chiesi、ELPEN、葛兰素史克、美纳里尼、诺华、NuvoAir 和赛诺菲的资助、个人费用和非财务支持,并且曾是诺华制药公司的员工和股东,直至 2018 年 10 月 31 日。D. Price 是安进、阿斯利康、勃林格殷格翰、Chiesi、Circassia、迈兰、萌迪制药、诺华、再生元制药、赛诺菲、健赞、梯瓦制药和赛默飞世尔的董事会成员,并与安进、阿斯利康、勃林格殷格翰、Chiesi、葛兰素史克、迈兰、萌迪制药、诺华、辉瑞、梯瓦签订了咨询协议
Chiesi全球稀有疾病已承诺在LPA教练方法中认证其整个美国和国际患者倡导团队。2024年,团队成员将LPA介绍给世界山峰和国际杂耍杂志会议的罕见疾病社区,LPA联合创始人准备社区成员分享他们的故事,以提高知名度。
附加声明:是的,存在潜在的竞争利益。N.W.、A.C.、A.J.T.和 G.T.¦ 领导了 dPCR MEGA 方法的专利申请。M.M.、M.H.P.和 S.S. ¦ 领导了用于增强 HDR 的药物抑制剂的专利申请。这项工作得到了英国威康信托基金会 (217112/Z/19/Z) 的支持。A.J.T.、C.B.、A.C.、G.T.和 G.S.还得到了英国国家健康和护理研究所、大奥蒙德街儿童医院、国家健康服务基金会和伦敦大学学院的生物医学研究中心的支持。A.J.T.是 Orchard Therapeutics、Generation Bio、Carbon Biosciences 和 4BIO Capital 的科学顾问委员会成员。C. Booth 在过去 3 年中为 SOBI 和 Novartis 提供临时咨询服务,并为 SOBI 和 Chiesi 制作教育材料。P.A.、S.W.、C.R.J、G.S.、R.N.、M.M.、G.T.目前受雇于阿斯利康,可能是阿斯利康的股东
16 David L. Hahn(美国Intracell研究小组),本尼迪克特C. Albensi(美国东南部,美国诺瓦),詹姆斯·圣约翰(澳大利亚格里菲斯大学),詹妮·埃克伯格(澳大利亚格里菲斯大学),马克·尼尔森(Mark L.美国医学),朱迪思·惠特姆·哈德森(Judith Whittum-Hudson)(美国韦恩州立大学),艾伦·P·哈德森(美国韦恩州立大学),吉拉姆·萨科(Guillaume Sacco)(大学科特·德·阿祖尔大学Farmaceutici,意大利帕尔马),Nicklas Linz(KI Elements Ltd,Saarbrücken,德国),Nicole Danielle Bell(作者,“森林中潜伏的东西”),Shima T. Moein(气味和品味中心)英国爱丁堡医学院)。16 David L. Hahn(美国Intracell研究小组),本尼迪克特C. Albensi(美国东南部,美国诺瓦),詹姆斯·圣约翰(澳大利亚格里菲斯大学),詹妮·埃克伯格(澳大利亚格里菲斯大学),马克·尼尔森(Mark L.美国医学),朱迪思·惠特姆·哈德森(Judith Whittum-Hudson)(美国韦恩州立大学),艾伦·P·哈德森(美国韦恩州立大学),吉拉姆·萨科(Guillaume Sacco)(大学科特·德·阿祖尔大学Farmaceutici,意大利帕尔马),Nicklas Linz(KI Elements Ltd,Saarbrücken,德国),Nicole Danielle Bell(作者,“森林中潜伏的东西”),Shima T. Moein(气味和品味中心)英国爱丁堡医学院)。