机构名称：
¥ 1.0
•必须批准适应症，年龄，并且不超过表1中列出的剂量限制。•对于所有列出的代理，除非患者达到非偏爱的PDL PA标准，否则需要使用PA指示的首选PDL药物（如果适用）。•必须在诊断镰状细胞疾病方面具有专业知识的血液学家开具或协商。1•患者必须诊断为镰状细胞基因型βS/βS的镰状细胞疾病。2-8•在过去两年中，患者每年必须至少有两个血管熟悉的事件（表2中列出的示例）2-6•患者以前不得接受基因治疗和/或造血干细胞移植。2,6•患者合理地具有足够纯粹的自体造血干细胞，可用于用exagamglogene autotemcel或lovotibegloglogene autotemcel进行治疗，并进行低温备份。•处方者证明患者是治疗的良好候选者，如下所有：1
镰状细胞基因疗法
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