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基因疗法是一种潜在的治疗疗法。这意味着它可以用作治疗方法，但是可以肯定地说是新的。已显示出疼痛发作的显着下降，但我们需要更多地了解长期影响和副作用。也不清楚这是否是“一又一回”的治疗方法。FDA目前建议治疗后15年的患者随访。
镰状细胞疾病的基因疗法
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