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摘要：镰状细胞疾病（SCD）是一种常染色体隐性遗传性血液疾病，当HBB基因的两个等位基因都有突变时，会发生，导致产生异常的血红蛋白（HBS）。HBS的存在导致红细胞（RBC）采用与疾病相关的独特镰状形式。这又导致血管阻塞，减少血液循环和器官的损害。传统治疗（例如输血和羟基脲）提供缓解，但会带来自己的局限性和相关风险。基因疗法已成为寻求SCD的有希望的范式转变，通过靶向该疾病的遗传根源，从而提供了个性化的解决方案。本评论文章探讨了SCD基因疗法的原理和最新进步。但是，在基因治疗成为该疾病的主要治疗策略之前，需要克服一些挑战，包括对长期安全和效力评估的需求。正在进行的研究和创新有望增强治疗方法，并具有广泛可用的基因疗法的潜力，最终改善了SCD患者的生活质量。
镰状细胞疾病的研究：全面评论
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