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2024 年可能上市的关键药物 - Citeline
该药物表现出强大的优势，在治疗中度至重度嗜酸性食管炎 (EE) 患者两周后，其临床优势迅速且持久，优于兰索拉唑，并且在 III 期 PHALCON-EE 试验中，所有 LA 等级的患者均能维持愈合。Phathom 预计 Takecab 将用于多种质子泵抑制剂 (PPI) 失败后的患者以及接受内窥镜检查的患者，这些患者在开具 Takecab 处方时可能已经对几种 PPI 治疗失败。每年约有 50% 的 EE 和非糜烂性反流病 (NERD) 患者通过多种疗法取得进展，这对于该疗法来说是一个好兆头，该疗法很可能会在治疗模式的后续阶段被开具处方并报销。因此，后续的疗法不会显著影响处方率和潜在销售额。
制药研发 - 2024 年度回顾 - Citeline
欢迎阅读 Pharmaprojects 对 2024 年制药研发趋势的回顾。30 多年来，我每年都会关注制药研发的发展，在本文中，我将在 2024 年初了解该行业的状况。我们将通过检查公司、治疗领域、疾病、目标和药物类型的产品线来评估行业趋势，主要使用来自 Pharmaprojects 的数据，Pharmaprojects 是 Citeline 产品套件的一部分，自 1980 年以来一直在跟踪全球药物开发。本报告将发布我们的年度补充报告，回顾刚刚过去的一年推出的新活性物质 (NAS)。但在这里，我们将研究制药研发环境是如何变化的，看看压力在哪里上升和下降，并试图确定哪里前景光明，哪里乌云密布。希望它能帮助您了解行业的温度并预测其前景。
细胞、基因和 RNA 治疗概况 - Citeline
Citeline 是 Norstella 旗下的一家公司，提供全套互补的商业智能产品，以满足生命科学专业人士不断变化的需求，以加速治疗与患者以及患者与治疗之间的联系。这些以患者为中心的解决方案和服务提供和分析用于推动临床、商业和监管相关决策的数据，并创造现实世界的增长机会。
2025 年可能上市的关键药物 - Citeline
关键的 ADORING 1 研究表明，每日涂抹一次 1% Vtama 乳膏后，治疗组 56% 的患者 EASI-75 评分显著改善，而载体组这一比例仅为 23%。此外，以 vIGA-AD 评分衡量，45% 接受 Vtama 治疗的患者实现了疾病完全清除，而接受载体治疗的患者这一比例仅为 14%。这些积极发现得到了 ADORING 2 研究数据的证实。获批后，Vtama 将进入竞争日益激烈的湿疹外用药市场，该市场包括以疗效低而闻名的 PDE4 抑制剂 Eucrisa 和虽然功效强大但带有黑框警告的 JAK 抑制剂 Opzelura。与新获批的 Zoryve 外用乳膏相比，Vtama 凭借其卓越的疗效仍然是一个强劲的竞争对手。
2024 年制药研发年度回顾补充：- Citeline
继我们对 2024 年当前制药研发渠道趋势的回顾（点击此处免费下载报告）之后，本补充报告着眼于 2023 年该行业的成功案例——当年首次上市的药物。我们的调查仅关注新活性物质 (NAS)：活性成分未获得人类使用批准的新化学或生物实体。这还包括具有新型抗原成分的疫苗。因此，此列表代表了 Pharmaprojects 在 2023 年报告的所有首次上市药物的子集，不包括另外 68 种重新配制或非 NAS 部分、生物仿制药和成像剂的首次上市药物。因此，为了继续我们今年制药研发报告的气象主题，本补充报告将重点关注那些在刚刚过去的一年里经受住临床试验和监管部门批准风暴，一闪而过、进入市场的药物。
基因、细胞和 RNA 治疗格局报告，2024 年第二季度...
Citeline 是 Norstella 旗下的一家公司，提供全套互补的商业智能产品，以满足生命科学专业人士不断变化的需求，以加速治疗与患者以及患者与治疗之间的联系。这些以患者为中心的解决方案和服务提供和分析用于推动临床、商业和监管相关决策的数据，并创造现实世界的增长机会。
基因、细胞+ RNA 治疗格局报告 2024 年第一季度...
Citeline 是 Norstella 旗下的一家公司，提供全套互补的商业智能产品，以满足生命科学专业人士不断变化的需求，以加速治疗与患者以及患者与治疗之间的联系。这些以患者为中心的解决方案和服务提供和分析用于推动临床、商业和监管相关决策的数据，并创造现实世界的增长机会。
自体细胞疗法：关键挑战和生物处理创新
*Other/unknown vector type used to generate the cell therapy **Other/unknown includes immune cells such as dendritic cells and natural killer cells, CAR-M, CAR-B and other cells such as skin, tumor and muscle cells ***Stem cells primarily includes hemopoietic stem cells, mesenchymal stem cells and induced pluripotent stem cells ^Other therapeutic areas include cardiology, dermatology, hematology, infectious disease and没有特定治疗区域的资产^^主要五只血都是B-NHL，AML，多发性骨髓瘤和慢性淋巴细胞性白血病：CAR-M = CAR-M =嵌合抗原受体巨噬细胞； CAR-B =嵌合抗原受体B细胞； til =肿瘤浸润淋巴细胞； TCR = T细胞受体； CAR-T =嵌合抗原受体T细胞； gi =胃肠道；全部=急性淋巴细胞性白血病； B-NHL = B细胞非霍奇金淋巴瘤； AML =急性髓细胞性白血病来源：L.E.K.分析Citeline的药物数据库
目标蛋白质降解概况
截至 2024 年 9 月，我们组建了一个包含 256 种靶向蛋白质降解剂 (TPD) 的综合数据库，涵盖所有研究、临床前、临床开发和上市资产。核心来源。我们使用 EvaluatePharma 数据库汇编了我们的初始资产集。为了识别相关资产，我们根据 EvaluatePharma 整体研发管线数据库的“作用机制”或“药物类别”列中的关键词（“降解剂”、“PROteolysis Targeting Chimera”、“PROTAC”、“BiDAC”、“免疫调节药物”、“IMiD”、“Cereblon E3 连接酶调节药物”、“CELMoD”、“SERD”、“分子胶”、变体）对数据库进行了过滤。验证。我们手动将生成的数据库与公司网站进行交叉检查，以将该机制归类为 TPD，结果删除了约 20 种被错误归类为 TPD（例如抑制剂、激动剂、抑制剂）的资产。为了验证我们的列表是否是最新的，我们使用相同的 TPD 关键词扫描了最近的新闻稿、会议报告、学术出版物和公司网站。这次扫描增加了两个最近进入临床的资产，并删除了六个最近已停止的资产。鉴于 EvaluatePharma 的捕获偏差，我们预计研究、临床前和美国/欧盟以外资产的覆盖率会较低。技术。对于归类为 TPD 的资产，我们根据技术将其分为当前一代、下一代和未指定。当前的技术有：分子胶（包括 IMiD 和 CELMoD）；异双功能降解剂（包括直接募集普遍表达的 E3 连接酶的小分子异双功能降解剂，例如 PROTAC）；选择性雌激素受体降解剂 (SERD)。正在研发的下一代技术有：降解剂-抗体偶联物 (DAC)；细胞外蛋白的分子降解剂 (MoDE)；伴侣介导 (CHAMP)；自噬 (AUTAC)。请注意，根据分子结构和机制，雌激素受体降解剂被归类为 SERD 和异双功能降解剂；例如，elacestrant 被归类为 SERD，而 vepdegestrant 被归类为异双功能降解剂。另请注意，鉴于计划启动与自噬研究状态之间的比较，三种结构未公开的异双功能“自噬刺激剂”被归类为 AUTAC，但可能是类似的自噬技术（例如 ATTEC）。开发阶段。“已批准”资产目前已获批准。“临床”资产目前处于 I-III 期临床试验阶段，使用 ClinicalTrials.gov 和/或公司网站确定。“研究”资产目前正在积极研究或临床前开发中，使用新闻稿和/或公司网站确认。治疗领域。对于上市资产，我们使用批准新闻稿和药物说明书手动确认治疗领域。对于临床资产，我们使用 ClinicalTrials.gov 和/或公司网站手动确认治疗领域；如果某项资产存在多项临床试验，则使用最先进的试验来确定治疗领域。对于研究和临床前资产，我们从 EvaluatePharma 数据库中提取治疗领域。治疗领域被合并为资产数量最多的三个类别（癌症、神经病学和免疫学），然后是“其他”，包括泌尿道、感染、呼吸道、皮肤、糖尿病、胃肠道、肌肉骨骼、肝脏、血液、心血管、泌尿道和其他（每种有 1-5 个资产）。目标。对于已上市资产，我们使用批准新闻稿和药品说明书手动确认目标蛋白。对于临床资产，我们使用 ClinicalTrials.gov 和/或公司网站手动确认目标蛋白。对于研究和临床前资产，目标蛋白是根据“作用机制”和“药物类别”字段中的关键词的人工检查来确定的，例如 SMARCA2 降解剂、α-突触核蛋白 (SNCA) 降解剂，并辅以公司网站、新闻稿和 Citeline。