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World File Search SystemCrizanlizumab
药物政策：Adakveo™ (crizanlizumab)
根据 NCH 政策和途径，如果确认对首选药物/方案不耐受，则可以使用可用的替代产品，前提是认为其在医学上是合适的，并且适应症列在标准参考汇编或公认的同行评审文献中。有关当前药物短缺的列表，请参阅 FDA 药物短缺网站的参考部分。
2024 年 1 月 22 日 (1694)：Casgevy 和 Lyfgenia：两种治疗镰状细胞病的基因疗法
标准治疗 — 口服抗代谢药羟基脲（ Droxia 等）是镰状细胞病的标准一线治疗方法；它能诱导胎儿血红蛋白的产生，减少炎症和溶血，减少痛风发作的频率和输血的需要。1 氨基酸 L-谷氨酰胺 (Endari)、静脉 P-选择素阻滞剂 crizanlizumab (Adakveo) 和口服血红蛋白 S (HbS) 聚合抑制剂 voxelotor (Oxbryta) 可用作辅助治疗或二线治疗。2,3 L-谷氨酰胺被认为可以减少镰状红细胞的氧化损伤。Crizanlizumab 与活化内皮细胞和血小板上的 P-选择素结合，抑制粘附，减少血管闭塞，增加微血管血流。 Voxelotor 可抑制 HbS 聚合，减少红细胞镰状化、溶血和贫血。同种异体干细胞移植可治愈。4
药房重点：Casgevy™和Lyfgenia
可根据需要使用发作和其他并发症，调整疾病的药物和输血。羟基脲是SCD预防的一线疗法，尤其是在镰状细胞贫血和镰状β-Zer-Zera-Zero thalassya中，因为它会减少疼痛发作和其他并发症。如果仍然无法控制该疾病，则可以将L-谷氨酰胺，Adakveo®（Crizanlizumab）和Oxbryta®（Voxelotor）等药物添加到羟基脲中。SCD的已知潜在疗法是骨髓移植。但是，寻找匹配的捐赠者的困难使此选项非常罕见，并且不能保证为所有人提供治疗。最近，在停止疾病进展并可能治愈疾病方面，基因疗法一直在显示出令人鼓舞的结果。在2023年12月，Casgevy™和Lyfgenia™Gene Therapies therapies therapies thee Therapies™获得了食品和药物管理局（FDA）的批准。
主题：Exagamglogene autotemcel（Casgevy）静脉输液悬浮液
镰状细胞病 (SCD) 是一组由血红蛋白 (Hb) 基因的 β 等位基因携带的遗传性疾病。其特征是血红蛋白聚合异常，导致红细胞呈镰状。这种镰状改变导致红细胞寿命缩短（16 天 vs 正常红细胞的 120 天），并最终导致血管阻塞。术语 SCD 包括纯合基因型 HbSS 和杂合基因型 HbSβ0 地中海贫血、HbSC、HbSD 和 HbSβ+ 地中海贫血。具有一个正常基因和一个 HbS 基因 (HbAS) 的个体是携带者，被称为“镰状细胞性状”。镰状细胞性状通常没有该疾病的临床表现。急性期，SCD 患者表现为反复疼痛发作、因脾梗塞而导致的危及生命的感染、急性胸部综合征、肺动脉高压、中风和累积性多器官损伤。这些发作被归类为血管闭塞危象 (VOC)。SCD 的治疗方案包括羟基脲、L-谷氨酰胺、crizanlizumab、voxelotor 和输血。唯一的治愈方案是造血干细胞移植 (HSCT)。
主题：lovotibeglogene autotemcel（lyfgenia）静脉输液悬架
镰状细胞疾病（SCD）代表了由血红蛋白（HB）基因的β等位基因携带的一组遗传性疾病。它的特征是异常血红蛋白聚合，导致镰状红细胞。这种可悲的改变导致红细胞的寿命缩短（在正常RBC中为120天），最终导致血管闭塞。术语SCD包括纯合基因型HBSS和杂合基因型HBSβ0Thalassya，HBSC，HBSD，HBSD和HBSβ+ Thalassemia。具有一个正常基因和一个HBS基因（HBA）的个体是载体，被称为“镰状细胞性状”。镰状细胞性状通常没有疾病的临床表现。敏锐的SCD患者复发性疼痛发作，由于脾脏梗死而威胁生命的感染，急性胸部综合征，肺动脉高压，中风和累积的多级损害。这些情节被归类为血管熟悉的危机（VOC）。SCD的治疗选择包括羟基脲，L-卢丁酰胺，crizanlizumab，Voxelotor和输血。唯一的治疗选择是造血干细胞移植（HSCT）。
包装插页 - CASGEVY
完整处方信息：目录* 1 适应症和用法 2 剂量和给药 2.1 剂量 2.2 CASGEVY 输注前的准备 2.3 给药 3 剂型和强度 4 禁忌症 5 警告和注意事项 5.1 潜在的中性粒细胞植入失败 5.2 血小板植入时间延长 5.3 超敏反应 5.4 脱靶基因组编辑风险 6 不良反应 6.1 临床试验经验 7 药物相互作用 7.1 使用粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 7.2 使用羟基脲 7.3 使用 Voxelotor 和 Crizanlizumab 7.4 使用铁螯合剂 7.5 活疫苗 8 使用特定人群 8.1 孕妇 8.2 哺乳期妇女 8.3 具有生育潜力的女性和男性 8.4 儿童用药 8.5 老年人用药 8.6 肾功能不全患者 8.7 肝功能不全患者 8.8 人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎病毒 (HBV) 或丙型肝炎病毒 (HCV) 血清阳性患者 8.9 既往接受过 HSC 移植的患者 11 描述 12 临床药理学
镰状细胞疾病的治疗 - 选择和视角
摘要：镰状细胞病（SCD）是影响人类的最遗传的血液学疾病之一。在临床上，在严重情况下，进行性多器官衰竭和死亡率增加。最高的患病率是西非，印度，地中海地区和中东国家。羟基脲是可用于SCD的主要药物，对于SCD患者仍然是一线治疗。另外三种药物疗法，l-谷氨酰胺，体素和克里扎龙珠单抗已被批准为辅助药物。但是，这些治疗方法均未治愈。有效的基于细胞的疗法可用，例如红细胞（RBC）交换，唯一的治疗疗法是血髓性干细胞移植（HSCT）。基因编辑现在显示出治疗SCD和β-地中海贫血的希望。最近的临床试验证明，这种治疗策略是有效的，但是昂贵。尽管有安全有效的药物治疗可用，但鉴于医疗保健费用不断上升，包括住院和医疗干预措施，关注这些药物的总体价值的问题仍然存在。在此，我们报告了一项具有成本效益的评估，可以指导未来在SCD患者中做出HSCT作为细胞治疗的决策的努力。
稀有贫血的创新治疗
抽象的罕见性贫血（RA）主要是遗传性疾病，患病率较低，临床严重程度广泛，影响了红细胞生成或红细胞成分的不同阶段。ra通常仍未被诊断或误诊，并且多年来的治疗选择仅限于支持性护理。在过去的几十年中，阐明了几种RA的分子机制为开发新治疗铺平了道路。除支持性护理和同种异体骨髓移植以外的其他创新治疗中，目前正在β-丘脑甲虫，镰状细胞病（SCD）和先天性溶血性贫血的临床试验中。最近，luspatercept是一种激活素受体配体陷阱靶向无效的红细胞生成的，已被批准为第一种用于输血依赖性β-硫代亚麻症的药物治疗方法。l-谷氨酰胺，体素和克里扎龙珠单抗是新药批准的SCD，针对复杂的病理生理机制的不同步骤。基因治疗代表了目前在几种RA中评估的一种创新且令人鼓舞的策略，并最近批准用于β-甲基硫酸省。此外，基因编辑技术的出现代表了另一种选择，主要集中于纠正有缺陷的基因或编辑调节胎儿血红蛋白合成的基因的表达。在这篇评论中，我们旨在更新创新治疗的状态和正在进行的试验，并讨论RA治疗的未来指示。有趣的是，几个分子显示出一种有希望的治疗这些疾病之一的结果，而其他分子正在评估中。在不久的将来，RA的管理可能包括针对患者特征量身定制的多种药物治疗。