机构名称：
¥ 1.0
摘要：镰状细胞病（SCD）是影响人类的最遗传的血液学疾病之一。在临床上，在严重情况下，进行性多器官衰竭和死亡率增加。最高的患病率是西非，印度，地中海地区和中东国家。羟基脲是可用于SCD的主要药物，对于SCD患者仍然是一线治疗。另外三种药物疗法，l-谷氨酰胺，体素和克里扎龙珠单抗已被批准为辅助药物。但是，这些治疗方法均未治愈。有效的基于细胞的疗法可用，例如红细胞（RBC）交换，唯一的治疗疗法是血髓性干细胞移植（HSCT）。基因编辑现在显示出治疗SCD和β-地中海贫血的希望。最近的临床试验证明，这种治疗策略是有效的，但是昂贵。尽管有安全有效的药物治疗可用，但鉴于医疗保健费用不断上升，包括住院和医疗干预措施，关注这些药物的总体价值的问题仍然存在。在此，我们报告了一项具有成本效益的评估，可以指导未来在SCD患者中做出HSCT作为细胞治疗的决策的努力。
镰状细胞疾病的治疗 - 选择和视角
主要关键词
相关文件推荐
