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Crispr-cas9 技术在牙科领域的应用
Crispr-Cas9 在牙科中的应用 基因疗法 与牙科疾病相关的基因突变，如牙釉质形成不全症和牙本质形成不全症，可以通过 CRISPR-Cas9 进行纠正 [2, 3]。此外，针对颅面发育基因的靶向修饰有望治疗先天性畸形 [4]。
Crispr 对镰状细胞病的革命性影响
摘要 CRISPR 是一种基因修饰工具，前景十分光明，尤其是在生物技术和医学领域。CTX001 是一种自体基因修饰干细胞，其工作原理是允许和促成高水平胎儿血红蛋白的产生。这是一种 CRISPR 疗法，用于治疗血红蛋白病或导致血红蛋白结构异常的疾病，包括镰状细胞病，这是一种遗传性疾病，会产生新月形红细胞，从而导致可怕的后果，可能非常痛苦甚至危及生命。目前，这种疗法正在接受治疗镰状细胞病和输血依赖性β-地中海贫血 (TDT)（另一种遗传性血液疾病）的试验，正在观察和分析进一步的结果和数据。本研究论文的目的是理解和认识 CTX001 的价值及其在治疗镰状细胞病方面的重要性，并提供参与该 CRISPR 治疗临床试验的患者的数据和实例，提供有关 CTX001 对疾病以及更重要的是对他们的生活的影响的信息。回顾了两名患者，提供了个人经历等不同方面的详细信息以及更科学的数据导向分析。以这些患者为主要例子发现，到目前为止，这种治疗方法仍然非常成功，将胎儿血红蛋白的产生率提高了 40%，并为镰状细胞病患者提供了越来越多无法想象的机会，包括没有血管闭塞危机发作以及消除输血的必要性，从而使生活越来越没有痛苦。关键词：CRISPR、CTX001、镰状细胞病、血管闭塞性发作/VOC/血管闭塞性危象、胎儿血红蛋白 CRISPR 是治疗镰状细胞病（一种困扰世界的衰弱性疾病）的解决方案吗？
使用 Crispr 修改和编辑衰老基因组
摘要：Cas-9 是一种酶，它使用 CRISPR 序列作为指导，用于检测和分离与 CRISPR 序列互补的基因组部分。Cas9（CRISPR 相关蛋白 9，以前称为 Cas5、Csn1 或 Csx12）在人类免疫系统对抗 DNA 病毒中起着重要作用，也用于基因工程方法。它们能够在基因组编辑中切割 DNA 序列的一部分。CRISPR-Cas-9 编辑由 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna（2020 年诺贝尔化学奖获得者）创立。CRISPR 已被编辑用于制作转录项目，使研究人员能够激活特定基因。CRISPR-Cas 有两种类型；第 1 类由多个 Cas 蛋白组成，用于降解外来核酸碱基。第 2 类由单个巨大的 Cas 蛋白组成，具有相同的作用。衰老是组织和细胞成分一生中随机破坏的结果。随着年龄的增长，免疫力下降和炎症的发生与细胞和组织损伤事件的发生有关，而这些损伤是一生中都会发生的。DNA 传感信号通过错误放置的细胞质激活，从而启动先天免疫反应。微核与衰老完全相关，并影响衰老，因为它总是出现在多种衰老综合征和癌症中。因此，微核可能在基因组不稳定性、先天免疫激活和衰老组织的一些特征与 Verubecestat、多奈哌齐、美金刚、加兰他敏、他克林、Exelon、利伐斯的明、7-MEOTA 和阿昔洛韦的不同药物特性之间表现出机制联系。其中，他克林被发现具有最高的（负）结合能，并进一步进行了分子动力学 (MD) 模拟分析。
santos_jcf_2022-crispr.pdf
在CFTR基因中已经识别出来，其中8％是非理性变体[2，3]。CFTR基因中第二大最普遍的废话变体是W1282X（C.3846G> A），占全球等位基因的1.2％[2]。W1282X-CFTR变体生成过早的终止密码子（PTC），该密码子（PTC）导致胡说八道介导的衰减（NMD），因此产生了很少或没有全长的CFTR蛋白[3]。在过去的十年中，食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品局（EMA）批准了四种不同的CFTR蛋白模型，以治疗CF的根本原因：一个增强剂（VX-770），这些原因（VX-770）增加了质量膜上的通道开放概率，并对97个不同的变化群和三个不同的变量（VX-809）（Vx-809，VX）（Vx）（Vx）（Vx）（Vx）（Vx）（Vx）（Vx）（Vx）（Vx）（Vx）（Vx）（Vx-880）（Vx）（Vx-880）（Vx）（Vx-8809）， VX-445）改善了最普遍的CF变体F508DEL的蛋白质折叠和效果[4，5]。总共意味着约85％的CF患者有潜在的治疗方法。但是，由于这些药物直接作用于CFTR蛋白，因此它们不适合治疗患有W1282X和其他PTC变体的CF患者。
Crispr2vec：机器学习模型预测 CRISPR 系统的脱靶切割
成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR)/CRISPR-Cas 系统彻底改变了基因编辑，可应用于治疗、诊断、农业和开发疾病模型。然而，CRISPR-Cas 存在脱靶效应——即在使用过程中导致基因组中出现非预期的遗传修饰。在这项工作中，我们提出了 crispr2vec：一种用于嵌入 CRISPR 单向导 RNA (sgRNA) 序列并预测脱靶切割的深度度量学习方法。给定一个固定的靶序列，我们表明我们学习到的嵌入可以忠实地表示潜在的脱靶。我们提出了一种专门针对 CRISPR 序列的新型三重采样策略，可提高嵌入的质量。我们表明，生成的嵌入可推广到不同的脱靶切割检测分析中。最后，我们证明了深度度量学习方法在预测脱靶切割方面的优势，与之前的文献相比，该方法在不同数据集上对可见和未可见的 sgRNA 进行交叉折叠验证。
使用 Crispr-cas9 技术进行人类编辑
摘要 本批判性反思围绕 Crispr-Cas9 的科学伦理展开，分为五个部分：1）首先回顾电影《千钧一发》和 2018 年底在中国由贺建奎领导的使用 Crispr-Cas9 技术编辑人类胚胎的实验，该实验震惊了科学界； 2）接下来，我们进行深入研究，以了解 Crispr-Cas9 的发现以及它给人类带来什么样的伦理影响； 3）现阶段，我们正在考虑对这项革命性的基因编辑技术的科学研究，该研究必须继续并发展，但要尊重道德准则； 4) 人类基因组编辑技术的管理需要伦理准则——提出了一些一般的伦理原则； 5) 反思最后指出，需要有意识、审慎和负责任地开展科学研究，以道德希望构建未来，一方面避免世界末日的危言耸听（技术恐惧症），另一方面避免天真的技术乌托邦主义（技术乌托邦）。
Crispr 课程简介设计
您是一名投资者或风险资本家，正在寻求必要的知识，以便对这项颠覆性技术做出更明智的投资决策；您是一名专利律师，正在寻求面向未来的行业的总体知识；您是一名政策制定者，希望更好地了解 CRISPR 技术的伦理考虑。
这就是基因剪刀 Crispr/Cas9 RNA 线靶的工作原理......
CRISPR/Cas9 工具由一条核糖核酸 (RNA) 链和一种蛋白质 (2) 组成。 RNA 链的一部分（引导 RNA）是人工产生（合成）的，以便它能够识别 DNA 上的特定部分 (3)。 RNA线（1）和剪刀蛋白Cas9形成复合物。引导RNA引导剪刀到达DNA上的目标基因。在那里，Cas9 将双链 DNA 切成两半。